Được sử dụng trong điều trị hen suyễn, cinalukast chọn lọc đối kháng leukotriene D4 (LTD4) tại thụ thể cysteinyl leukotriene, CysLT1, trong đường thở của con người. Cinalukast ức chế hoạt động của LTD4 tại thụ thể CysLT1, ngăn ngừa phù nề đường thở, co thắt cơ trơn và tăng cường tiết chất nhầy đặc, nhớt.

Ivacaftor (còn được gọi là Kalydeco hoặc VX-770) là một loại thuốc được sử dụng để quản lý Xơ nang (CF) ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên. Xơ nang là một rối loạn lặn tự phát do một trong một số đột biến khác nhau của gen đối với protein điều hòa dẫn truyền xơ nang (CFTR), một kênh ion liên quan đến việc vận chuyển ion clorua và natri qua màng tế bào. CFTR hoạt động trong các tế bào biểu mô của các cơ quan như phổi, tuyến tụy, gan, hệ tiêu hóa và đường sinh sản. Sự thay đổi trong gen CFTR dẫn đến việc sản xuất, thay đổi hoặc chức năng của protein bị thay đổi và do đó vận chuyển chất lỏng và ion bất thường qua màng tế bào [A20298, A20299]. Do đó, bệnh nhân CF tạo ra một chất nhầy đặc, dính làm tắc nghẽn các ống dẫn của các cơ quan nơi sản xuất khiến bệnh nhân dễ bị biến chứng như nhiễm trùng, tổn thương phổi, suy tụy và suy dinh dưỡng [A20302]. Sử dụng Ivacaftor đã được chứng minh là vừa cải thiện triệu chứng CF vừa điều chỉnh bệnh lý bệnh tiềm ẩn. Điều này đạt được bằng cách tăng khả năng mở kênh (hoặc gating) protein CFTR ở những bệnh nhân có cơ chế gating bị suy yếu. Điều này trái ngược với [DB09280], một loại thuốc CF khác, có chức năng bằng cách ngăn chặn sự sai lệch của protein CFTR và do đó dẫn đến tăng quá trình xử lý và buôn bán protein trưởng thành lên bề mặt tế bào. Kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng chỉ ra rằng điều trị bằng ivacaftor giúp cải thiện chức năng phổi, giảm khả năng bị trầm trọng phổi, tăng cân và cải thiện triệu chứng CF [Nhãn FDA]. Dữ liệu này đã được xem xét kỹ lưỡng, tuy nhiên, với các thử nghiệm lâm sàng chỉ cho thấy những cải thiện khiêm tốn mặc dù chi phí hàng năm là $ 259.000 cho Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) [A20343]. Một loạt các đột biến CFTR tương quan với kiểu hình Xơ nang và có liên quan đến mức độ nghiêm trọng khác nhau của bệnh. Đột biến phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 70% bệnh nhân mắc CF trên toàn thế giới, được gọi là F508del-CFTR hoặc delta-F508 (F508), trong đó việc xóa axit amin phenylalanine ở vị trí 508 dẫn đến việc sản xuất protein CFTR bị suy giảm, do đó làm giảm đáng kể lượng chất vận chuyển ion có trên màng tế bào [A20301]. Ivacaftor khi đơn trị liệu đã không cho thấy lợi ích đối với bệnh nhân bị đột biến delta-F508, rất có thể là do không đủ lượng protein có sẵn ở màng tế bào để tương tác và tạo ra thuốc [A20305]. Đột biến phổ biến tiếp theo, G551D, ảnh hưởng đến 4-5% bệnh nhân CF trên toàn thế giới được đặc trưng là đột biến tên lửa, nhờ đó có đủ lượng protein ở bề mặt tế bào, nhưng cơ chế mở và đóng của kênh bị thay đổi [A17564]. Ivacaftor được chỉ định để quản lý CF ở bệnh nhân có loại đột biến thứ hai này, vì nó liên kết và làm tăng khả năng mở kênh của protein CFTR trên màng tế bào [A17564]. Mặc dù ivacaftor không cho thấy bất kỳ cải thiện đáng kể nào ở bệnh nhân bị đột biến delta-F508, nhưng nó đã cho thấy sự cải thiện đáng kể (tăng 10% FEV1 từ đường cơ sở) trong chức năng phổi cho các đột biến sau: E56K, P67L, R74W, D110E, D110H, R17C S1255P, D1270N và G1349D [Nhãn FDA]. Danh sách này đã được FDA mở rộng vào tháng 5 năm 2017 từ 10 đến 33 để chứa các đột biến hiếm gặp hơn [L768]. Khi được sử dụng như đơn trị liệu như sản phẩm Kalydeco, ivacaftor được chỉ định cho người quản lý CF ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên có đột biến gen CFTR đáp ứng với tiềm năng của ivacaftor (xem danh sách các đột biến nhạy cảm ở trên). Khi được sử dụng kết hợp với thuốc [DB09280] làm sản phẩm Orkambi, ivacaftor được chỉ định để quản lý bệnh nhân CF từ 6 tuổi trở lên, người đồng hợp tử về đột biến F508del trong gen CFTR. Trước khi phát triển ivacaftor, quản lý CF chủ yếu liên quan đến các liệu pháp kiểm soát nhiễm trùng, hỗ trợ dinh dưỡng, thanh thải chất nhầy và kiểm soát các triệu chứng thay vì cải thiện quá trình bệnh cơ bản hoặc chức năng phổi (FEV1). Đáng chú ý, ivacaftor là thuốc đầu tiên được phê duyệt để quản lý các nguyên nhân cơ bản của CF (bất thường về chức năng protein CFTR) thay vì kiểm soát các triệu chứng [A20297]. Ivacaftor được sản xuất và phân phối bởi Vertex Cosmetics. Nó đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt vào ngày 31 tháng 1 năm 2012 và bởi Bộ Y tế Canada vào ngày 26 tháng 11 năm 2012.

