Amifampridine, hay 3,4-diaminopyridine (3,4-DAP), là một hợp chất amoni bậc bốn, ngăn chặn các kênh kali trước tuổi, và sau đó kéo dài tiềm năng hoạt động và tăng nồng độ canxi trước khi sinh [A33863]. Nó được phát hiện lần đầu tiên ở Scotland vào những năm 1970 và hiệu quả lâm sàng của nó đối với các rối loạn thần kinh cơ, bao gồm hội chứng nhược cơ LambertTHER Eaton (LEMS), đã được nghiên cứu vào những năm 1980 [L3171]. Amifampridine phosphate là một loại muối ổn định hơn, hoạt động như một thành phần hoạt động của Firdapse được EMA phê duyệt, trước đây được bán trên thị trường với tên Zenas. Nó hiện đang được sử dụng như là phương pháp điều trị triệu chứng đầu tiên đối với LEMS ở bệnh nhân trưởng thành và lý tưởng nhất là dùng thuốc uống với liều chia, ba hoặc bốn lần một ngày. Firdapse (amifampridine) đã được FDA Hoa Kỳ chính thức phê chuẩn để điều trị cho người lớn bị LEMS gần đây vào tháng 11 năm 2018 [L4819]. LEMS là một rối loạn miễn dịch tự động hiếm gặp của mối nối thần kinh cơ, được đặc trưng bởi yếu cơ bắp, phản xạ gân xương bị trầm cảm và tăng cường hậu sản ngoài rối loạn chức năng tự trị [A33863]. Khoảng 50-60% bệnh nhân phát triển LEMS tiến triển nhanh hơn và ung thư phổi tế bào nhỏ, ảnh hưởng đến tiên lượng [A33863]. Bệnh nhân mắc LEMS phát triển kháng thể trong huyết thanh chống lại các kênh canxi bị ức chế điện áp loại P / Q, dẫn đến giảm nồng độ canxi trước khi sinh và giảm giải phóng acetylcholine, chủ yếu gây ra các triệu chứng của LEMS [A33863]. Giảm giải phóng acetylcholine tại điểm nối cơ thần kinh dẫn đến giảm tần số tiềm năng thu nhỏ của biên độ bình thường và không đủ mức acetylcholine để kích hoạt các sợi cơ sau synap sau một xung thần kinh duy nhất [A33863]. Điều này dẫn đến việc giảm tiềm năng tác động cơ tổng hợp (CMAP) [A33863]. Điều trị LEMS bao gồm liệu pháp miễn dịch như ức chế miễn dịch thông thường hoặc immunoglobulin tiêm tĩnh mạch, tuy nhiên phương pháp điều trị như vậy được khuyến nghị ở những bệnh nhân điều trị triệu chứng sẽ không đủ [A33863]. Amifampridine là lựa chọn điều trị không miễn dịch cho LEMS. Trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III trên bệnh nhân trưởng thành mắc LEMS, điều trị amifampridine cải thiện đáng kể các triệu chứng LEMS so với giả dược với khả năng dung nạp tốt [A33864]. Nó đã được chứng minh trong các nghiên cứu lâm sàng liên quan đến các tình nguyện viên khỏe mạnh rằng dược động học và phơi nhiễm toàn thân với amifampridine bị ảnh hưởng bởi sự khác biệt di truyền của các enzyme N-acetyl-transferase (NAT) (kiểu hình acetylator) và kiểu gen NAT2, có thể thay đổi gen [F272] . Các acetylators chậm có nguy cơ cao gặp phải các phản ứng bất lợi liên quan đến thuốc, như dị cảm, buồn nôn và đau đầu [F272].

