Velpatasvir là thuốc kháng vi-rút trực tiếp (DAA) được sử dụng như một phần của liệu pháp phối hợp để điều trị Viêm gan C mãn tính, một bệnh gan nhiễm trùng do nhiễm vi-rút viêm gan C (HCV). HCV là một loại virus RNA đơn chuỗi được phân loại thành chín kiểu gen riêng biệt, với kiểu gen 1 là phổ biến nhất ở Hoa Kỳ và ảnh hưởng đến 72% của tất cả các bệnh nhân HCV mạn tính [L852]. Velpatasvir hoạt động như một chất nền khiếm khuyết cho NS5A (Protein không cấu trúc 5A), một loại protein virut không enzyme có vai trò chính trong việc sao chép, lắp ráp và điều chế các phản ứng miễn dịch của virus viêm gan C [A19175]. Các lựa chọn điều trị cho Viêm gan C mạn tính đã tiến triển đáng kể kể từ năm 2011, với sự phát triển của Thuốc chống siêu vi trực tiếp (DAAs) như velpatasvir. Đáng chú ý, velpatasvir có hàng rào kháng thuốc cao hơn đáng kể so với các thuốc ức chế NS5A thế hệ đầu tiên, như [DB09027] và [DB09102], làm cho nó trở thành một lựa chọn thay thế mạnh mẽ và đáng tin cậy để điều trị Viêm gan C mãn tính [A19637]. Trong một khuyến nghị chung được công bố vào năm 2016, Hiệp hội Nghiên cứu Bệnh gan Hoa Kỳ (AASLD) và Hiệp hội Bệnh truyền nhiễm Hoa Kỳ (IDSA) đã khuyến nghị Velpatasvir là liệu pháp đầu tiên kết hợp với sofosbuvir cho cả sáu kiểu gen của Viêm gan C [L852] . Velpatasvir hiện chỉ có sẵn trong một sản phẩm kết hợp liều cố định là Epclusa với [DB08934], một loại thuốc chống vi rút trực tiếp khác. Mục tiêu của trị liệu đối với Epclusa bao gồm ý định chữa bệnh, hoặc đạt được đáp ứng virus kéo dài (SVR), sau 12 tuần điều trị hàng ngày. SVR và loại trừ nhiễm HCV có liên quan đến lợi ích sức khỏe lâu dài đáng kể bao gồm giảm tổn thương liên quan đến gan, cải thiện chất lượng cuộc sống, giảm tỷ lệ mắc ung thư biểu mô tế bào gan và giảm tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân và nguy cơ phải ghép gan [A19626]. Kể từ tháng 6 năm 2016, Velpatasvir đã có sẵn dưới dạng sản phẩm kết hợp liều cố định với [DB08934], dưới dạng sản phẩm thương mại Epclusa. Epclusa là sản phẩm HCV kết hợp đầu tiên được chỉ định để điều trị tất cả các kiểu gen của Viêm gan C có hoặc không có xơ gan. Đây hiện cũng là thuốc kháng vi-rút HCV mạnh nhất trên thị trường với đáp ứng virus kéo dài (SVR) sau 12 tuần điều trị 93-99% tùy thuộc vào kiểu gen và mức độ xơ gan và khả năng kháng thuốc cao [L852]. Cả hai hướng dẫn của Canada và Mỹ đều liệt kê Epclusa là khuyến nghị dòng đầu tiên cho tất cả các kiểu gen của HCV [L852, A19626].

Rút khỏi thị trường Canada, Mỹ và Anh vào năm 1963 do tương tác với các sản phẩm thực phẩm có chứa tyrosine.

