MK6186 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Nhiễm HIV-1.

Tarenflurbil là một loại thuốc điều tra được nghiên cứu ở những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer nhẹ. Nó là một chất làm giảm amyloid chọn lọc (SALA) làm giảm nồng độ peptide amyloid beta 42 (Aβ42) độc hại trong tế bào người nuôi cấy và trong mô hình động vật. Aβ42 là người khởi xướng chính của nhiễm độc thần kinh và phát triển mảng bám amyloid trong não của bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer. Vào tháng 6 năm 2008, việc phát triển thuốc điều trị bệnh Alzheimer đã bị ngừng lại. Tarenflurbil cũng đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị ung thư tuyến tiền liệt.

Lesopitron là một giải lo âu với hoạt động chủ vận 5-HT1A trước và sau synap, được Esteve phát triển.

LX201 là một cấy ghép mắt ma trận silicon cung cấp sự phát hành bền vững của cyclosporine A (CsA) tại địa phương trong mắt trong suốt một năm. LX201 được cấy ghép dưới da (bên dưới màng trong suốt bao phủ màu trắng của mắt) trong một quy trình xâm lấn tối thiểu. Cấy ghép đang được phát triển lâm sàng để ngăn ngừa thải ghép trong ghép giác mạc. Nó đang được phát triển bởi Lux Bioscatics, Inc.

Lexatumumab là một kháng thể đơn dòng immunoglobulin G (1 lambda) được nhân hóa hoàn toàn (m lambda).

Hình thức đóng gói liposome của prostaglandin E1 (Liprostin) được biết đến là một thuốc giãn mạch mạnh và ức chế tiểu cầu cũng như một chất chống viêm và chống huyết khối. Công thức liposome của PGE-1 làm thay đổi tính năng động của thuốc và cải thiện chỉ số điều trị theo những cách mà một mình PGE-1 không thể đạt được.

OPC-51804 là chất chủ vận không chọn lọc vasopressin (AVP) V (2) -receptor-chọn lọc đầu tiên. Đó là một chất chủ vận chọn lọc V (2) tạo ra một hành động chống tiết niệu đáng kể sau khi dùng liều đơn và nhiều lần uống trong tình trạng AVP thiếu và bình thường. Nó là thuốc điều trị hữu ích trong điều trị bệnh đái tháo nhạt vùng dưới đồi, đái dầm ban đêm và một số loại tiểu không tự chủ.

Piperonyl butoxide (PBO) là một hợp chất hữu cơ được sử dụng như một thành phần của công thức thuốc trừ sâu. Nó là một chất rắn màu trắng sáp. Nó được sử dụng để điều trị đầu, xương mu (cua) và chấy. Piperonyl butoxide là một chất hiệp đồng. Nó không có hoạt động thuốc trừ sâu của riêng mình, nhưng hoạt động để tăng hoạt động của thuốc trừ sâu như carbamate, pyrethrins, pyrethroids và rotenone. Piperonyl butoxide là một dẫn xuất bán tổng hợp của safrole.

Luliconazole là một chất chống nấm tại chỗ hoạt động theo cơ chế chưa biết nhưng được yêu cầu có liên quan đến việc thay đổi sự tổng hợp màng tế bào nấm. Nó đã được FDA (Hoa Kỳ) phê duyệt vào tháng 11 năm 2013 và được bán trên thị trường với thương hiệu Luzu. Luliconazole cũng được chấp thuận tại Nhật Bản.

Pipradrol (Meratran) [L2523] ban đầu được phát triển vào những năm 1950 dưới dạng thuốc chống trầm cảm, tuy nhiên, các tác dụng phụ liên quan đến việc sử dụng và khả năng lạm dụng của nó đã dẫn đến việc rút tiền và quy định quốc tế [L2524]. Pipradrol đã bị coi là bất hợp pháp ở nhiều nước trong những năm 1970 vì khả năng lạm dụng. Nó hiện được phân loại theo Đạo luật lạm dụng thuốc là chất C [L2522]. Thử nghiệm với thuốc và các dẫn xuất của nó cho mục đích giải trí đã dẫn đến nhiều trường hợp nhiễm độc cấp tính và có liên quan đến ba trường hợp tử vong. Các tác hại lâm sàng cấp tính và đặc biệt cấp tính của các dẫn xuất pipradrol đã dẫn đến sự kiểm soát của họ theo Đạo luật lạm dụng thuốc năm 1971 ở Anh năm 2012 [T178]. Thật thú vị, loại thuốc này đã được nghiên cứu cho các đặc tính diệt khuẩn, tuy nhiên, hiện không được sử dụng cho mục đích này [A32725]. Thêm vào đó, nó đã cho thấy tác dụng thuận lợi trong các triệu chứng trầm cảm sau sinh [L2516].