Floctafenine là một thuốc giảm đau chống viêm tương tự như hoạt động với aspirin. Floctafenine ức chế tổng hợp tuyến tiền liệt.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Guanidine

Loại thuốc

Thuốc chủ vận cholinergic

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén 125 mg

(S) -camphor, hoặc L (-) - Long não, là một đồng phân lập thể của [DB01744], một monoterpene bicyclic được biết đến để tăng cả cảm giác nóng và lạnh [A33087]. (S) -camphor không phải là đồng phân lập thể xuất hiện tự nhiên nhưng hiển thị ái lực kênh TRPV tương tự và ức chế hiện tại [A33086]. [DB01744] được phân lập từ gỗ của cây nguyệt quế long não, _Cinnamomum camphora_, và có một lịch sử sử dụng thuốc lâu dài. Nó đã được sử dụng như một thuốc thông mũi và thuốc giảm ho, và đã được áp dụng tại chỗ do các đặc tính chống ngứa, giảm đau và phản tác dụng của nó [A33086]. Long não là một thành phần hoạt chất chính trong các loại dầu thơm và thuốc bôi không cần kê đơn được cung cấp dưới dạng thuốc giảm đau tại chỗ bằng cách gây mẫn cảm với nhiệt và mát để giảm đau cơ và khớp nhỏ [A33086].

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Aprepitant

Loại thuốc

Thuốc đối kháng thụ thể NK1

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nang: 40 mg, 80 mg, 125 mg

Bột pha hỗn dịch uống: 125 mg

Cronidipine là một thuốc chẹn kênh canxi.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Epinephrine (Adrenaline).

Loại thuốc

Thuốc kích thích giao cảm, chất chủ vận trên receptor alpha/beta adrenergic.

Thuốc chống phản vệ.

Thuốc hô trợ cho thuốc gây tê.

Thuốc giãn phế quản.

Thuốc chống sung huyết.

Thuốc co mạch.

Dạng thuốc và hàm lượng

Dung dịch tiêm 0,1 mg/ml (0,1:1 000), 1 mg/ml (1:1 000) adrenaline dưới dạng muối hydroclorid.

Thuốc nhỏ mắt, dung dịch 1%.

Thuốc phun định liều 280 microgram adrenaline acid tartrat môi lần phun.

Thuốc phối hợp với thuốc chống hen.

Thuốc phối hợp với thuốc khác.

Dung dịch khí dung: 0,22 mg/nhát xịt.

Inotuzumab ozogamicin là một liên hợp kháng thể-thuốc sử dụng công nghệ liên kết và thuốc gây độc tế bào tương tự như được phát triển cho điều trị đột phá Mylotarg ([DB00056]), được FDA Hoa Kỳ phê chuẩn vào năm 2000 để điều trị bệnh bạch cầu tủy cấp tính. Inotuzumab ozogamicin bao gồm một kháng thể đơn dòng IgG4 kappa CD22 được nhân hóa liên kết cộng hóa trị với dẫn xuất calicheamicin, N-acetyl-gamma-calicheamicin dimethylhydrazide, là một tác nhân liên kết DNA mạnh mẽ. Được phát triển bởi Pfizer và UCB, inotuzumab ozogamicin đã được EU chấp thuận vào tháng 6 năm 2017, sau đó là FDA vào ngày 17 tháng 8 năm 2017 để điều trị cho người trưởng thành mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tái phát hoặc tái phát (ALL). ALL là một bệnh ung thư tủy xương tiến triển nhanh chóng có liên quan đến tỷ lệ tử vong cao và đáp ứng điều trị thấp từ các hóa trị liệu tiêu chuẩn trong điều kiện tái phát. Trong một thử nghiệm ngẫu nhiên, inotuzumab ozogamicin cho thấy tỷ lệ bệnh nhân trải qua thời gian thuyên giảm hoàn toàn lâu hơn mà không có bằng chứng về bệnh so với bệnh nhân được hóa trị liệu thay thế [A20353].

Chiết xuất chất gây dị ứng sữa dê được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

123I-iodometomidate đang được nghiên cứu trong thử nghiệm lâm sàng NCT00454103 (Đánh giá 123I-Iodometomidate cho xạ hình tuyến thượng thận).

2,5-Dimethoxy-4-ethylthioamphetamine (ALEPH-2) là một dẫn xuất phenylisopropylamine với các đặc tính gây lo âu và gây ảo giác.

GW 468816 là chất đối kháng thụ thể glycine. Nó được thiết kế để hỗ trợ cai nghiện ở những người vừa bỏ hút thuốc, trì hoãn thời gian để tái nghiện. Nó đã trải qua thử nghiệm giai đoạn II kể từ tháng 12 năm 2003.