Cx501 được sử dụng để điều trị bệnh vàng da biểu bì (EB), một tình trạng di truyền hiếm gặp có thể dẫn đến co rút khớp, hợp nhất ngón tay và ngón chân, co rút màng miệng và thu hẹp thực quản. Nó được phát triển bởi Cellerix và đang trong giai đoạn I của các thử nghiệm lâm sàng.

Puromycin là một loại kháng sinh là chất ức chế tổng hợp protein bằng cách ức chế dịch mã. Puromycin được sử dụng trong sinh học tế bào như là tác nhân chọn lọc trong các hệ thống nuôi cấy tế bào. Nó là độc hại đối với các tế bào nhân sơ và sinh vật nhân chuẩn.

Plerixafor là một chất vận động tế bào gốc tạo máu. Nó được sử dụng để kích thích giải phóng các tế bào gốc từ tủy xương vào máu ở những bệnh nhân mắc ung thư hạch không Hodgkin và đa u tủy với mục đích kích thích hệ thống miễn dịch. Những tế bào gốc này sau đó được thu thập và sử dụng trong cấy ghép tế bào gốc tự thân để thay thế các tế bào tạo máu đã bị phá hủy bằng hóa trị. Plerixafor có tình trạng ma túy mồ côi ở Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu; nó đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt vào ngày 15 tháng 12 năm 2008.

NV-18 là một sản phẩm của chương trình tương tự tổng hợp lưỡng cực Novogen đang tạo ra các loại thuốc có hoạt động đa dạng chống lại các loại ung thư cụ thể. Giống như phenoxodiol, NV-18 có hiệu quả rộng rãi trong phòng thí nghiệm chống lại hầu hết các loại ung thư ở người, nhưng NV-18 đặc biệt trong việc thể hiện tiềm năng đặc biệt chống lại khối u ác tính và ung thư đường mật (ung thư túi mật).

PAC-113 một loại thuốc chống nấm, để điều trị nhiễm nấm candida miệng. Nó là một peptide kháng khuẩn 12 axit amin có nguồn gốc từ một loại protein histatin tự nhiên có trong nước bọt. Các nghiên cứu in vitro chứng minh rằng nó có hoạt tính chống nấm mạnh mẽ chống lại nấm Candida albicans, bao gồm cả các phân lập bệnh nhân HIV kháng thuốc. PAC-113 đang nhắm mục tiêu nhiễm Candida miệng ở bệnh nhân suy giảm miễn dịch và bệnh nhân bị rối loạn chức năng nước bọt.

Oprozomib đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị khối u rắn, đa u tủy, Waldenstrom Macroglobulinemia, ung thư biểu mô tế bào gan tiên tiến và khối u ác tính hệ thống thần kinh trung ương không tiên tiến (CNS).

Ocrelizumab là một kháng thể tế bào học hướng CD20 được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân bị tái phát hoặc các dạng tiến triển chính của bệnh đa xơ cứng. Nó là một kháng thể IgG1 đơn dòng tái tổ hợp thế hệ thứ hai, nhắm mục tiêu chọn lọc các tế bào lympho B biểu hiện kháng nguyên CD20. Là một phân tử được nhân hóa, ocrelizumab dự kiến sẽ ít gây miễn dịch hơn với truyền dịch lặp đi lặp lại giúp cải thiện hồ sơ lợi ích đối với bệnh nhân bị tái phát hoặc tiến triển của MS. Bệnh đa xơ cứng (MS) là một bệnh mạn tính, viêm, tự miễn của hệ thống thần kinh trung ương dẫn đến khuyết tật thần kinh và làm giảm đáng kể chất lượng cuộc sống [L1199]. Hầu hết bệnh nhân bị MS đều trải qua các đợt tái phát với chức năng xấu đi, sau đó là giai đoạn phục hồi hoặc thuyên giảm. Bệnh đa xơ cứng tiến triển nguyên phát (PPMS) chiếm 10-15% tổng số bệnh nhân mắc MS và liên quan đến tình trạng suy nhược thần kinh dần dần khi khởi phát triệu chứng, thường không tái phát hoặc thuyên giảm sớm [A31741]. Được phát triển bởi Genentech / Roche, ocrelizumab đã được FDA chấp thuận vào tháng 3 năm 2017 dưới tên thị trường Ocrevustm để tiêm tĩnh mạch. Sau đó, nó đã được Bộ Y tế Canada (với tên Ocrevus) phê duyệt vào tháng 8 năm 2017, khiến loại thuốc này trở thành phương pháp điều trị đầu tiên cho PPMS ở cả Hoa Kỳ và Canada. Trong các thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân bị tái phát dạng MS, điều trị bằng ocrelizumab dẫn đến giảm tỷ lệ tái phát và giảm tình trạng khuyết tật nặng hơn so với interferon beta-1a [L1199]. Trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 trên bệnh nhân mắc PPMS, điều trị bằng ocrelizumab cho thấy tỷ lệ tiến triển lâm sàng và MRI thấp hơn so với giả dược [A31741].

OPC-51804 là chất chủ vận không chọn lọc vasopressin (AVP) V (2) -receptor-chọn lọc đầu tiên. Đó là một chất chủ vận chọn lọc V (2) tạo ra một hành động chống tiết niệu đáng kể sau khi dùng liều đơn và nhiều lần uống trong tình trạng AVP thiếu và bình thường. Nó là thuốc điều trị hữu ích trong điều trị bệnh đái tháo nhạt vùng dưới đồi, đái dầm ban đêm và một số loại tiểu không tự chủ.

Brodimoprim-4,6-dicarboxylate là chất rắn. Hợp chất này thuộc về các lỗ hổng. Đây là những hợp chất hữu cơ có chứa methoxybenzene hoặc một dẫn xuất của chúng. Thuốc này được biết là nhắm mục tiêu các protein dihydrofolate reductase.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Colchicine (Colchicin)

Loại thuốc

Chống bệnh gút

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén 0,25 mg; 0,5 mg; 0,6 mg; 1 mg

Neratinib đã được phê duyệt vào tháng 7 năm 2017 để sử dụng như một liệu pháp bổ trợ kéo dài trong điều trị ung thư vú dương tính ở nhân tố tăng trưởng 2 (HER2). Phê duyệt đã được cấp cho Puma Biotech Inc. cho tên thương mại Nerlynx. Neratinib hiện đang được điều tra để sử dụng trong nhiều dạng ung thư khác.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Cholecalciferol (Vitamin D3).

Loại thuốc

Vitamin và khoáng chất.

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nang: 1,25 mg, 25 mcg, 125 mcg, 250 mcg, 625 mcg.

Dung dịch uống: 10 mcg/ml.

Viên nén: 1,25 mg