L-aminocarnityl-succinyl-leucyl-argininal-diethylacetal

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

C-101, còn được gọi là Myodur, được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), một bệnh di truyền bệnh hoạn có thể dẫn đến tử vong ở tuổi vị thành niên do sự phá vỡ cơ xương tăng tốc. C-101 bao gồm một phân tử mang Carnitine và một chất tương tự leupeptin, một chất ức chế calpain được biết đến. Calpain là protease chính làm suy giảm cơ xương.

Dược động học:

C-101 nhắm vào các tế bào cơ bằng cách sử dụng phân tử chất mang Carnitine và ức chế calpain bằng cách gắn chất tương tự leupeptin lên chất mang. Leupeptin đã được nghiên cứu rộng rãi trên nhiều mô hình động vật và được chứng minh là một phương tiện hiệu quả để làm chậm hoặc trì hoãn sự lãng phí cơ bắp. Carnitine là một hợp chất có trong cơ xương liên quan đến việc chuyển axit béo qua màng ty thể. Trong C-101, phân tử chất mang Carnitine hướng chất tương tự leupeptin vào các tế bào được nhắm mục tiêu, nơi nó ức chế sự điều chỉnh tăng của calpain. Do đó, bằng cách nhắm mục tiêu một chất ức chế calpain đến các tế bào cơ, người ta tin rằng C-101 sẽ ngăn chặn sự xuống cấp và thúc đẩy việc bảo tồn cơ bắp chức năng.

Dược lực học: