Tafamidis là một chất ổn định transthyretin (TTR) đặc hiệu tiểu thuyết hoặc chất ức chế phân ly. TTR thường giả định một cấu hình tetramer chủ yếu phục vụ vận chuyển phức hợp protein-vitamin A gắn với retinol cũng như thyroxine (ở mức độ nhỏ) trong máu. Trong các rối loạn liên quan đến TTR như bệnh đa nang amyloid gia đình TTR (TTR-FAP), sự phân ly tetramer được tăng tốc và dẫn đến sự hình thành amyloidogen không được kiểm soát và sự hình thành sợi amyloid. Sự lắng đọng không mong muốn của sự hình thành như vậy trong các mô khác nhau cuối cùng góp phần vào sự thất bại của các chức năng hệ thống thần kinh tự trị và ngoại biên. Tafamidis đã được Cơ quan y tế châu Âu (EMA) phê duyệt vào năm 2011 dưới tên thị trường Vyndaqel để điều trị bệnh đa dây thần kinh amyloid gia đình (TTR-FAP) ở bệnh nhân trưởng thành bị bệnh đa dây thần kinh ngoại biên giai đoạn sớm. Tafamidis là một loại thuốc điều tra theo FDA và - mặc dù đã từ chối phê duyệt trước vào năm 2012 - vào tháng 6 năm 2017, Pfizer đã nhận được FDA Fast Track Designation cho tafamidis. Tafamidis được phát triển bởi Jeffery W. Kelly trong công ty FoldRx mà ông đã đồng sáng lập với Susan Lindquist của MIT và Viện Whitehead. FoldRx cuối cùng đã được mua lại bởi Pfizer, người - bất chấp sự chấp thuận của tafamidis để sử dụng bởi Cơ quan Dược phẩm Châu Âu cũng như tại Nhật Bản - tiếp tục tiến hành các thử nghiệm lâm sàng để được FDA chấp thuận chính thức tại Hoa Kỳ.

Lorvotuzumab mertansine đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị SCLC, bệnh bạch cầu, ung thư buồng trứng, đa u tủy và ung thư biểu mô tế bào Merkel, trong số những người khác.

P54 làm giảm viêm liên quan đến ung thư / khối u, bệnh Crohn, bệnh viêm ruột, viêm xương khớp và viêm loét đại tràng. Nó ức chế sự cảm ứng của enzyme NFkB, do đó ức chế các gen gây viêm ở hạ lưu như COX II và iNOS.

Protein nọc độc Polistes metricus là một chiết xuất của nọc độc Polistes metricus. Protein nọc độc Polistes metricus được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

LAX-101 điều trị bệnh hungtington, không chỉ là các triệu chứng mà còn là chính căn bệnh này. Phân tử hoạt động trong LAX-101 là Eicosapentaenoic Acid (EPA). Tất cả các phân tử của EPA là giống hệt nhau. Các phân tử EPA được tìm thấy trong LAX-101 giống hệt với các phân tử EPA được tìm thấy trong thực phẩm bổ sung dầu cá.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Ledipasvir

Sofosbuvir

Loại thuốc

Chất kháng virus tác động trực tiếp.

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén bao phim: Dạng phối hợp ledipasvir 90 mg và sofosbuvir 400 mg.

NeoPharm đang phát triển oligodeoxynucleotides (LErafAON) được bao bọc bởi liposome để điều trị tiềm năng cho các khối u rắn khác nhau, bao gồm cả những khối u đã kháng bức xạ hoặc hóa trị. Các thử nghiệm giai đoạn I / II bắt đầu vào tháng 3 năm 2001 và đang diễn ra vào tháng 6 năm 2003.

Dodecafluoropentane là một thành phần trong sản phẩm rút tiền EMA EchoGen.

Picoplatin là một hợp chất bạch kim gây độc tế bào trong phát triển lâm sàng để điều trị cho bệnh nhân có khối u rắn. Nó gây ra apoptosis (chết tế bào) bằng cách liên kết với DNA và can thiệp vào quá trình sao chép và sao chép DNA.

Norgestrel là proestin steroid tổng hợp được sử dụng kết hợp với ethinyl estradiol để tránh thai đường uống. Norgestrel bao gồm một hỗn hợp chủng tộc gồm hai đồng phân lập thể, dextronorgestrel và levonorgestrel. Tuy nhiên, chỉ có enantome levorotary ([levonorgestrel]) là hoạt động sinh học.

NS-398 là một chất ức chế COX-2 được sử dụng trong nghiên cứu chức năng của cyclooxygenase.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Framycetin sulfate (framycetin).

Loại thuốc

Thuốc kháng sinh.

Dạng thuốc và hàm lượng

Thuốc mỡ tra mắt: 5 mg/g (5 g).

Dung dịch nhỏ mắt và tai: 5 mg/mL (8 mL, 14 mL).

Gạc tẩm thuốc: 1% (có hai kích cỡ: 10 x 10 cm và 10 x 30 cm).