Vestronidase alfa, hay vestronidase alfa-vjbk, là một beta glucuronidase lysosomal tái tổ hợp của con người, là một enzyme tinh khiết được sản xuất bởi công nghệ DNA tái tổ hợp trong một dòng tế bào buồng trứng của chuột đồng Trung Quốc. Enzym là một homotetramer bao gồm 4 monome với 629 axit amin và giữ trình tự axit amin tương tự như beta-glucuronidase của con người (GUS) [Nhãn FDA]. Vestronidase alfa là một liệu pháp thay thế enzyme để điều trị bệnh mucopolysaccharidosis loại VII (MPS VII), còn được gọi là hội chứng Sly, là một tình trạng chuyển hóa di truyền hiếm gặp, nhắm vào một nhóm nhỏ dân số. MPS VII là một tình trạng tiến triển ảnh hưởng đến hầu hết các mô và cơ quan do thiếu enzyme lysosomal gọi là beta-glucuronidase, dẫn đến tích tụ các chất chuyển hóa độc hại. Rối loạn được bắt đầu với các bất thường về xương, bao gồm tầm vóc ngắn, cùng với các tình trạng bệnh lý khác bao gồm gan và lá lách mở rộng, bất thường van tim và đường thở bị hẹp có thể dẫn đến nhiễm trùng phổi và khó thở. Hai tình trạng cuối cùng là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở bệnh nhân mắc MPS VII. Một số cá nhân bị ảnh hưởng không sống sót trong giai đoạn trứng nước, trong khi những người khác có thể sống ở tuổi thiếu niên hoặc trưởng thành và bệnh nhân có thể bị chậm phát triển và thiểu năng trí tuệ tiến triển [Nhãn FDA]. Trong các thử nghiệm lâm sàng, điều trị alfa vestronidase đã chứng minh sự cải thiện và ổn định các triệu chứng vận động bằng cách tăng khả năng đi bộ của bệnh nhân trong khoảng cách xa hơn so với điều trị bằng giả dược. Một số bệnh nhân cũng trải qua cải thiện chức năng phổi. Vestronidase alfa đã được FDA phê chuẩn vào ngày 17 tháng 11 năm 2017 dưới tên thương mại Mepsevii dưới dạng tiêm truyền tĩnh mạch để điều trị cho bệnh nhân nhi và người lớn.

Daporinad đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị khối u ác tính, ung thư hạch tế bào T ở da và bệnh bạch cầu mãn tính tế bào B mãn tính tế bào B.

AV-101 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Đau thần kinh.

Ebselen đã được nghiên cứu để điều trị và khoa học cơ bản về bệnh Meniere, Bệnh tiểu đường loại 2 và Bệnh tiểu đường loại 1.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Decitabine

Loại thuốc

Thuốc chống ung thư, kháng chuyển hoá, tương tự pyrimidine.

Dạng thuốc và hàm lượng

Bột đông khô pha dung dịch tiêm truyền 50 mg.

ABX-PTH là một kháng thể đơn dòng hoàn toàn của con người được tạo ra bởi nền tảng công nghệ của Abgenix. Thuốc này nhắm mục tiêu và vô hiệu hóa hoạt động của hormone tuyến cận giáp (PTH) để điều trị cường cận giáp thứ phát.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Acetazolamide (Acetazolamid)

Loại thuốc

Thuốc chống glôcôm

Dạng thuốc và hàm lượng

Thuốc tiêm acetazolamide natri 500 mg/5 ml

Viên nén acetazolamide 125 mg, 250 mg

Cho đến nay, acalabrutinib đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị B-All, Myelofibrosis, Ung thư buồng trứng, Đa u tủy và Ung thư hạch Hodgkin, trong số những người khác. Kể từ ngày 31 tháng 10 năm 2017, FDA đã phê duyệt thuốc Calquence (acalabrutinib) của Astra Zeneca dưới dạng thuốc ức chế Bruton Tyrosine Kinase (BTK) được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ung thư bạch huyết tế bào thần kinh (MCL). , đánh dấu bước đầu tiên của công ty vào điều trị ung thư máu. Còn được gọi là ACP-196, acalabrutinib cũng được coi là chất ức chế BTK thế hệ thứ hai vì nó được thiết kế hợp lý để mạnh hơn và chọn lọc hơn ibrutinib, về mặt lý thuyết dự kiến sẽ chứng minh ít tác dụng phụ hơn do giảm thiểu tác dụng đối với các mục tiêu khác ngoài BTK. Tuy nhiên, acalabrutinib đã được phê duyệt theo lộ trình phê duyệt tăng tốc của FDA, dựa trên tỷ lệ đáp ứng tổng thể và chấp thuận trước đó các loại thuốc điều trị bệnh nghiêm trọng hoặc / và đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng dựa trên điểm cuối thay thế. Tiếp tục phê duyệt cho chỉ định hiện đang được chấp nhận của acalabrutinib có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng liên tục trong các thử nghiệm bắt buộc. Hơn nữa, FDA đã cấp loại thuốc này Đánh giá ưu tiên và chỉ định trị liệu đột phá. Nó cũng nhận được chỉ định Thuốc mồ côi, cung cấp các khuyến khích để hỗ trợ và khuyến khích phát triển các loại thuốc cho các bệnh hiếm gặp. Tại thời điểm này, hơn 35 thử nghiệm lâm sàng trên 40 quốc gia với hơn 2500 bệnh nhân đang được tiến hành hoặc đã được hoàn thành liên quan đến nghiên cứu sâu hơn để hiểu rõ hơn và mở rộng việc sử dụng acalabrutinib [L1009].

Phấn hoa Acer macrophyllum là phấn hoa của nhà máy Acer macrophyllum. Phấn hoa Acer macrophyllum chủ yếu được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

5-MeO-DMT (5-methoxy-N, N-dimethyltryptamine) là một chất gây ảo giác của lớp tryptamine. Nó được tìm thấy trong một loạt các loài thực vật, và một loài cóc tâm thần duy nhất, cóc sông Colorado. Giống như họ hàng gần của nó DMT và bufotenin (5-HO-DMT), nó đã được sử dụng như một chất gây nghiện ở Nam Mỹ.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Paracetamol (Acetaminophen).

Loại thuốc

Giảm đau; hạ sốt.

Dạng thuốc và hàm lượng

• Viên nang (uống): 500 mg.
• Viên nang (chứa bột để pha dung dịch): 80 mg.
• Gói để pha dung dịch uống: 80 mg, 120 mg, 150 mg/5 ml.
• Dung dịch uống: 130 mg/5 ml, 160 mg/5 ml, 48 mg/ml, 167 mg/5 ml, 100 mg/ml.
• Dung dịch truyền tĩnh mạch: 10 mg/ml (100 ml). 
• Viên nén sủi bọt: 500 mg, 1000mg
• Hỗn dịch: 160 mg/5 ml, 100 mg/ml. 
• Viên nhai: 80 mg, 100 mg, 160 mg.
• Viên nén giải phóng kéo dài, bao phim: 650 mg. 
• Viên nén bao phim: 160 mg, 325 mg, 500 mg.
• Thuốc đạn: 60mg, 80 mg, 120 mg, 125 mg, 150 mg, 300 mg, 325 mg, 650 mg.

 

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Cinoxacin

Loại thuốc

Kháng sinh nhóm quinolone

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nang 250 mg, 500 mg

(Cinoxacin đã ngưng lưu hành ở Hoa Kỳ)