X-396 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị khối u rắn tiên tiến và ung thư phổi không phải tế bào nhỏ.

Fluindione đang được điều tra để điều trị Huyết khối tĩnh mạch, Thuyên tắc phổi, Rung tâm nhĩ vĩnh viễn và Điều trị chống đông máu trong thời gian ít nhất là Superior 12 tháng tuổi. Fluindione đã được điều tra để điều trị Rối loạn đông máu.

Burosumab (KRN23) là một kháng thể IgG1 đơn dòng hoàn toàn ở người liên kết với yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 23 (FGF23) dư thừa và đã được thử nghiệm thành công trong các thử nghiệm lâm sàng ở trẻ em bị còi xương do giảm phosphat liên kết X [A32593]. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Crysvita (burosumab) vào tháng 4 năm 2018. Đây là loại thuốc đầu tiên được chấp thuận để điều trị cho người lớn và trẻ em từ 1 tuổi trở lên bị chứng giảm phosphat liên kết X (XLH), một dạng bệnh còi xương hiếm gặp. Giảm phosphat máu liên kết X gây ra mức độ lưu thông phốt pho trong máu thấp. Nó gây ra sự tăng trưởng và phát triển xương bị suy yếu ở trẻ em và thanh thiếu niên và các vấn đề về khoáng hóa xương trong suốt cuộc đời của bệnh nhân [L2346]. XLH là một căn bệnh nghiêm trọng ảnh hưởng đến khoảng 3.000 trẻ em và 12.000 người lớn ở Hoa Kỳ. Hầu hết trẻ em bị XLH bị cong hoặc cong chân, tầm vóc ngắn, đau xương và đau răng nghiêm trọng. Một số người trưởng thành mắc bệnh này phải chịu đựng những khó chịu và biến chứng dai dẳng, không ngừng, chẳng hạn như đau khớp, di động bị suy giảm, áp xe răng và mất thính lực [L2346].

Chiết xuất chất gây dị ứng bụi hạt được sử dụng trong thử nghiệm gây dị ứng.

Aflibercept là một protein tổng hợp tái tổ hợp bao gồm hai thành phần chính: các yếu tố gắn kết yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu (VEGF) từ các miền ngoại bào của thụ thể VEGF 1 và 2 sau đó được hợp nhất với phần Fc của IgG1 ở người. Về mặt cấu trúc, Aflibercept là một glycoprotein dimeric có trọng lượng phân tử protein là 96,9 kilo Daltons (kDa). Nó chứa khoảng 15% glycosyl hóa để cho tổng trọng lượng phân tử là 115 kDa. Tất cả năm vị trí N-glycosyl hóa giả định trên mỗi chuỗi polypeptide được dự đoán bởi trình tự chính có thể được chiếm giữ với carbohydrate và thể hiện một số mức độ không đồng nhất chuỗi, bao gồm cả sự không đồng nhất trong dư lượng axit sialic cuối cùng, ngoại trừ tại vị trí không được hydrat hóa liên kết với miền Fc. Aflibercept, như một tác nhân nhãn khoa, được sử dụng trong điều trị phù hoàng điểm sau khi loại trừ tĩnh mạch võng mạc trung tâm (CRVO) và thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tân mạch (AMD). Ziv-aflibercept, dưới tên thương hiệu Zaltrap, được phát triển dưới dạng thuốc tiêm để điều trị ung thư đại trực tràng di căn. FDA phê duyệt vào ngày 18 tháng 11 năm 2011 và EMA được phê duyệt vào tháng 11 năm 2012.

Dinaciclib đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị rrMM, rrCLL, rrDLBCL, Khối u rắn và Neoplasm, trong số những người khác.

