Idursulfase

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Idursulfase.

Loại thuốc

Enzyme lysosome.

Dạng thuốc và hàm lượng

Dung dịch đậm đặc pha tiêm truyền – 2 mg/ml.

Dược động học:

Hấp thu

Giá trị AUC tăng cao hơn tỷ lệ với liều sau khi truyền tĩnh mạch 1 giờ duy nhất với liều lượng idursulfase trong khoảng từ 0,15 – 1,5 mg/ kg.

Phân bố

Không biết liệu idursulfase có được phân phối vào sữa hay không.

Chuyển hóa

Chưa có báo cáo.

Thải trừ

Thời gian bán thải là 44 – 48 phút.

Dược lực học:

Hội chứng Hunter là một bệnh liên quan đến gen lặn trên nhiễm sắc thể X do sự thiếu enzyme lysosome iduronate-2-sulfatase. Iduronate-2-sulfatase có chức năng dị hóa glycosaminoglycans (GAG) dermatan sulfat và heparan sulfat bằng cách phân cắt các phần tử sulfat liên kết với oligosaccharide. Do thiếu hoặc khiếm khuyết enzym iduronate-2-sulfatase ở những bệnh nhân mắc hội chứng Hunter, glycosaminoglycans tích tụ dần dần trong tế bào, dẫn đến ứ đọng trong tế bào, cơ quan, cấu trúc xương bất thường, thay đổi các đặc điểm trên khuôn mặt, các vấn đề về hô hấp, các vấn đề về tim, giảm thị lực và thay đổi khả năng tinh thần hoặc thể chất.

Idursulfase là một dạng tinh khiết của enzyme lysosome iduronate-2-sulfatase, được sản xuất từ tế bào người, được glycosyl hóa, tương tự như enzyme tự nhiên. Cấu trúc Idursulfase có 525 axit amin glycoprotein, trong đó có 8 vị trí được N - glycosyl hóa tại các chuỗi oligosaccharide phức tạp, hỗn hợp và mang nhiều đường mannose. Idursulfase có trọng lượng phân tử xấp xỉ 76 kD. 

Điều trị bệnh nhân hội chứng Hunter bằng idursulfase tiêm tĩnh mạch cung cấp enzym ngoại sinh để hấp thu vào các lysosome của tế bào. Dư lượng mannose-6-phosphate (M6P) trên các chuỗi oligosaccharide cho phép liên kết enzyme với các thụ thể M6P trên bề mặt tế bào, dẫn đến nội hóa tế bào của enzyme, nhắm đến các lysosome nội bào và quá trình dị hóa tiếp theo của GAG.