Pegvaliase là một enzyme phenylalanine ammonia lyase (PAL) tái tổ hợp có nguồn gốc từ _Anabaena variabilis_ chuyển đổi phenylalanine thành ammonia và _trans_-cinnamic acid [A33284]. Cả Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã phê duyệt pegvaliase-pqpz vào tháng 5 năm 2018 để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh phenylketon niệu (PKU). Phenylketon niệu là một rối loạn lặn tự phát hiếm gặp, được đặc trưng bởi sự thiếu hụt enzyme phenylalanine hydroxylase (PAH) [A33284] và ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 10.000 đến 15.000 người ở Hoa Kỳ [L2925]. Thiếu PAH và không có khả năng phân hủy axit amin phenylalanine (Phe) dẫn đến tăng nồng độ phenylalanine trong máu và tích lũy chất độc thần kinh Phe trong não, gây ra khuyết tật trí tuệ, phát triển thần kinh và tâm thần mãn tính nếu không được điều trị [A33284]. Những người bị PKU cũng cần phải có chế độ ăn kiêng hạn chế nghiêm ngặt vì Phe có trong thực phẩm và các sản phẩm có chất làm ngọt cường độ cao [L2925]. Mục tiêu chính của điều trị PKU suốt đời, theo khuyến cáo của hướng dẫn của Trường Đại học Di truyền và Y học Hoa Kỳ (ACMG), là duy trì nồng độ Phe trong máu trong khoảng từ 120 Muffmol / L đến 3690 Muffmol / L [A33286]. Pegvaliase-pqpz, hoặc PEGylated pegvaliase, được sử dụng như một liệu pháp thay thế enzyme mới và được bán trên thị trường dưới dạng Palynziq để tiêm dưới da. Đó là lợi thế so với các liệu pháp quản lý hiện có cho PKU, chẳng hạn như [DB00360], không hiệu quả đối với nhiều bệnh nhân do các vấn đề tuân thủ lâu dài hoặc tác dụng hạ Phe không đủ [A33284]. Sự hiện diện của một nửa PEG trong pegvaliase-pqpz cho phép giảm đáp ứng miễn dịch và cải thiện sự ổn định dược lực học [A33284].

Sagopilone đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị u ác tính, ung thư biểu mô, bệnh thần kinh trung ương, ung thư vú và ung thư vú, trong số những người khác. Nó được gọi là epothilone tổng hợp hoàn toàn và là hợp chất đầu tiên như vậy được phát triển lâm sàng để chống lại một số dạng ung thư. Epothilones là các macrolide vòng 16 thành viên có hoạt tính kháng vi trùng có chung cơ chế hoạt động với các taxan nhưng đã chứng minh hoạt động chống đông máu mạnh ở một số dòng tế bào khối u đa kháng và paclitaxel khác nhau in vitro và in vivo.

Một hoocmon proestatic tổng hợp với các hành động và sử dụng tương tự như của PROGESTERONE. Nó đã được sử dụng trong điều trị chảy máu tử cung chức năng và lạc nội mạc tử cung. Là một biện pháp tránh thai, nó thường được sử dụng kết hợp với MESTRANOL.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Nizatidine (Nizatidin)

Loại thuốc

Thuốc kháng histamine H2.

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén: 75 mg.

Viên nang: 150 mg, 300 mg.

Dung dịch, uống: 15 mg/mL (473 mL, 480 mL).

Thuốc tiêm: 25 mg/mL.

MLN0415 là một chất ức chế IKK2 phân tử nhỏ, mới, được phát hiện bởi các nhà khoa học Thiên niên kỷ. Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, MLN0415 đã được chứng minh là làm giảm kích hoạt NF-kB và điều chỉnh giảm sự biểu hiện của một số protein gây viêm. Bởi vì các protein gây viêm đóng vai trò quan trọng trong quá trình viêm và thúc đẩy phản ứng viêm đối với bệnh tật, việc kiểm soát các protein này có thể ngăn ngừa hoặc làm chậm tiến trình bệnh.

NM-3 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Neoplasms.

Niraparib là một chất ức chế PARP hoạt động bằng miệng được phát triển bởi Tesaro để điều trị ung thư buồng trứng. FDA chấp thuận vào tháng 3/2017.

Niguldipine là thuốc chẹn kênh canxi và chất đối kháng thụ thể a1-adrenergic.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Nilutamide

Loại thuốc

Hormone chống ung thư, chất đối kháng androgen hoặc chất ức chế testosterone.

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén 150 mg.

Malacidin B, cùng với [DB14051], là thành viên của một nhóm hóa chất được tạo ra bởi vi khuẩn được tìm thấy trong đất có thể tiêu diệt vi khuẩn gram dương [A33312]. Malacidin là các lipopeptide 10 thành viên được phát hiện thông qua giải trình tự gen và phân tích sinh học. Mặc dù có cấu trúc tương tự như các loại thuốc macrocycl khác như [DB00080] và [DB06087], Malacidin B dường như hoạt động thông qua cơ chế riêng biệt của nó.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Levonorgestrel

Loại thuốc

Thuốc tránh thai/Thuốc tránh thai khẩn cấp loại progestin

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén tránh thai đơn thuần dùng hàng ngày chứa 30 microgam levonorgestrel. 

Viên nén tránh thai khẩn cấp chứa 0,75 mg (2 viên) hoặc 1,5 mg levonorgestrel (1 viên).

Viên tránh thai phối hợp loại 1 pha chứa 30 microgam ethinylestradiol và 150 microgam levonorgestrel, dùng trong 21 ngày, nghỉ hoặc dùng giả dược 7 ngày.

Viên tránh thai phối hợp loại 3 pha chứa 30 microgam ethinylestradiol và 50 microgam levonorgestrel dùng trong 6 ngày đầu, 40 microgam ethinylestradiol và 75 microgam levonorgestrel dùng trong 5 ngày tiếp theo, 30 microgam ethinylestradiol và 125 microgam levonorgestrel dùng trong 10 ngày cuối, nghỉ hoặc dùng giả dược 7 ngày.

Viên cấy dưới da chứa 75 mg levonorgestrel, mỗi bộ sản phẩm gồm 2 viên.

Tên thuốc gốc 

Norelgestromin

Loại thuốc

Thuốc tránh thai

Dạng thuốc và hàm lượng

Miếng dán tránh thai chứa 6 mg norelgestromin và 600 microgam ethinylestradiol