Rilonacept

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Rilonacept là một protein tổng hợp dimeric bao gồm các phần của IL-1R và protein phụ kiện IL-1R được liên kết với phần Fc của immunoglobulin G1. Rilonacept có chức năng như một chất ức chế interleukin 1 và được sử dụng trong điều trị CAPS, còn được gọi là hội chứng định kỳ liên quan đến cryopyrin, bao gồm hội chứng viêm tự động lạnh gia đình (FCAS) và Hội chứng Muckle-Wells (MWS), ở người lớn và trẻ em 12 tuổi.

Dược động học:

CAPS đề cập đến các hội chứng di truyền hiếm gặp thường do đột biến trong NLRP-3 [miền gắn với Nucleotide, họ giàu leucine (NLR), miền pyrin chứa gen 3] (còn được gọi là Syndtrome-1 gây viêm tự động cảm ứng lạnh [CIAS1] ). Các rối loạn CAPS được di truyền theo kiểu thống trị tự phát với con cái và con cái bị ảnh hưởng như nhau. Sốt, phát ban giống như nổi mề đay, đau khớp, đau cơ, mệt mỏi và viêm kết mạc là những đặc điểm chung cho tất cả các rối loạn. Trong hầu hết các trường hợp, tình trạng viêm trong CAPS có liên quan đến đột biến gen NLRP-3 mã hóa protein cryopyrin, một thành phần quan trọng của hồng cầu. Cryopyrin điều chỉnh protease caspase-1 và kiểm soát việc kích hoạt interleukin-1 beta (IL-1β). Đột biến trong NLRP-3 dẫn đến một dòng siêu hoạt động quá mức dẫn đến giải phóng quá mức IL-1β đã hoạt động gây viêm. Rilonacept ngăn chặn tín hiệu IL-1β bằng cách hoạt động như một thụ thể giải mã hòa tan liên kết IL-1β và ngăn chặn sự tương tác của nó với các thụ thể bề mặt tế bào. Rilonacept cũng liên kết chất đối kháng thụ thể IL-1 và IL-1 (IL-1ra) với ái lực giảm. Bằng cách liên kết IL-1, rilonacept ngăn chặn sự kích hoạt các thụ thể IL-1, do đó làm giảm các phản ứng viêm và các tác động khác liên quan đến sự dư thừa IL-1.

Dược lực học:

Điều trị bằng Rilonacept dẫn đến giảm mức protein trung bình C-Reactive Protein (CRP) và Serum Amyloid A (SAA). Nồng độ CRP và SAA cao hơn có liên quan đến hoạt động của bệnh viêm được tìm thấy ở những bệnh nhân mắc hội chứng định kỳ liên quan đến Cryopyrin.