Tezacaftor

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Tezacaftor là một phân tử nhỏ có thể được sử dụng như là một bộ chỉnh sửa chức năng gen điều hòa xuyên màng xơ nang (CFTR). [L1595] Nó được phát triển bởi Vertex Dược phẩm và FDA phê duyệt kết hợp với ivacaftor; một chất tăng cường CFTR cho phép các protein ở bề mặt tế bào mở lâu hơn và cải thiện sự vận chuyển chất dinh dưỡng. [L1596] Việc phê duyệt được thực hiện vào ngày 12 tháng 2 năm 2018, được sử dụng theo toa.

Dược động học:

Thông thường, sự vận chuyển các ion tích điện qua màng tế bào được thực hiện thông qua protein điều hòa xuyên màng xơ nang. Protein này hoạt động như một kênh và cho phép đi qua các ion tích điện như clo hoặc natri. Quá trình này cũng rất quan trọng đối với sự chuyển động của nước trong các mô và để tạo ra một chất nhầy mỏng có thể bôi trơn một số cơ quan và mô cơ thể, bao gồm cả phổi. Trong đột biến _F508del_ của CFTR, một axit amin bị xóa ở vị trí 508 và do đó chức năng kênh bị tổn hại và chất nhầy dày được tạo ra. [L1595] Tezacaftor có thể khôi phục chức năng gen CFTR bằng cách di chuyển protein vào đúng vị trí trên bề mặt tế bào. Quá trình này được thực hiện thông qua việc hỗ trợ xử lý và buôn bán tế bào. [L1595] Việc sử dụng ivacaftor có liên quan đến tiềm năng của nó để kích thích trạng thái kênh mở sẽ làm tăng vận chuyển clorua. [L1599]

Dược lực học:

Một số nghiên cứu lâm sàng đã cho thấy giảm đáng kể lượng clorua mồ hôi và tăng thể tích hô hấp bắt buộc. [A32090] Các nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 đã chỉ ra rằng sự gia tăng đáng kể về thể tích thở ra đã đạt được vào 4 và 8 tuần sau khi bắt đầu điều trị. Tezacaftor cải thiện đáng kể miền hô hấp như đã thấy trong bảng câu hỏi về bệnh xơ nang đã được sửa đổi. [L1595] Các nghiên cứu cũng báo cáo rằng tezacaftor không kích thích kéo dài QT đến bất kỳ mức độ phù hợp lâm sàng nào. [A32093]