Simoctocog Alfa

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Simoctocog alfa là một miền B tái tổ hợp đã bị xóa (BDD) rFVIII được sản xuất trong các tế bào 293F của phôi thai người đã biến đổi gen (HEK). Sản phẩm thu hoạch được cô đặc và tinh chế bằng một loạt các bước sắc ký. Nó là một chất chống sốt rét được sử dụng như một liệu pháp thay thế ở những người mắc bệnh Haemophilia A thiếu yếu tố VIII trong con đường nội tại của hệ thống đông máu. Vì bệnh nhân mắc bệnh tan máu A có xu hướng chảy máu tái phát [L1115], simoctocog alfa có thể được dùng để điều trị hoặc phòng ngừa chảy máu như trước khi tiến hành phẫu thuật. Simoctocog alfa là một glycoprotein bao gồm 1440 axit amin với khối lượng phân tử xấp xỉ 170 kDa, bao gồm các miền FVIII A1-A2 + A3-C1-C2 trong khi miền B, có trong FVIII có nguồn gốc từ plasma. đã bị xóa và thay thế bằng một liên kết 16 axit amin. Simoctocog alfa là một sản phẩm BDD FVIII thế hệ thứ tư được sản xuất trong dòng tế bào phôi thai (HEK) của người. Sửa đổi hoàn toàn sau dịch mã của con người thông qua việc loại bỏ các kiểu glycosyl hóa có khả năng miễn dịch được tìm thấy trong các dòng tế bào không phải của con người dẫn đến giảm khả năng miễn dịch và thời gian bán hủy dài hơn [A31525]. Simoctocog alfa được bán trên thị trường châu Âu dưới tên thương mại Nuwiq để tiêm tĩnh mạch.

Dược động học:

Haemophilia A là một rối loạn di truyền liên kết giới tính của đông máu do giảm yếu tố VIII: C. Rối loạn có liên quan đến các đợt chảy máu tái phát và chảy máu nhiều vào khớp, cơ hoặc các cơ quan nội tạng, một cách tự nhiên hoặc là kết quả của chấn thương do tai nạn hoặc phẫu thuật [Nhãn FDA]. Yếu tố VIII lưu hành trong huyết tương dưới dạng phức hợp protein hoạt động cầm máu bao gồm yếu tố VIII và yếu tố protein vận chuyển lớn von Willebrand thông qua tương tác liên kết không cộng hóa trị. Phức hợp protein này vẫn không hoạt động cho đến khi tầng đông máu được kích hoạt, từ đó kích hoạt yếu tố VIII được giải phóng khỏi phức hợp yếu tố VIII / von Willebrand. Yếu tố VIII được kích hoạt đóng vai trò là đồng yếu tố chuyển đổi yếu tố X qua trung gian IX thành yếu tố X. Đã kích hoạt yếu tố X rất quan trọng trong việc chuyển prothrombin thành thrombin và tuần tự, thrombin chuyển fibrinogen thành fibrin để hình thành cục máu đông Nhãn]. Simoctocog alfa là một yếu tố chống loạn nhịp lưu hành như một phần của phức hợp protein có hoạt tính đông máu. Là một liệu pháp thay thế, simoctocog alfa phục vụ để khôi phục mức độ bình thường của yếu tố VIII và cho phép hình thành cục máu đông hiệu quả ở những bệnh nhân mắc bệnh tan máu A.

Dược lực học:

Simoctocog alfa là một chất chống sốt rét cho thấy hiệu quả cầm máu tương đương như yếu tố đông máu nội sinh VIII. Sau khi dùng simoctocog alfa, nồng độ yếu tố VIII trong huyết tương được ghi nhận để khắc phục tạm thời yếu tố thiếu hụt VIII và xu hướng chảy máu [L1115].