Pegvaliase là một enzyme phenylalanine ammonia lyase (PAL) tái tổ hợp có nguồn gốc từ _Anabaena variabilis_ chuyển đổi phenylalanine thành ammonia và _trans_-cinnamic acid [A33284]. Cả Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã phê duyệt pegvaliase-pqpz vào tháng 5 năm 2018 để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh phenylketon niệu (PKU). Phenylketon niệu là một rối loạn lặn tự phát hiếm gặp, được đặc trưng bởi sự thiếu hụt enzyme phenylalanine hydroxylase (PAH) [A33284] và ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 10.000 đến 15.000 người ở Hoa Kỳ [L2925]. Thiếu PAH và không có khả năng phân hủy axit amin phenylalanine (Phe) dẫn đến tăng nồng độ phenylalanine trong máu và tích lũy chất độc thần kinh Phe trong não, gây ra khuyết tật trí tuệ, phát triển thần kinh và tâm thần mãn tính nếu không được điều trị [A33284]. Những người bị PKU cũng cần phải có chế độ ăn kiêng hạn chế nghiêm ngặt vì Phe có trong thực phẩm và các sản phẩm có chất làm ngọt cường độ cao [L2925]. Mục tiêu chính của điều trị PKU suốt đời, theo khuyến cáo của hướng dẫn của Trường Đại học Di truyền và Y học Hoa Kỳ (ACMG), là duy trì nồng độ Phe trong máu trong khoảng từ 120 Muffmol / L đến 3690 Muffmol / L [A33286]. Pegvaliase-pqpz, hoặc PEGylated pegvaliase, được sử dụng như một liệu pháp thay thế enzyme mới và được bán trên thị trường dưới dạng Palynziq để tiêm dưới da. Đó là lợi thế so với các liệu pháp quản lý hiện có cho PKU, chẳng hạn như [DB00360], không hiệu quả đối với nhiều bệnh nhân do các vấn đề tuân thủ lâu dài hoặc tác dụng hạ Phe không đủ [A33284]. Sự hiện diện của một nửa PEG trong pegvaliase-pqpz cho phép giảm đáp ứng miễn dịch và cải thiện sự ổn định dược lực học [A33284].

Hai loại vắc-xin HAV hiện đang có sẵn trên phạm vi quốc tế: 1. Vắc-xin bất hoạt Formaldehyd: Vắc-xin HAV bất hoạt được sử dụng ở hầu hết các quốc gia. Vắc-xin HAV bất hoạt đơn trị liệu có sẵn ở liều trẻ em (0,5 ml) cho trẻ em từ 1 tuổi đến 15 tuổi, và ở liều người lớn (1 ml). 2. Vắc-xin suy yếu sống (dựa trên các chủng HAV H2 hoặc LA-1): Những vắc-xin này được sản xuất và sử dụng chủ yếu ở Trung Quốc và Ấn Độ. Vắc-xin viêm gan A bất hoạt là an toàn và hiệu quả cao. Theo truyền thống, một lịch trình hai liều được khuyến nghị, đặc biệt ở những du khách có nguy cơ mắc bệnh viêm gan A và ở những người bị suy giảm miễn dịch. Tuy nhiên, ở những người khỏe mạnh, hiệu quả tương đương đã đạt được với một liều duy nhất. Vắc-xin viêm gan A suy yếu sống ở Trung Quốc đã được chứng minh là an toàn và có tính bảo vệ cao (95%) chống lại nhiễm trùng lâm sàng trong ít nhất 3 năm. Trong số các tác dụng phụ của việc tiêm vắc-xin Viêm gan A là mệt mỏi, sốt> 99,5 ° F (37,5 ° C), độ cứng, đỏ và sưng của chỗ tiêm và khó chịu. Chán ăn và buồn nôn có thể là tác dụng phụ có thể.

Bombesin đang được điều tra trong thử nghiệm lâm sàng NCT01205321 (Chụp hình PET / CT để đo liều phóng xạ, dược động học huyết tương, phân phối sinh học, an toàn và dung nạp và hiệu suất chẩn đoán của BAY86-7548 ở bệnh nhân ung thư tuyến tiền liệt và tình nguyện khỏe mạnh).

Tên thuốc gốc (Hoạt chất): 

Bifonazole

Loại thuốc

Thuốc kháng nấm.

Dạng thuốc và hàm lượng

Kem chứa 1% bifonazole.

Anrukinzumab đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu chẩn đoán bệnh hen suyễn.

Phấn hoa Ambrosia tenuifolia là phấn hoa của cây Ambrosia tenuifolia. Phấn hoa Ambrosia tenuifolia chủ yếu được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

Alvelestat đã được nghiên cứu về khoa học cơ bản của bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Estrone sulfate (Estropipat).

Loại thuốc

Hormon estrogen.

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén: 0,75mg, 1,5mg, 3mg

ADX10061 là một chất đối kháng mạnh, chọn lọc của thụ thể dopamine D1. Nó được phát triển bởi Addex Dược phẩm để điều trị sự phụ thuộc vào nicotine.

Một loại immunoglobulin G1k chống interleukin-9 mAb.

Elacytarabine là một dẫn xuất axit béo của cytarabine, một loại thuốc trị ung thư gây độc tế bào được phê duyệt. Cytarabine có những hạn chế như sự hấp thu tối thiểu trong khối u rắn và chỉ được sử dụng để điều trị bệnh bạch cầu. Elacytarabine được thiết kế để khắc phục hạn chế này và đã cho thấy sự hấp thu đáng kể trong các tế bào khối u rắn. Elacytarabine là một thực thể hóa học mới được cấp bằng sáng chế của lớp tương tự nucleoside, với các đặc tính sinh học được cải thiện và khả năng điều trị các khối u rắn như ung thư phổi không phải tế bào nhỏ, khối u ác tính và ung thư buồng trứng.

Một loại đường bốn carbon được tìm thấy trong tảo, nấm và địa y. Nó ngọt gấp đôi so với sucrose và có thể được sử dụng như một thuốc giãn mạch vành. [PubChem]