Ibipinabant đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Béo phì và Béo phì và Tiểu đường Loại 2.

Perampanel là một chất đối kháng thụ thể glutamate AMPA không cạnh tranh. Nó được bán trên thị trường dưới tên Fycompa ™ và được chỉ định là thuốc bổ trợ ở bệnh nhân trên 12 tuổi để điều trị các cơn động kinh khởi phát một phần có thể xảy ra hoặc không xảy ra với các cơn động kinh toàn thể. Nhãn FDA bao gồm một cảnh báo hộp đen quan trọng về các phản ứng hành vi và tâm thần nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng ở bệnh nhân dùng Fycompa ™.

Ganaxolone là chất tương tự tổng hợp 3-methyl hóa của allopregnanolone; nó thuộc về một nhóm các hợp chất được gọi là neurosteroid. Ganaxolone là một bộ điều biến allosteric của các thụ thể GABAA hoạt động thông qua các vị trí gắn kết khác với vị trí gắn kết của benzodiazepine. Nó có hoạt động trong một loạt các mô hình động vật của động kinh. Ganaxolone đã được chứng minh là dung nạp tốt ở người lớn và trẻ em. Trong các nghiên cứu giai đoạn II, Ganaxolone đã được chứng minh là có hoạt động ở những bệnh nhân trưởng thành bị co giật khởi phát một phần và trẻ em bị động kinh có tiền sử co thắt ở trẻ sơ sinh. Nó hiện đang được phát triển hơn nữa ở trẻ sơ sinh bị co thắt ở trẻ sơ sinh mới được chẩn đoán, ở phụ nữ bị động kinh catamenial, và ở người lớn bị co giật khởi phát một phần chịu lửa.

Coumaphos là một loại phosphorothioate không tan, dễ tan trong chất béo với đặc tính ectoparaiticide: nó giết chết côn trùng và ve. Nó được biết đến bởi một loạt các thương hiệu như ngâm hoặc rửa, được sử dụng trong trang trại và động vật trong nhà để kiểm soát ve, ve, ruồi và bọ chét.

Ivacaftor (còn được gọi là Kalydeco hoặc VX-770) là một loại thuốc được sử dụng để quản lý Xơ nang (CF) ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên. Xơ nang là một rối loạn lặn tự phát do một trong một số đột biến khác nhau của gen đối với protein điều hòa dẫn truyền xơ nang (CFTR), một kênh ion liên quan đến việc vận chuyển ion clorua và natri qua màng tế bào. CFTR hoạt động trong các tế bào biểu mô của các cơ quan như phổi, tuyến tụy, gan, hệ tiêu hóa và đường sinh sản. Sự thay đổi trong gen CFTR dẫn đến việc sản xuất, thay đổi hoặc chức năng của protein bị thay đổi và do đó vận chuyển chất lỏng và ion bất thường qua màng tế bào [A20298, A20299]. Do đó, bệnh nhân CF tạo ra một chất nhầy đặc, dính làm tắc nghẽn các ống dẫn của các cơ quan nơi sản xuất khiến bệnh nhân dễ bị biến chứng như nhiễm trùng, tổn thương phổi, suy tụy và suy dinh dưỡng [A20302]. Sử dụng Ivacaftor đã được chứng minh là vừa cải thiện triệu chứng CF vừa điều chỉnh bệnh lý bệnh tiềm ẩn. Điều này đạt được bằng cách tăng khả năng mở kênh (hoặc gating) protein CFTR ở những bệnh nhân có cơ chế gating bị suy yếu. Điều này trái ngược với [DB09280], một loại thuốc CF khác, có chức năng bằng cách ngăn chặn sự sai lệch của protein CFTR và do đó dẫn đến tăng quá trình xử lý và buôn bán protein trưởng thành lên bề mặt tế bào. Kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng chỉ ra rằng điều trị bằng ivacaftor giúp cải thiện chức năng phổi, giảm khả năng bị trầm trọng phổi, tăng cân và cải thiện triệu chứng CF [Nhãn FDA]. Dữ liệu này đã được xem xét kỹ lưỡng, tuy nhiên, với các thử nghiệm lâm sàng chỉ cho thấy những cải thiện khiêm tốn mặc dù chi phí hàng năm là $ 259.000 cho Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) [A20343]. Một loạt các đột biến CFTR tương quan với kiểu hình Xơ nang và có liên quan đến mức độ nghiêm trọng khác nhau của bệnh. Đột biến phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 70% bệnh nhân mắc CF trên toàn thế giới, được gọi là F508del-CFTR hoặc delta-F508 (F508), trong đó việc xóa axit amin phenylalanine ở vị trí 508 dẫn đến việc sản xuất protein CFTR bị suy giảm, do đó làm giảm đáng kể lượng chất vận chuyển ion có trên màng tế bào [A20301]. Ivacaftor khi đơn trị liệu đã không cho thấy lợi ích đối với bệnh nhân bị đột biến delta-F508, rất có thể là do không đủ lượng protein có sẵn ở màng tế bào để tương tác và tạo ra thuốc [A20305]. Đột biến phổ biến tiếp theo, G551D, ảnh hưởng đến 4-5% bệnh nhân CF trên toàn thế giới được đặc trưng là đột biến tên lửa, nhờ đó có đủ lượng protein ở bề mặt tế bào, nhưng cơ chế mở và đóng của kênh bị thay đổi [A17564]. Ivacaftor được chỉ định để quản lý CF ở bệnh nhân có loại đột biến thứ hai này, vì nó liên kết và làm tăng khả năng mở kênh của protein CFTR trên màng tế bào [A17564]. Mặc dù ivacaftor không cho thấy bất kỳ cải thiện đáng kể nào ở bệnh nhân bị đột biến delta-F508, nhưng nó đã cho thấy sự cải thiện đáng kể (tăng 10% FEV1 từ đường cơ sở) trong chức năng phổi cho các đột biến sau: E56K, P67L, R74W, D110E, D110H, R17C S1255P, D1270N và G1349D [Nhãn FDA]. Danh sách này đã được FDA mở rộng vào tháng 5 năm 2017 từ 10 đến 33 để chứa các đột biến hiếm gặp hơn [L768]. Khi được sử dụng như đơn trị liệu như sản phẩm Kalydeco, ivacaftor được chỉ định cho người quản lý CF ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên có đột biến gen CFTR đáp ứng với tiềm năng của ivacaftor (xem danh sách các đột biến nhạy cảm ở trên). Khi được sử dụng kết hợp với thuốc [DB09280] làm sản phẩm Orkambi, ivacaftor được chỉ định để quản lý bệnh nhân CF từ 6 tuổi trở lên, người đồng hợp tử về đột biến F508del trong gen CFTR. Trước khi phát triển ivacaftor, quản lý CF chủ yếu liên quan đến các liệu pháp kiểm soát nhiễm trùng, hỗ trợ dinh dưỡng, thanh thải chất nhầy và kiểm soát các triệu chứng thay vì cải thiện quá trình bệnh cơ bản hoặc chức năng phổi (FEV1). Đáng chú ý, ivacaftor là thuốc đầu tiên được phê duyệt để quản lý các nguyên nhân cơ bản của CF (bất thường về chức năng protein CFTR) thay vì kiểm soát các triệu chứng [A20297]. Ivacaftor được sản xuất và phân phối bởi Vertex Cosmetics. Nó đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt vào ngày 31 tháng 1 năm 2012 và bởi Bộ Y tế Canada vào ngày 26 tháng 11 năm 2012.

99mTc-glucarate (GLA) là một tác nhân để phát hiện khối u vú không xâm lấn.

DG051 là một chất ức chế phân tử nhỏ mới của leukotriene A4 hydrolase (LTA4H), protein được tạo ra bởi một trong những gen trong con đường leukotriene đã được chứng minh có liên quan đến nguy cơ đau tim. DG051 được thiết kế để giảm nguy cơ đau tim bằng cách giảm sản xuất leukotriene B4 (LTB4), một sản phẩm cuối cùng của con đường leukotriene và là chất thúc đẩy viêm mạnh mẽ.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Hyaluronidase

Loại thuốc

Enzym

Dạng thuốc và hàm lượng

Bột đông khô để tiêm, đóng ống 150 và 1500 đvqt. 

Dung dịch tiêm: 150 đvqt/ml.

Fostamatinib đã được nghiên cứu để điều trị và khoa học cơ bản về Viêm khớp dạng thấp và Bệnh xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP). Nó đã được phê duyệt vào ngày 17 tháng 4 năm 2018 dưới tên thương mại là Tavalisse để sử dụng trong ITP [L2644, Nhãn FDA]. Fostamatinib cũng đã được FDA cấp giấy phép tình trạng thuốc mồ côi [L2644].

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Flumethasone 

Loại thuốc

Corticosteroid dùng tại chỗ.

Dạng thuốc và hàm lượng

• Thuốc nhỏ tai gồm flumethasone/clioquinol 0,02% w/v / 1%w/v dạng dung dịch – Thể tích 7,5 ml, 10 ml.
• Dạng kem, thuốc mỡ gồm flumethasone pivalate (0,2 mg/g) + Clioquinol (30 mg/g)/30g.

AUY922 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị ung thư hạch, ung thư vú, bệnh di căn, khối u rắn tiên tiến và ung thư huyết học, trong số những người khác.

Denufosol (INN) là một loại thuốc hít để điều trị bệnh xơ nang, được phát triển bởi Inspire Dược phẩm và được tài trợ bởi Quỹ Xơ nang. Nó đã được thử nghiệm trong hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III, TIGER-1 và TIGER-2. Ban đầu, trong thử nghiệm giai đoạn III đầu tiên, TIGER-1, hợp chất cho thấy kết quả đáng kể so với giả dược. Trong thử nghiệm giai đoạn III thứ hai, TIGER-2, hợp chất không đáp ứng được điểm cuối chính, một sự thay đổi đáng kể về đường cơ sở FEV1 (thể tích thở ra trong một giây) ở điểm cuối tuần 48 so với giả dược. Kể từ năm 2011, không có nghiên cứu lâm sàng bổ sung nào được thực hiện với hợp chất này. Thuốc cũng đã được điều tra để điều trị bong võng mạc và các bệnh võng mạc khác, nhưng các thử nghiệm đã bị chấm dứt vào năm 2006.