Dulaglutide là một loại thuốc sinh học peptide-1 giống như glucagon mới (GLP-1) bao gồm một chất tương tự dipeptidyl peptidase-IV-GLP-1 được liên kết cộng hóa trị với một chuỗi nặng IgG4-Fc của con người. Dulaglutide được chỉ định trong điều trị bệnh tiểu đường loại 2 và có thể được sử dụng mỗi tuần một lần. Nó đã được FDA chấp thuận vào tháng 9 năm 2014. Dulaglutide được sản xuất và bán ra bởi Eli Lily dưới nhãn hiệu Trulicity ™. Người ta không biết liệu dulaglutide có thể làm tăng nguy cơ ung thư biểu mô tuyến tủy hoặc nhiều hội chứng tân sinh nội tiết loại 2, và do đó không được khuyến cáo sử dụng trong các quần thể có tiền sử cá nhân hoặc gia đình về các tình trạng này.

Một steroid estrogen được sản xuất bởi ngựa. Nó có tổng cộng bốn liên kết đôi trong vòng A và B. Nồng độ cao của euilin được tìm thấy trong nước tiểu của ngựa cái. [PubChem] Equilin là một trong những estrogen có trong hỗn hợp estrogen được phân lập từ nước tiểu ngựa và được bán trên thị trường dưới dạng Premarin. Premarin trở thành dạng estrogen được sử dụng phổ biến nhất trong liệu pháp thay thế hormone tại Hoa Kỳ. Estrone là estrogen chính trong Premarin (khoảng 50%) và Equilin có mặt khoảng 25% trong tổng số. Estrone là một estrogen chính thường được tìm thấy ở phụ nữ. Equilin thường không có ở phụ nữ, vì vậy đã có sự quan tâm đến tác động của Equilin đối với cơ thể con người. [Wikipedia] Các estrogen ở Premarin có mặt chủ yếu dưới dạng "liên hợp", các dạng hóa học biến đổi trong đó estrogen hoạt động được ghép với một nhóm hóa chất khác như sunfat. Estrone sulfate thường là dạng estrogen chính ở phụ nữ. Sau khi được đưa vào cơ thể người phụ nữ, estrogen liên hợp của Premarin được chuyển đổi thành estrogen không liên hợp hoạt động hoặc bài tiết ra khỏi cơ thể người phụ nữ. Estrone có thể được chuyển đổi thành estradiol, được cho là estrogen hoạt động chính ở phụ nữ. [Wikipedia]