Lumacaftor là thuốc được sử dụng kết hợp với [DB08820] dưới dạng sản phẩm kết hợp liều cố định Orkambi để quản lý bệnh xơ nang (CF) ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên. Xơ nang là một rối loạn lặn tự phát gây ra bởi một trong một số đột biến khác nhau trong gen đối với protein điều hòa dẫn truyền sợi nang (CFTR), một kênh ion xuyên màng liên quan đến việc vận chuyển ion clorua và natri qua màng tế bào. và các cơ quan khác. Đột biến trong gen CFTR dẫn đến việc sản xuất, thay đổi hoặc chức năng của protein CFTR bị thay đổi và do đó vận chuyển chất lỏng và ion bất thường qua màng tế bào [A20298, A20299]. Do đó, bệnh nhân CF tạo ra một chất nhầy dính, dày làm tắc nghẽn các ống dẫn của các cơ quan nơi nó được sản xuất khiến bệnh nhân dễ bị nhiễm trùng, tổn thương phổi, suy tụy và suy dinh dưỡng [A20302]. Lumacaftor cải thiện các triệu chứng CF và bệnh lý cơ bản bằng cách hỗ trợ sự ổn định về hình dạng của protein CFTR bị đột biến F508del, ngăn chặn sự sai lệch và dẫn đến tăng quá trình xử lý và buôn bán protein trưởng thành trên bề mặt tế bào. Kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng chỉ ra rằng điều trị bằng Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) giúp cải thiện chức năng phổi, giảm khả năng bị trầm trọng phổi, tăng cân và cải thiện triệu chứng CF [Nhãn FDA]. Dữ liệu này đã được xem xét kỹ lưỡng, tuy nhiên, với các thử nghiệm lâm sàng chỉ cho thấy những cải thiện khiêm tốn mặc dù chi phí hàng năm là $ 259.000 cho Orkambi [A20343]. Những cải thiện về chức năng phổi (ppFEV1) đã được tìm thấy có ý nghĩa thống kê, nhưng tối thiểu, chỉ thay đổi 2,6-3,0% so với ban đầu với hơn 70% bệnh nhân không đạt được sự cải thiện tuyệt đối ít nhất 5% [A20343, L936] . Một loạt các đột biến CFTR tương quan với kiểu hình Xơ nang và có liên quan đến mức độ nghiêm trọng khác nhau của bệnh. Đột biến phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 70% bệnh nhân mắc CF trên toàn thế giới, được gọi là F508del-CFTR, hoặc delta-F508 (508F508), trong đó việc xóa axit amin phenylalanine ở vị trí 508 dẫn đến việc sản xuất protein CFTR bị suy giảm , do đó làm giảm đáng kể lượng chất vận chuyển ion có trên màng tế bào [A20301]. Khi được sử dụng kết hợp với [DB08820] như một sản phẩm kết hợp liều cố định Orkambi, lumacaftor đặc biệt để quản lý CF ở những bệnh nhân bị đột biến delta-F508 vì nó hoạt động như một chaperone gấp protein, giúp ổn định cấu trúc của protein CFTR bị đột biến . Do đó, lumacaftor tăng sản xuất thành công các kênh ion CFTR và tổng số thụ thể có sẵn để sử dụng tại màng tế bào để vận chuyển chất lỏng và ion [A18395]. Đột biến phổ biến tiếp theo, G551D, ảnh hưởng đến 4-5% bệnh nhân CF trên toàn thế giới, được đặc trưng là đột biến tên lửa, nhờ đó có đủ lượng protein ở bề mặt tế bào, nhưng cơ chế mở và đóng của kênh bị thay đổi [A17564] . Điều trị bệnh nhân bị G551D và các đột biến tên lửa hiếm hơn khác thường được quản lý bằng [DB08820] (Kalydeco), vì nó hỗ trợ các cơ chế gating thay đổi bằng cách tăng khả năng mở kênh CFTR. Trước khi phát triển lumacaftor và [DB08820] (Kalydeco), quản lý CF chủ yếu liên quan đến các liệu pháp kiểm soát nhiễm trùng, hỗ trợ dinh dưỡng, thanh thải chất nhầy và quản lý các triệu chứng thay vì cải thiện quá trình bệnh tiềm ẩn. Được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt sử dụng vào tháng 7 năm 2015 và bởi Bộ Y tế Canada vào tháng 1 năm 2016, Orkambi là sản phẩm kết hợp đầu tiên được phê duyệt để quản lý Xơ nang với đột biến delta-F508. Ivacaftor được sản xuất và phân phối bởi Vertex Cosmetics.

