Liarozole đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Ichthyosis, Lamellar.

Bán tổng hợp acylureido penicillin có nguồn gốc từ ampicillin. Nó đã được đề xuất cho nhiễm trùng với một số vi khuẩn kỵ khí nhất định và có thể hữu ích trong nhiễm trùng tai trong, mật và CNS.

Liothyronine I-131 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Tricuspid Atresia và khuyết tật tim, bẩm sinh.

Phensuximide là một thuốc chống co giật trong nhóm succinimide. Nó ngăn chặn ba chu kỳ paroxysmal tăng đột biến và mô hình EEG sóng liên quan đến mất ý thức trong các cơn động kinh malit. Tần suất của các cuộc tấn công giảm do suy nhược truyền dẫn thần kinh ở vỏ não vận động.

Các ester axit photphoric của threonine. Được sử dụng như một định danh trong phân tích các peptide, protein và enzyme. [PubChem]

Một thuốc giảm đau gây nghiện với thời gian khởi phát dài và thời gian tác dụng. Nó được sử dụng chủ yếu trong điều trị nghiện ma túy.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Pegvisomant

Loại thuốc

Thuốc tác động trên hệ nội tiết, chất đối kháng thụ thể hormone tăng trưởng.

Dạng thuốc và hàm lượng

Bột thuốc pha tiêm lọ 10 mg, 15 mg, 20mg, 25 mg, 30 mg.

Pegvaliase là một enzyme phenylalanine ammonia lyase (PAL) tái tổ hợp có nguồn gốc từ _Anabaena variabilis_ chuyển đổi phenylalanine thành ammonia và _trans_-cinnamic acid [A33284]. Cả Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã phê duyệt pegvaliase-pqpz vào tháng 5 năm 2018 để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh phenylketon niệu (PKU). Phenylketon niệu là một rối loạn lặn tự phát hiếm gặp, được đặc trưng bởi sự thiếu hụt enzyme phenylalanine hydroxylase (PAH) [A33284] và ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 10.000 đến 15.000 người ở Hoa Kỳ [L2925]. Thiếu PAH và không có khả năng phân hủy axit amin phenylalanine (Phe) dẫn đến tăng nồng độ phenylalanine trong máu và tích lũy chất độc thần kinh Phe trong não, gây ra khuyết tật trí tuệ, phát triển thần kinh và tâm thần mãn tính nếu không được điều trị [A33284]. Những người bị PKU cũng cần phải có chế độ ăn kiêng hạn chế nghiêm ngặt vì Phe có trong thực phẩm và các sản phẩm có chất làm ngọt cường độ cao [L2925]. Mục tiêu chính của điều trị PKU suốt đời, theo khuyến cáo của hướng dẫn của Trường Đại học Di truyền và Y học Hoa Kỳ (ACMG), là duy trì nồng độ Phe trong máu trong khoảng từ 120 Muffmol / L đến 3690 Muffmol / L [A33286]. Pegvaliase-pqpz, hoặc PEGylated pegvaliase, được sử dụng như một liệu pháp thay thế enzyme mới và được bán trên thị trường dưới dạng Palynziq để tiêm dưới da. Đó là lợi thế so với các liệu pháp quản lý hiện có cho PKU, chẳng hạn như [DB00360], không hiệu quả đối với nhiều bệnh nhân do các vấn đề tuân thủ lâu dài hoặc tác dụng hạ Phe không đủ [A33284]. Sự hiện diện của một nửa PEG trong pegvaliase-pqpz cho phép giảm đáp ứng miễn dịch và cải thiện sự ổn định dược lực học [A33284].

Lampalizumab đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị teo địa lý.

Tarenflurbil là một loại thuốc điều tra được nghiên cứu ở những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer nhẹ. Nó là một chất làm giảm amyloid chọn lọc (SALA) làm giảm nồng độ peptide amyloid beta 42 (Aβ42) độc hại trong tế bào người nuôi cấy và trong mô hình động vật. Aβ42 là người khởi xướng chính của nhiễm độc thần kinh và phát triển mảng bám amyloid trong não của bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer. Vào tháng 6 năm 2008, việc phát triển thuốc điều trị bệnh Alzheimer đã bị ngừng lại. Tarenflurbil cũng đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị ung thư tuyến tiền liệt.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Pethidin hydrochloride (Meperidine hydrochloride)

Loại thuốc

Thuốc giảm đau tổng hợp nhóm opioid.

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén: 50 mg, 100 mg.

Dung dịch tiêm chứa: 25 mg/ml, 50 mg/ml; 75 mg/ml, 100 mg/ml.

Dung dịch uống: 10 mg/ml; 50 mg/ml.

Axit phenylacetic là một hợp chất hữu cơ chứa nhóm chức phenyl và nhóm chức axit cacboxylic. Nó là một chất rắn màu trắng với mùi khó chịu. Bởi vì nó được sử dụng trong sản xuất bất hợp pháp phenylacetone (được sử dụng trong sản xuất các chất kích thích thay thế), nên nó phải chịu sự kiểm soát ở các quốc gia bao gồm Hoa Kỳ và Trung Quốc.