Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Apraclonidine

Loại thuốc

Chất chủ vận α2–adrenergic chọn lọc, thuốc nhỏ mắt.

Dạng thuốc và hàm lượng

Dung dịch nhỏ mắt 0,5%, 1% w/v (10 mg/mL) dưới dạng apraclonidine hydrochloride.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Daclatasvir

Loại thuốc

Thuốc kháng virus, thuốc ức chế sao chép virus viêm gan C (HCV).

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén 30 mg, 60 mg, 90 mg dưới dạng Daclatasvir Dihydrochloride.

Enasidenib là một phương pháp điều trị có sẵn để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị bệnh bạch cầu tủy cấp tính tái phát hoặc khó chữa (AML) với các đột biến đặc biệt trong gen isocitrate dehydrogenase 2 (IDH2), là đột biến tái phát được phát hiện ở 12-20% bệnh nhân trưởng thành AML [A20344, A20345]. Bệnh nhân đủ điều kiện điều trị này được lựa chọn bằng cách kiểm tra sự hiện diện của đột biến IDH2 trong máu hoặc tủy xương. Phân tử nhỏ này hoạt động như một chất ức chế allosteric của enzyme IDH2 đột biến để ngăn chặn sự phát triển của tế bào và nó cũng cho thấy ngăn chặn một số enzyme khác có vai trò trong sự biệt hóa tế bào bất thường. Được phát triển đầu tiên bởi Agios Cosmetics và được cấp phép cho Celgene, enasidenib đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt vào ngày 1 tháng 8 năm 2017.

Betaine là một nhà tài trợ nhóm methyl có chức năng trong chu trình trao đổi chất bình thường của methionine và làm giảm homocystin niệu ở những bệnh nhân mắc các sai sót bẩm sinh về chuyển hóa methionine. Tại Hoa Kỳ, betaine được phân phối dưới tên thương hiệu Cystadane® bởi Rare Ther Therututics. Nhiều báo cáo đã chỉ ra rằng hiệu quả điều trị của betaine bị hạn chế, và không làm giảm mức độ tHcy hoặc ngăn ngừa các triệu chứng lâm sàng [2].

ADU-S100 (MIW815) là một chất chủ vận dinucleotide tổng hợp (CDN) tổng hợp (chất kích hoạt) của Chất kích thích gen Interferon (STING), một thụ thể quan trọng để kích hoạt hệ thống miễn dịch bẩm sinh (nội sinh). ADU-S100 (MIW815) kích hoạt tất cả các STING của người và chuột đã biết, và gây ra hiệu quả sự biểu hiện của cytokine và chemokine, dẫn đến phản ứng miễn dịch qua trung gian kháng nguyên đặc hiệu của tế bào T chống lại các tế bào ung thư. [L4742]

Diindolylmethane đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu phòng ngừa và điều trị SLE, ung thư tuyến tiền liệt, chứng loạn sản cổ tử cung, ung thư tuyến tiền liệt giai đoạn I và ung thư tuyến tiền liệt giai đoạn II, trong số những người khác.

Zomepirac, trước đây được bán trên thị trường dưới dạng viên Zomax, có liên quan đến phản ứng phản vệ gây tử vong và gần chết người. Nhà sản xuất đã tự nguyện loại bỏ máy tính bảng Zomax khỏi thị trường Canada, Mỹ và Anh vào tháng 3 năm 1983.

Crotalus scutulatus antivenin có nguồn gốc và các mảnh immunoglobulin tinh khiết thu được từ các động vật nuôi khác như cừu đã được tiêm chủng trước đó với Crotalus scutulatus (còn được gọi là _Mojave rattlesnake_ [L2856]). Sản phẩm antivenin đã được tinh chế cuối cùng thu được bằng cách trộn các antivenin rắn đơn bào khác nhau và phân lập antivenin quan tâm thông qua các kỹ thuật phân đoạn và sắc ký. Nó được tiêm tĩnh mạch để hạn chế độc tính toàn thân [nhãn FDA], [L2857], [L2858]. C. Rắn chuông Mojave sống ở các khu vực sa mạc ở phía tây nam Hoa Kỳ và miền trung Mexico. Các mẫu vật có nọc độc loại A, gây ra một kiểu tổn thương khác với các loài rắn đuôi chuông khác, đã được báo cáo ở miền nam California, Nevada, Utah, Arizona, Texas và New Mexico [L2856]. Kể từ khi được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt vào tháng 10 năm 2000, Fab (CroFab) miễn dịch crotalidae đã thay thế phần lớn antivenom được sử dụng trước đây. CroFab được thiết kế đặc biệt hơn cho crotalids của Bắc Mỹ và ít gây dị ứng hơn so với các loại thuốc chống ung thư miễn dịch toàn phần [L2861].

Emodin đã được điều tra để điều trị Thận đa nang.