Mycocladus corymbiferus là một loại nấm có thể gây ra phản ứng dị ứng. Mycocladus corymbiferus chiết xuất được sử dụng trong thử nghiệm dị ứng.

Norgestomet, còn được gọi là 11β-methyl-17-hydroxy-19-norprogesterone acetate, là một proestin steroid được sử dụng trong thuốc thú y để kiểm soát động dục và rụng trứng ở gia súc.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Natamycin

Loại thuốc

Thuốc kháng nấm (tại chỗ)

Dạng thuốc và hàm lượng

Hỗn dịch nhỏ mắt 5%

Thuốc mỡ tra mắt 1%

Kem bôi trên da 2%.

Viên ngậm 10 mg.

Viên nén 100 mg .

Viên đặt âm đạo 10 mg, 25 mg, 100 mg.

MB07133 là một tiền chất HepDirect của một dạng hoạt hóa của cytarabine (araC), một loại thuốc chống ung thư được sử dụng để điều trị bệnh bạch cầu nhưng không hiệu quả đối với ung thư gan nguyên phát. Hoạt động chống ung thư của AraC có liên quan đến khả năng chuyển đổi thành dạng hoạt động sinh học của nó, araCTP. Tuy nhiên, araC chỉ được chuyển đổi chậm thành araCTP ở gan hoặc trong các khối u gan nguyên phát do nồng độ enzyme trong gan thấp cần thiết để chuyển araC thành araCMP, bước đầu tiên trong quá trình kích hoạt thuốc. Liều cao hơn của araC không thể được sử dụng để khắc phục hạn chế này do độc tính của tủy xương do kích hoạt nhanh chóng trong mô đó. MB07133 sử dụng công nghệ HepDirect của chúng tôi để nhắm mục tiêu một dạng araCMP đặc biệt cho gan. Khi ở trong tế bào gan, prodrug nhanh chóng bị phân cắt, tạo ra araCMP, bỏ qua enzyme giới hạn tốc độ. Sau khi được tạo ra trong mô đích, araCMP nhanh chóng được chuyển đổi thành araCTP, dạng hoạt động tiêu diệt ung thư.

P113D là một loại thuốc peptide kháng khuẩn 12 axit amin mới có nguồn gốc từ histatin, là những hợp chất được tìm thấy tự nhiên trong nước bọt của con người. Nó đang được theo đuổi như là một điều trị tiềm năng cho bệnh xơ nang bởi Demegen, Inc.

Một hỗn hợp phức tạp của phospholipid; glycolipid; và chất béo trung tính; với lượng đáng kể phosphatidylcholines; phosphatidylethanolamines; và phosphatidylinositols, đôi khi được gọi một cách lỏng lẻo là 1,2-diacyl-3-phosphocholines. Lecithin là một thành phần của màng tế bào và được chiết xuất thương mại từ đậu nành và lòng đỏ trứng. Các đặc tính nhũ hóa và chất hoạt động bề mặt rất hữu ích trong các chất phụ gia thực phẩm và để hình thành các organogel (gel).

Naptumomab Estafenatox đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị ung thư tuyến tụy, ung thư biểu mô tế bào thận và ung thư biểu mô phổi không phải tế bào nhỏ.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Nebivolol

Loại thuốc

Thuốc chẹn beta, chọn lọc.

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén 2,5 mg; 5 mg; 10 mg; 20 mg.

Một axit dicarboxylic mạnh xảy ra trong nhiều loại thực vật và rau quả. Nó được sản xuất trong cơ thể bằng cách chuyển hóa axit glyoxylic hoặc axit ascobic. Nó không được chuyển hóa mà bài tiết qua nước tiểu. Nó được sử dụng như một thuốc thử phân tích và chất khử chung. [PubChem]