Lusutrombopag
Lusutrombopag là một chất chủ vận thụ thể thrombopoietin (TPOR) bằng đường uống được phát triển bởi Shionogi & Company (Osaka, Nhật Bản). TPOR là một trang web mục tiêu quy định đối với thrombopoietin nội sinh, hoạt động như một cytokine chính để thúc đẩy sự tăng sinh và biệt hóa megakaryocyte, và cũng ảnh hưởng đến các dòng máu khác, bao gồm cả hồng cầu, bạch cầu hạt và bạch cầu lympho. Giảm tiểu cầu, cho thấy mức độ tiểu cầu thấp bất thường, là một biến chứng phổ biến liên quan đến bệnh gan mãn tính. Bất thường về huyết học này, đặc biệt là trong trường hợp giảm tiểu cầu nặng (số lượng tiểu cầu <50.000 / μL), tạo ra những thách thức cho bệnh nhân cần các thủ tục y tế xâm lấn, trong đó có nguy cơ chảy máu tự phát [A36732]. Lusutrombopag liên kết với miền xuyên màng của TPOR thể hiện trên megakaryocytes, và gây ra sự tăng sinh và biệt hóa của các tế bào tiền thân megakaryocytic từ tế bào gốc tạo máu [Nhãn FDA]. Vào tháng 9 năm 2015, lusutrombopag đã nhận được sự chấp thuận toàn cầu đầu tiên tại Nhật Bản để giảm nhu cầu truyền tiểu cầu ở người lớn mắc bệnh gan mạn tính và giảm tiểu cầu đang lên kế hoạch tiến hành thủ thuật y tế xâm lấn [A36730]. Lusutrombopag đã được FDA chấp thuận vào ngày 31 tháng 7 năm 2018 cho cùng một chỉ định điều trị dưới tên thị trường Mulpleta. Trong hai thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, bệnh nhân mắc bệnh gan mạn tính và giảm tiểu cầu nặng đang thực hiện thủ thuật xâm lấn với số lượng tiểu cầu dưới 50 x 10 ^ 9 / L được dùng lusutrombopag bằng đường uống [L4166]. Tỷ lệ phần trăm cao hơn (65-78%) trong số những bệnh nhân sử dụng lusutrombopag không cần truyền tiểu cầu trước thủ thuật xâm lấn chính so với những người dùng giả dược [L4166]. Lusutrombopag hiện đang trong giai đoạn phát triển III ở nhiều nước châu Âu bao gồm Áo, Bỉ, Đức và Vương quốc Anh [A36730].
