Rindopepimut

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Rindopepimut (CDX-110) là một loại vắc-xin ung thư peptide tiêm có thể nhắm đến một loại protein đột biến có tên là EGFRvIII có trong khoảng 25% đến 30% các trường hợp u nguyên bào thần kinh đệm. Vắc-xin này bao gồm peptide đặc hiệu EGFRv3 (một epitope đột biến 13-amino acid vIII) kết hợp với hemocyanin không điều hòa miễn dịch đặc hiệu limpet hemocyanin (KLH). FDA Hoa Kỳ đã cấp cho nó Chỉ định trị liệu đột phá cho u nguyên bào thần kinh đệm vào tháng 2/2015.

Dược động học:

CDX-110 là một liệu pháp miễn dịch điều tra nhắm vào phân tử cụ thể của khối u là EGFRvIII, một biến thể chức năng của thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì (EGFR), một loại protein đã được xác nhận là mục tiêu của liệu pháp ung thư. Biến thể đặc biệt này, EGFRvIII xảy ra ở khoảng 40 phần trăm bệnh nhân Glioblastoma Multiforme (GBM). Nó được phát hiện trong một nỗ lực hợp tác giữa Tiến sĩ Bert Vogelstein và Tiến sĩ Albert Wong tại Đại học Johns Hopkins và Tiến sĩ Darell Bigner tại Đại học Duke. Không giống như EGFR, EGFRvIII không có trong các mô bình thường, cho thấy mục tiêu này sẽ cho phép phát triển một liệu pháp đặc hiệu cho khối u cho bệnh nhân ung thư. Hơn nữa, EGFRvIII là một gen gây ung thư biến đổi có thể đóng góp trực tiếp vào sự phát triển của tế bào ung thư. Mặc dù ban đầu được phát hiện ở GBM, dạng ung thư não phổ biến và tích cực nhất, biểu hiện của EGFRvIII cũng đã được quan sát thấy ở nhiều bệnh ung thư khác như ung thư vú, buồng trứng, tuyến tiền liệt di căn, đại trực tràng và ung thư đầu & cổ. Celldex có độc quyền đối với vắc-xin EGFRvIII và đang theo đuổi sự phát triển của CDX-110 cho liệu pháp GBM, cũng như trong các bệnh ung thư khác thông qua các nghiên cứu lâm sàng bổ sung.

Dược lực học: