Cearermin là một yếu tố tăng trưởng thần kinh beta của con người (beta-ngf) - (1-118) - peptide (dimer không cộng hóa trị) được sản xuất trong escherichia coli. Nó đã nhận được sự chấp thuận của Liên minh châu Âu vào tháng 7 năm 2017 để điều trị viêm giác mạc thần kinh trung bình đến nặng. CITEDermin đã nhận được sự chấp thuận từ FDA Hoa Kỳ một năm sau đó vào tháng 8 năm 2018 [L4563]. Viêm giác mạc thần kinh là một bệnh thoái hóa do mất cảm giác giác mạc [L4563]. Mất cảm giác giác mạc làm suy yếu sức khỏe giác mạc gây tổn thương tiến triển đến lớp trên cùng của giác mạc, bao gồm mỏng giác mạc, loét và thủng trong trường hợp nặng [L4563]. Tỷ lệ viêm giác mạc thần kinh đã được ước tính là ít hơn năm trên 10.000 người [L4563]. Trong khi tỷ lệ mắc viêm giác mạc thần kinh thấp, tác động của tình trạng nghiêm trọng này và di chứng liên quan đến một bệnh nhân có thể gây suy nhược. Nhiều lựa chọn điều trị hiện có để điều trị tình trạng này bao gồm các can thiệp phẫu thuật - phẫu thuật thường chỉ giảm nhẹ [L4563]. Do đó, sự chấp thuận của cITEDermin cung cấp một phương pháp điều trị tại chỗ mới có khả năng cung cấp khả năng chữa lành giác mạc cho nhiều bệnh nhân có thể sử dụng thuốc [L4563]. Cụ thể, cITEDermin đã được cấp chỉ định Đánh giá ưu tiên, theo đó mục tiêu của FDA là hành động đối với đơn đăng ký trong vòng sáu tháng nộp đơn khi cơ quan xác định rằng thuốc, nếu được phê duyệt, sẽ cải thiện đáng kể về tính an toàn hoặc hiệu quả điều trị, chẩn đoán hoặc phòng ngừa một tình trạng nghiêm trọng [L4563]. CITEDermin cũng nhận được chỉ định Thuốc mồ côi, cung cấp các khuyến khích để hỗ trợ và khuyến khích phát triển các loại thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp [L4563].

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Echothiophate (Echothiophat)

Loại thuốc

Thuốc ức chế acetylcholinesterase.

Dạng thuốc và hàm lượng

Dung dịch nhỏ mắt: 1,5 mg (0,03%), 3 mg (0,06%), 6,25 mg (0,125%), hoặc 12,5 mg (0,25%), chai 5 ml.

Pivhydrazine (BAN), còn được gọi là pivalylbenzhydrazine và pivazide, là một chất ức chế monoamin oxydase không thể đảo ngược và không chọn lọc (MAOI) thuộc họ hydrazine. Nó trước đây được sử dụng như một thuốc chống trầm cảm trong những năm 1960, nhưng đã bị ngưng sử dụng.

Nadifloxacin đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị mụn trứng cá Vulgaris.

Hydroxytriptolide đã được nghiên cứu để điều trị Viêm khớp dạng thấp.

N- (carboxycarbonyl) -D-phenylalanine là chất rắn. Hợp chất này thuộc về axit amin n-acyl-alpha. Đây là những hợp chất chứa một axit amin alpha chứa một nhóm acyl ở nguyên tử nitơ cuối cùng của nó. Nó nhắm mục tiêu các chất ức chế 1-alpha yếu tố gây thiếu oxy protein.

WNT974 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị ung thư đại trực tràng di căn và ung thư biểu mô tế bào vảy, đầu và cổ.

MK-0873 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Viêm khớp dạng thấp.

Mizolastine đang được điều tra trong thử nghiệm lâm sàng NCT01928316 (Một nghiên cứu tương đương sinh học trong nước (Sản xuất tại Trung Quốc) và Viên nén Mizolastine nhập khẩu trong Tình nguyện viên khỏe mạnh).

Phenserine đang được phát triển bởi Axonyx, một công ty dược phẩm sinh học của Mỹ, tập trung vào các phương pháp điều trị chứng mất trí nhớ. Phenserine là một chất ức chế acetylcholinesterase (AChE) thế hệ tiếp theo được chỉ định để điều trị AD. Không giống như các chất ức chế AChE hiện được bán trên thị trường, nó có cơ chế hoạt động kép bao gồm hoạt động chống amyloid, có thể mang lại hiệu quả điều chỉnh bệnh ở bệnh nhân mắc AD. Nếu điều này được chứng minh trong một thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra thì phenserine có thể mở ra một loại điều trị hoàn toàn mới cho AD. Axonyx tuyên bố vào ngày 20 tháng 9 năm 2005 rằng phenserine không hiệu quả trong hai thử nghiệm giai đoạn 3 bị hạn chế.

Chiết xuất dị ứng xoài được sử dụng trong thử nghiệm gây dị ứng.

MGL-3196 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị viêm gan nhiễm mỡ không do rượu và tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử.