Ivacaftor (còn được gọi là Kalydeco hoặc VX-770) là một loại thuốc được sử dụng để quản lý Xơ nang (CF) ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên. Xơ nang là một rối loạn lặn tự phát do một trong một số đột biến khác nhau của gen đối với protein điều hòa dẫn truyền xơ nang (CFTR), một kênh ion liên quan đến việc vận chuyển ion clorua và natri qua màng tế bào. CFTR hoạt động trong các tế bào biểu mô của các cơ quan như phổi, tuyến tụy, gan, hệ tiêu hóa và đường sinh sản. Sự thay đổi trong gen CFTR dẫn đến việc sản xuất, thay đổi hoặc chức năng của protein bị thay đổi và do đó vận chuyển chất lỏng và ion bất thường qua màng tế bào [A20298, A20299]. Do đó, bệnh nhân CF tạo ra một chất nhầy đặc, dính làm tắc nghẽn các ống dẫn của các cơ quan nơi sản xuất khiến bệnh nhân dễ bị biến chứng như nhiễm trùng, tổn thương phổi, suy tụy và suy dinh dưỡng [A20302]. Sử dụng Ivacaftor đã được chứng minh là vừa cải thiện triệu chứng CF vừa điều chỉnh bệnh lý bệnh tiềm ẩn. Điều này đạt được bằng cách tăng khả năng mở kênh (hoặc gating) protein CFTR ở những bệnh nhân có cơ chế gating bị suy yếu. Điều này trái ngược với [DB09280], một loại thuốc CF khác, có chức năng bằng cách ngăn chặn sự sai lệch của protein CFTR và do đó dẫn đến tăng quá trình xử lý và buôn bán protein trưởng thành lên bề mặt tế bào. Kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng chỉ ra rằng điều trị bằng ivacaftor giúp cải thiện chức năng phổi, giảm khả năng bị trầm trọng phổi, tăng cân và cải thiện triệu chứng CF [Nhãn FDA]. Dữ liệu này đã được xem xét kỹ lưỡng, tuy nhiên, với các thử nghiệm lâm sàng chỉ cho thấy những cải thiện khiêm tốn mặc dù chi phí hàng năm là $ 259.000 cho Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) [A20343]. Một loạt các đột biến CFTR tương quan với kiểu hình Xơ nang và có liên quan đến mức độ nghiêm trọng khác nhau của bệnh. Đột biến phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 70% bệnh nhân mắc CF trên toàn thế giới, được gọi là F508del-CFTR hoặc delta-F508 (F508), trong đó việc xóa axit amin phenylalanine ở vị trí 508 dẫn đến việc sản xuất protein CFTR bị suy giảm, do đó làm giảm đáng kể lượng chất vận chuyển ion có trên màng tế bào [A20301]. Ivacaftor khi đơn trị liệu đã không cho thấy lợi ích đối với bệnh nhân bị đột biến delta-F508, rất có thể là do không đủ lượng protein có sẵn ở màng tế bào để tương tác và tạo ra thuốc [A20305]. Đột biến phổ biến tiếp theo, G551D, ảnh hưởng đến 4-5% bệnh nhân CF trên toàn thế giới được đặc trưng là đột biến tên lửa, nhờ đó có đủ lượng protein ở bề mặt tế bào, nhưng cơ chế mở và đóng của kênh bị thay đổi [A17564]. Ivacaftor được chỉ định để quản lý CF ở bệnh nhân có loại đột biến thứ hai này, vì nó liên kết và làm tăng khả năng mở kênh của protein CFTR trên màng tế bào [A17564]. Mặc dù ivacaftor không cho thấy bất kỳ cải thiện đáng kể nào ở bệnh nhân bị đột biến delta-F508, nhưng nó đã cho thấy sự cải thiện đáng kể (tăng 10% FEV1 từ đường cơ sở) trong chức năng phổi cho các đột biến sau: E56K, P67L, R74W, D110E, D110H, R17C S1255P, D1270N và G1349D [Nhãn FDA]. Danh sách này đã được FDA mở rộng vào tháng 5 năm 2017 từ 10 đến 33 để chứa các đột biến hiếm gặp hơn [L768]. Khi được sử dụng như đơn trị liệu như sản phẩm Kalydeco, ivacaftor được chỉ định cho người quản lý CF ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên có đột biến gen CFTR đáp ứng với tiềm năng của ivacaftor (xem danh sách các đột biến nhạy cảm ở trên). Khi được sử dụng kết hợp với thuốc [DB09280] làm sản phẩm Orkambi, ivacaftor được chỉ định để quản lý bệnh nhân CF từ 6 tuổi trở lên, người đồng hợp tử về đột biến F508del trong gen CFTR. Trước khi phát triển ivacaftor, quản lý CF chủ yếu liên quan đến các liệu pháp kiểm soát nhiễm trùng, hỗ trợ dinh dưỡng, thanh thải chất nhầy và kiểm soát các triệu chứng thay vì cải thiện quá trình bệnh cơ bản hoặc chức năng phổi (FEV1). Đáng chú ý, ivacaftor là thuốc đầu tiên được phê duyệt để quản lý các nguyên nhân cơ bản của CF (bất thường về chức năng protein CFTR) thay vì kiểm soát các triệu chứng [A20297]. Ivacaftor được sản xuất và phân phối bởi Vertex Cosmetics. Nó đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt vào ngày 31 tháng 1 năm 2012 và bởi Bộ Y tế Canada vào ngày 26 tháng 11 năm 2012.

Dibotermin alfa là một protein hình thái tái tổ hợp xương người-2 (rhBMP-2) có nguồn gốc từ một dòng tế bào Hamster Buồng trứng (CHO) tái tổ hợp [Nhãn FDA]. Nó được cấy ghép ở những bệnh nhân trải qua phẫu thuật xương hoặc những người bị gãy xương. BMP là phân họ của siêu họ tăng trưởng biến đổi-β (TGF-β) có các hành động khác nhau trên ma trận xương [A31946]. BMP-2 là một protein gây thoái hóa xương mạnh, đóng vai trò quan trọng trong việc biệt hóa tế bào loãng xương thành các nguyên bào xương, do đó thúc đẩy sự hình thành xương và sụn [A31952]. Thông qua việc tăng cường quá trình tạo xương tại vị trí cấy ghép, dibotermin alfa đẩy nhanh quá trình chữa lành gãy xương chày mở và giảm nhu cầu can thiệp thứ cấp [A31945]. Trong một nghiên cứu lâm sàng trong tương lai trên bệnh nhân bị gãy xương chày mở, sử dụng dibotermin alfa dẫn đến gãy xương nhanh hơn hoặc chữa lành vết thương, can thiệp xâm lấn thứ phát ít hơn và giảm tỷ lệ nhiễm trùng sau phẫu thuật [A31945]. Dibotermin alfa đã được EMA phê duyệt vào năm 2002 dưới dạng Inductos cho ma trận cấy ghép. Năm 2004, nó đã được FDA chấp thuận và được bán trên thị trường với tên Infuse. Trong Infuse, rhBMP là một phân tử protein dimeric liên kết với disulfide với hai loài tiểu đơn vị chính là 114 và 131 axit amin. Mỗi tiểu đơn vị được glycosyl hóa với glycans loại mannose cao [Nhãn FDA].

CTS-1027 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Viêm gan C và Nhiễm vi rút viêm gan C mãn tính.

Nomifensine, trước đây được bán trên thị trường dưới dạng viên nang Merital, có liên quan đến việc tăng tỷ lệ thiếu máu tán huyết. Chủ sở hữu ứng dụng đã được phê duyệt đã loại bỏ các viên nang Merital khỏi thị trường vào ngày 23 tháng 1 năm 1986. FDA đã công bố một thông báo về việc xác định rằng các viên nang Merital đã bị loại bỏ khỏi thị trường vì lý do an toàn (xem Đăng ký Liên bang ngày 17 tháng 6 năm 1986 (51 FR 21981)) . Phê duyệt NDA cho viên nang Merital đã được rút vào ngày 20 tháng 3 năm 1992 (xem Sổ đăng ký liên bang ngày 20 tháng 3 năm 1992 (57 FR 9729)). Cũng rút từ thị trường Canada và Vương quốc Anh.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Dacarbazine (Dacarbazin)

Loại thuốc

Thuốc chống ung thư

Dạng thuốc và hàm lượng

Lọ 100 mg, 200 mg, 500 mg dacarbazine để tiêm tĩnh mạch

Thuốc bột pha tiêm 100 mg, 200 mg, 500 mg, 1000 mg

Một axit amin không thiết yếu có liên quan đến sự kiểm soát trao đổi chất của các chức năng tế bào trong mô thần kinh và mô não. Nó được sinh tổng hợp từ ASPARTIC ACID và AMMONIA bởi asparagine synthetase. (Từ ngắn gọn bách khoa toàn thư sinh hóa và sinh học phân tử, tái bản lần 3)

Một axit D-α-amino là đồng phân D của arginine (chỉ có dạng L là hoạt động sinh lý).

Custirsen là một loại thuốc benzopyran có hoạt tính chống ung thư. Custirsen hoạt động như một bộ điều biến thụ thể estrogen chọn lọc (SERM), ức chế sự tăng sinh của các tế bào ung thư vú nhạy cảm với estrogen. Tác nhân này cũng ức chế sự tăng trưởng và gây ra apoptosis của các tế bào glioblastoma thông qua một cơ chế độc lập với các cơ chế liên quan đến thụ thể estrogen. Custirsen cũng đang được điều tra trong điều trị các khối u não nguyên phát.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Dapoxetine

Loại thuốc

Thuốc ức chế tái hấp thu chọn lọc serotonin (SSRI).

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén dapoxetine - 30 mg, 60mg.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Decamethonium bromide.

Loại thuốc

Thuốc giãn cơ xương.

Dạng thuốc và hàm lượng

Dạng tiêm.

Anthoxanthumodoratum phấn hoa là phấn hoa của cây Anthoxanthumodoratum. Anthoxanthumodoratum phấn hoa chủ yếu được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

Cyamemazine (Tercian), còn được gọi là cyamepromazine, là một loại thuốc chống loạn thần điển hình của nhóm phenothiazine được sử dụng chủ yếu trong điều trị tâm thần phân liệt và lo âu liên quan đến rối loạn tâm thần. Cyamemazine thực sự hoạt động giống như một thuốc chống loạn thần không điển hình, do tác dụng giải lo âu mạnh (5-HT2C) và thiếu tác dụng phụ ngoại tháp (5-HT2A).