Catumaxumab là một kháng thể đơn dòng ba chỉ được phát triển để sử dụng trong điều trị ung thư. Nó có ái lực với các tế bào T, tế bào miễn dịch phụ kiện và tế bào ung thư. Catumaxumab ban đầu được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu ủy quyền cho thị trường vào tháng 4 năm 2009 để điều trị cổ trướng ác tính [L1122]. Ủy quyền thị trường của nó đã bị rút tại EU vào tháng 6 năm 2017 theo yêu cầu của nhà sản xuất do khả năng thanh toán của công ty. Catumaxumab đã được chấp thuận cho thị trường Canada vào tháng 5 năm 2012 với cùng điều kiện [Nhãn FDA]. Nó hiện có sẵn dưới tên Elimab.

Một alcaloid thu được từ hạt trầu (Areca catechu), quả của cây cọ. Nó là một chất chủ vận ở cả hai thụ thể acetylcholine muscarinic và nicotinic. Nó được sử dụng dưới dạng các loại muối khác nhau như một chất kích thích hạch, một chất đối giao cảm và một loài sâu bọ, đặc biệt là trong thực hành thú y. Nó đã được sử dụng như một hưng phấn ở quần đảo Thái Bình Dương.

AZD6280 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu khoa học cơ bản về lo âu.

eiRNA (RNA can thiệp biểu hiện) là một cách tiếp cận với phương pháp trị liệu RNAi, theo đó, một DNA plasmid mã hóa cho DSRNA mong muốn được chuyển đến các tế bào bị bệnh cho phép các tế bào thực hiện sản xuất DSRNA bên trong do đó tạo ra phản ứng RNAi chống lại gen gây bệnh.

Duligotuzumab đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Neoplasms, Ung thư đại trực tràng, Ung thư Đầu và Cổ và Khối u biểu mô, ác tính.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Dexpanthenol

Loại thuốc

Vitamin tan trong nước, vitamin nhóm B (vitamin B5).

Dạng thuốc và hàm lượng

• Viên nén: 100 mg.
• Thuốc tiêm: 250 mg/ml (ống tiêm 2 ml). 
• Kem bôi tại chỗ: 2%, 5%.
• Thuốc phun bọt: 4,63g/ 100g bọt thuốc.
• Dung dịch tiêm bắp hoặc tiêm tĩnh mạch: 500 mg (ống 2 ml).
• Dịch truyền tĩnh mạch: Phối hợp với các vitamin khác, chất điện giải.
• Gel nhỏ mắt: 5% (50mg/g).
• Thuốc mỡ bôi da: 5%, tuýp 750 mg, 1 g.

[methyltelluro] acetate là chất rắn. Hợp chất này thuộc về các hợp chất oxo đồng hữu cơ. Đây là những hợp chất hữu cơ có chứa một oxomate. Thuốc này nhắm mục tiêu protein sarcosine oxyase monomeric.

Bardoxolone đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị LYMPHOMA và khối u rắn. Nó là một triterpenoid tổng hợp và là chất kích hoạt mạnh mẽ các con đường truyền tín hiệu nhạy cảm với oxi hóa khử gây ra cái chết tế bào được lập trình (apoptosis) trong các tế bào ung thư chịu áp lực oxy hóa nội tại cao. Ngược lại, Bardoxolone trong các tế bào bình thường tạo ra các phản ứng chống oxy hóa / chống viêm bảo vệ.