Cho đến nay, acalabrutinib đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị B-All, Myelofibrosis, Ung thư buồng trứng, Đa u tủy và Ung thư hạch Hodgkin, trong số những người khác. Kể từ ngày 31 tháng 10 năm 2017, FDA đã phê duyệt thuốc Calquence (acalabrutinib) của Astra Zeneca dưới dạng thuốc ức chế Bruton Tyrosine Kinase (BTK) được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ung thư bạch huyết tế bào thần kinh (MCL). , đánh dấu bước đầu tiên của công ty vào điều trị ung thư máu. Còn được gọi là ACP-196, acalabrutinib cũng được coi là chất ức chế BTK thế hệ thứ hai vì nó được thiết kế hợp lý để mạnh hơn và chọn lọc hơn ibrutinib, về mặt lý thuyết dự kiến sẽ chứng minh ít tác dụng phụ hơn do giảm thiểu tác dụng đối với các mục tiêu khác ngoài BTK. Tuy nhiên, acalabrutinib đã được phê duyệt theo lộ trình phê duyệt tăng tốc của FDA, dựa trên tỷ lệ đáp ứng tổng thể và chấp thuận trước đó các loại thuốc điều trị bệnh nghiêm trọng hoặc / và đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng dựa trên điểm cuối thay thế. Tiếp tục phê duyệt cho chỉ định hiện đang được chấp nhận của acalabrutinib có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng liên tục trong các thử nghiệm bắt buộc. Hơn nữa, FDA đã cấp loại thuốc này Đánh giá ưu tiên và chỉ định trị liệu đột phá. Nó cũng nhận được chỉ định Thuốc mồ côi, cung cấp các khuyến khích để hỗ trợ và khuyến khích phát triển các loại thuốc cho các bệnh hiếm gặp. Tại thời điểm này, hơn 35 thử nghiệm lâm sàng trên 40 quốc gia với hơn 2500 bệnh nhân đang được tiến hành hoặc đã được hoàn thành liên quan đến nghiên cứu sâu hơn để hiểu rõ hơn và mở rộng việc sử dụng acalabrutinib [L1009].

Ganaxolone là chất tương tự tổng hợp 3-methyl hóa của allopregnanolone; nó thuộc về một nhóm các hợp chất được gọi là neurosteroid. Ganaxolone là một bộ điều biến allosteric của các thụ thể GABAA hoạt động thông qua các vị trí gắn kết khác với vị trí gắn kết của benzodiazepine. Nó có hoạt động trong một loạt các mô hình động vật của động kinh. Ganaxolone đã được chứng minh là dung nạp tốt ở người lớn và trẻ em. Trong các nghiên cứu giai đoạn II, Ganaxolone đã được chứng minh là có hoạt động ở những bệnh nhân trưởng thành bị co giật khởi phát một phần và trẻ em bị động kinh có tiền sử co thắt ở trẻ sơ sinh. Nó hiện đang được phát triển hơn nữa ở trẻ sơ sinh bị co thắt ở trẻ sơ sinh mới được chẩn đoán, ở phụ nữ bị động kinh catamenial, và ở người lớn bị co giật khởi phát một phần chịu lửa.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Fulvestrant.

Loại thuốc

Thuốc chống ung thư, nhóm đối kháng thụ thể estrogen. 

Dạng thuốc và hàm lượng

Dung dịch tiêm bắp chứa 250 mg fulvestrant trong 5 ml dung dịch (50 mg/ ml), bơm tiêm đóng sẵn

6-ethyl-5 - [(2s) -1- (3-methoxypropyl) -2-phenyl-1,2,3,4-tetrahydroquinolin-7-yl] pyrimidine-2,4-diamine là một chất rắn. Hợp chất này thuộc về phenylquinolines. Đây là những hợp chất dị vòng có chứa một quinoline được thay thế bằng một nhóm phenyl. Chất này nhắm vào protein renin.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Dicloxacillin

Loại thuốc

Thuốc kháng sinh nhóm penicillin

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nang: 250 mg, 500 mg

ATX-101 (y tế), natri deoxycholate để tiêm dưới da, đang được đánh giá là một điều trị để giảm tiền gửi chất béo cục bộ. Điều này bao gồm điều trị lipomas bề mặt (khối u lành tính của mô mềm bao gồm các tế bào mỡ trưởng thành), chất béo tích tụ ở vùng dưới da trên mặt / cổ và chất béo tích tụ ở các bộ phận khác của cơ thể. Axit deoxycholic là một loại axit mật tự nhiên được sản xuất bởi gan là một trong một số sản phẩm cuối cùng của quá trình chuyển hóa cholesterol. Là một thành phần tự nhiên của cơ thể con người, deoxycholate được coi là chất tẩy rửa 'tương thích sinh học' giúp hòa tan chất béo trong ruột non. ATX-101 thể hiện tính chọn lọc tương đối đối với chất béo so với các mô khác.