PYM50018

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

PYM50018 là một hợp chất được cấp bằng sáng chế, hoạt động bằng miệng, bảo vệ thần kinh và tăng cường thần kinh. Nó được phát triển để điều trị bệnh xơ cứng teo cơ bên (ALS, còn được gọi là bệnh Lou Gehrig). Trong các mô hình tiền lâm sàng, PYM50018 đã được quan sát để bảo vệ chống lại tổn thương tế bào thần kinh, làm tăng sự phát triển của nơ-ron thần kinh, đảo ngược quá trình oxy hóa và đảo ngược tế bào thần kinh trong ống nghiệm. Khi dùng đường uống cho một mô hình tiền lâm sàng chuyển gen của ALS, PYM50018 làm chậm sự mất sức mạnh cơ bắp và kéo dài thời gian sống sót.

Dược động học:

Mặc dù các con đường phân tử chính xác gây ra cái chết của các tế bào thần kinh vận động trong ALS vẫn chưa được biết, các cơ chế có thể bao gồm các bất thường về protein thần kinh, thay đổi ty thể và độc tính kích thích qua trung gian glutamate. Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, hóa chất duy nhất PYM50018 là một chất gây yếu tố thần kinh mới, bảo vệ chống lại tổn thương tế bào thần kinh, đảo ngược sự suy giảm các yếu tố tăng trưởng tế bào thần kinh và đảo ngược sự thoái hóa tế bào thần kinh quan sát được trong các tế bào thần kinh vận động. PYM50018 cũng làm tăng sự phát triển của nơ-ron thần kinh, đảo ngược tổn thương oxy hóa và đảo ngược tế bào apoptosisin tế bào thần kinh. Khi dùng đường uống cho một mô hình tiền lâm sàng chuyển gen của ALS, PYM50018 làm chậm sự mất sức mạnh cơ bắp và kéo dài thời gian sống sót.

Dược lực học: