Kynurenic Acid đang được điều tra trong thử nghiệm lâm sàng NCT02340325 (Nghiên cứu về tính an toàn và dung nạp của FS2 ở những người tình nguyện khỏe mạnh).

Evolocumab là một kháng thể đơn dòng được thiết kế để điều trị tăng lipid máu của Amgen. Đây là thuốc tiêm dưới da được FDA phê chuẩn cho những người sử dụng liệu pháp statin tối đa vẫn cần giảm cholesterol LDL bổ sung. Nó được chấp thuận cho cả bệnh cholesterol máu gia đình đồng hợp tử và dị hợp tử như là một sự bổ sung cho các phương pháp điều trị đầu tay khác. Evolocumab là một kháng thể đơn dòng IgG2 ở người có tác dụng ức chế proprotein convertase subtilisin / kexin type 9 (PCSK9). PCSK9 là một loại protein nhắm vào các thụ thể LDL cho sự thoái hóa, do đó làm giảm khả năng của gan để loại bỏ LDL-cholesterol (LDL-C) hoặc cholesterol "xấu" khỏi máu. Evolocumab được thiết kế để liên kết với PCSK9 và ức chế PCSK9 liên kết với các thụ thể LDL trên bề mặt gan, dẫn đến nhiều thụ thể LDL trên bề mặt gan để loại bỏ LDL-C khỏi máu. Evolocumab là chất ức chế PCSK9 thứ hai trên thị trường, đầu tiên là alirocumab.

Benzthiazide được sử dụng để điều trị tăng huyết áp và phù nề. Giống như các thiazide khác, benzthiazide thúc đẩy mất nước từ cơ thể (thuốc lợi tiểu). Chúng ức chế tái hấp thu Na + / Cl- từ các ống lượn xa ở thận. Thiazide cũng gây mất kali và tăng axit uric huyết thanh. Thiazide thường được sử dụng để điều trị tăng huyết áp, nhưng tác dụng hạ huyết áp của chúng không nhất thiết là do hoạt động lợi tiểu của chúng. Thiazide đã được chứng minh là ngăn ngừa bệnh suất và tử vong liên quan đến tăng huyết áp mặc dù cơ chế này chưa được hiểu đầy đủ. Thiazide gây giãn mạch bằng cách kích hoạt các kênh kali kích hoạt canxi (độ dẫn lớn) trong các cơ trơn mạch máu và ức chế các anhydric carbonic khác nhau trong mô mạch máu.

Cerliponase alfa là một phương pháp điều trị thay thế enzyme cho một dạng bệnh Batten cụ thể. Đây là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA phê chuẩn để làm chậm mất khả năng đi lại (tham vọng) ở bệnh nhân nhi có triệu chứng từ 3 tuổi trở lên bị thiếu lipofuscinosis ceroidal neuroidal type 2 (CLN2), còn được gọi là thiếu hụt tripeptidyl peptidase-1 (TPP1) . Tiêm thuốc vào não cho phép hấp thu đáng kể vào não. Cerliponase alfa đã được phê duyệt vào tháng 4 năm 2017 (với tên Brineura).

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Clemastine hydro fumarate (Clemastine fumarate)

Loại thuốc

Thuốc kháng histamine thế hệ 1.

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén 1,34 mg (tương đương với 1 mg clemastine base).

Viên nén 2,68 mg (tương đương với 2 mg clemastine base).

Siro uống: có chứa 0,67 mg clemastine fumarate (tương đương 0,5 mg clemastine dạng base) trong 5 ml siro.

Cyamemazine (Tercian), còn được gọi là cyamepromazine, là một loại thuốc chống loạn thần điển hình của nhóm phenothiazine được sử dụng chủ yếu trong điều trị tâm thần phân liệt và lo âu liên quan đến rối loạn tâm thần. Cyamemazine thực sự hoạt động giống như một thuốc chống loạn thần không điển hình, do tác dụng giải lo âu mạnh (5-HT2C) và thiếu tác dụng phụ ngoại tháp (5-HT2A).

Aleglitazar là một loại thuốc điều tra từ công ty Hoffmann Hạ La Roche và hiện đang trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III có tên ALECARDIO. Nó đang được điều tra để sử dụng ở những bệnh nhân mắc bệnh tiểu đường loại II để giảm nguy cơ tử vong và bệnh tật tim mạch. Aleglitazar là một chất chủ vận ở thụ thể kích hoạt peroxisome proliferator-kích hoạt (PPAR) cho cả hai phân nhóm thụ thể PPARα và PPARγ. Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II có tên gọi là SYNCHRONY, với bệnh nhân đái tháo đường týp II, aleglitazar có thể kiểm soát cả nồng độ lipid và glucose theo cách hiệp đồng trong khi cũng hạn chế tác dụng phụ và độc tính.

Defactinib đã được điều tra để điều trị U trung biểu mô ác tính.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Colestipol 

Loại thuốc

Thuốc điều trị rối loạn lipid máu, chất ức chế tiết acid mật

Dạng thuốc và hàm lượng

• Viên nén 1g 
• Thuốc cốm 5g

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Denileukin diftitox 

Loại thuốc

Thuốc điều trị ung thư

Dạng thuốc và hàm lượng

Dung dịch tiêm truyền tĩnh mạch 150 µg / mL

Aminopterin là một dẫn xuất amino của axit folic, đã từng được sử dụng như một chất chống ung thư trong điều trị bệnh bạch cầu ở trẻ em. Vào những năm 1950, việc sản xuất của nó đã bị ngừng vì ủng hộ methotrexate, chất này ít mạnh hơn nhưng ít độc hơn. Ngoài nhãn, aminopterin cũng đã được sử dụng trong điều trị bệnh vẩy nến. Các bác sĩ lâm sàng cần lưu ý về tác dụng gây quái thai đặc trưng của aminopterin và methotrexate.

Danirixin đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu về điều trị và khoa học cơ bản về các bệnh do virus, Tình trạng dinh dưỡng, Bệnh phổi, Tắc nghẽn mạn tính và Nhiễm trùng, Virus hợp bào hô hấp.