Geneticin (còn được gọi là G418) là một loại kháng sinh aminoglycoside có cấu trúc tương tự gentamicin B1. Nó được sản xuất bởi Micromonospora rhodorangea. Geneticin ngăn chặn sự tổng hợp polypeptide bằng cách ức chế bước kéo dài trong cả tế bào nhân sơ và tế bào nhân chuẩn. Kháng với Geneticin được trao bởi gen tân từ Tn5 mã hóa một aminoglycoside 3'-phosphotransferase, APH 3 'II. Geneticin thường được sử dụng trong nghiên cứu trong phòng thí nghiệm để chọn các tế bào biến đổi gen.

Baricitinib là một chất ức chế Janus kinase 1 (JAK1) và 2 (JAK2) chọn lọc và có thể đảo ngược. Janus kinase thuộc họ tyrosine protein kinase và đóng một vai trò quan trọng trong quá trình truyền tín hiệu tiền viêm thường được kích hoạt quá mức trong các rối loạn tự miễn dịch như viêm khớp dạng thấp. Bằng cách chặn các hành động của JAK1 / 2, baricitinib phá vỡ sự kích hoạt các phân tử tín hiệu xuôi dòng và các chất trung gian gây viêm. Viêm khớp dạng thấp là một bệnh tự miễn tiến triển thường liên quan đến sự khó chịu, khả năng di chuyển và tổn thương khớp. Trong suốt quá trình tiến triển của bệnh, căn bệnh này có thể dẫn đến sự xói mòn và biến dạng khớp, gây tử vong sớm, suy giảm chức năng và giảm chất lượng cuộc sống [A31386]. Mặc dù có một số loại thuốc chống thấp khớp điều trị bệnh (DMARDs) có sẵn để điều trị, bệnh nhân thường gặp phải sự phản ứng không hợp lý đối với các thuốc này. Trong các mô hình động vật của viêm khớp, baricitinib đã được chứng minh là có tác dụng chống viêm đáng kể, nhưng cũng dẫn đến việc bảo tồn sụn và xương, không có sự ức chế có thể phát hiện được của miễn dịch dịch thể hoặc tác dụng huyết học bất lợi [A31382]. Vào tháng 2 năm 2017, Baricitinib đã được chấp thuận sử dụng ở EU như một liệu pháp uống thứ hai trong điều trị viêm khớp dạng thấp hoạt động từ trung bình đến nặng ở người lớn, một mình hoặc kết hợp với methotrexate. Nó được bán trên thị trường dưới tên thương mại Olumiant.

Tế bào tiền thân tạo máu cuống rốn của con người bao gồm các tế bào tiền thân tạo máu, bạch cầu đơn nhân, tế bào lympho và bạch cầu hạt từ máu cuống rốn của con người. Chúng được sử dụng trong các thủ tục cấy ghép tế bào gốc tạo máu không liên quan và liên quan đến allogeneic ở những bệnh nhân bị rối loạn ảnh hưởng đến hệ thống tạo máu được di truyền, mắc phải hoặc kết quả từ điều trị suy tủy. Dây rốn của con người là một nguồn phong phú của các tế bào gốc tạo máu và tế bào tiền thân có khả năng tăng sinh _in vitro_. Các tế bào tiền thân tạo máu hoạt động và khả thi, hoặc các tế bào gốc tạo máu (HSC) biểu thị CD34 đánh dấu bề mặt tế bào rất quan trọng để xác định tế bào [A32216]. Sau khi phân chia và trưởng thành tại tủy xương sau khi tiêm tĩnh mạch cho bệnh nhân, các tế bào tiền thân tạo máu đi vào tuần hoàn hệ thống để khôi phục số lượng máu và chức năng [Nhãn FDA]. Sau ca ghép máu dây rốn đầu tiên vào năm 1988 ở một bệnh nhân bị thiếu máu Fanconi [A32220], việc sử dụng cấy ghép máu cuống rốn đã tăng lên trong môi trường lâm sàng. Các tế bào tiền thân tạo máu trong máu cuống rốn của con người có thể được thu thập từ cả các nhà tài trợ liên quan hoặc không liên quan. Cài đặt cấy ghép không liên quan của nhà tài trợ có một số lợi thế so với ghép nhà tài trợ liên quan và ghép tủy xương; nó cho phép thời gian ghép ngắn hơn và dung nạp kháng nguyên bạch cầu của con người 1 do2 do sự mở rộng của nhóm người hiến tặng, làm tăng cơ hội tìm được người hiến thích hợp, đặc biệt ở những bệnh nhân cần ghép khẩn cấp [A32219]. Các ưu điểm khác của ghép HSC bao gồm giảm nguy cơ lây nhiễm các vi rút tiềm ẩn và cải thiện việc nhắm mục tiêu của các dân tộc thiểu số làm tăng nhóm haplotypes hiếm [A32219]. Ghép tế bào máu dây rốn cũng liên quan đến việc giảm tỷ lệ mắc và mức độ nghiêm trọng của ghép so với bệnh chủ (GVHD) do đó cải thiện tỷ lệ sống sót của bệnh nhân ghép so với cài đặt ghép tủy xương allogeneic, có thể là do bản chất "ngây thơ" của tế bào lympho [A32223] . Hemacord được bán trên thị trường ở Mỹ dưới dạng liệu pháp tế bào tiền thân tạo máu dây rốn để sử dụng tiêm tĩnh mạch.