Lumacaftor là thuốc được sử dụng kết hợp với [DB08820] dưới dạng sản phẩm kết hợp liều cố định Orkambi để quản lý bệnh xơ nang (CF) ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên. Xơ nang là một rối loạn lặn tự phát gây ra bởi một trong một số đột biến khác nhau trong gen đối với protein điều hòa dẫn truyền sợi nang (CFTR), một kênh ion xuyên màng liên quan đến việc vận chuyển ion clorua và natri qua màng tế bào. và các cơ quan khác. Đột biến trong gen CFTR dẫn đến việc sản xuất, thay đổi hoặc chức năng của protein CFTR bị thay đổi và do đó vận chuyển chất lỏng và ion bất thường qua màng tế bào [A20298, A20299]. Do đó, bệnh nhân CF tạo ra một chất nhầy dính, dày làm tắc nghẽn các ống dẫn của các cơ quan nơi nó được sản xuất khiến bệnh nhân dễ bị nhiễm trùng, tổn thương phổi, suy tụy và suy dinh dưỡng [A20302]. Lumacaftor cải thiện các triệu chứng CF và bệnh lý cơ bản bằng cách hỗ trợ sự ổn định về hình dạng của protein CFTR bị đột biến F508del, ngăn chặn sự sai lệch và dẫn đến tăng quá trình xử lý và buôn bán protein trưởng thành trên bề mặt tế bào. Kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng chỉ ra rằng điều trị bằng Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) giúp cải thiện chức năng phổi, giảm khả năng bị trầm trọng phổi, tăng cân và cải thiện triệu chứng CF [Nhãn FDA]. Dữ liệu này đã được xem xét kỹ lưỡng, tuy nhiên, với các thử nghiệm lâm sàng chỉ cho thấy những cải thiện khiêm tốn mặc dù chi phí hàng năm là $ 259.000 cho Orkambi [A20343]. Những cải thiện về chức năng phổi (ppFEV1) đã được tìm thấy có ý nghĩa thống kê, nhưng tối thiểu, chỉ thay đổi 2,6-3,0% so với ban đầu với hơn 70% bệnh nhân không đạt được sự cải thiện tuyệt đối ít nhất 5% [A20343, L936] . Một loạt các đột biến CFTR tương quan với kiểu hình Xơ nang và có liên quan đến mức độ nghiêm trọng khác nhau của bệnh. Đột biến phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 70% bệnh nhân mắc CF trên toàn thế giới, được gọi là F508del-CFTR, hoặc delta-F508 (508F508), trong đó việc xóa axit amin phenylalanine ở vị trí 508 dẫn đến việc sản xuất protein CFTR bị suy giảm , do đó làm giảm đáng kể lượng chất vận chuyển ion có trên màng tế bào [A20301]. Khi được sử dụng kết hợp với [DB08820] như một sản phẩm kết hợp liều cố định Orkambi, lumacaftor đặc biệt để quản lý CF ở những bệnh nhân bị đột biến delta-F508 vì nó hoạt động như một chaperone gấp protein, giúp ổn định cấu trúc của protein CFTR bị đột biến . Do đó, lumacaftor tăng sản xuất thành công các kênh ion CFTR và tổng số thụ thể có sẵn để sử dụng tại màng tế bào để vận chuyển chất lỏng và ion [A18395]. Đột biến phổ biến tiếp theo, G551D, ảnh hưởng đến 4-5% bệnh nhân CF trên toàn thế giới, được đặc trưng là đột biến tên lửa, nhờ đó có đủ lượng protein ở bề mặt tế bào, nhưng cơ chế mở và đóng của kênh bị thay đổi [A17564] . Điều trị bệnh nhân bị G551D và các đột biến tên lửa hiếm hơn khác thường được quản lý bằng [DB08820] (Kalydeco), vì nó hỗ trợ các cơ chế gating thay đổi bằng cách tăng khả năng mở kênh CFTR. Trước khi phát triển lumacaftor và [DB08820] (Kalydeco), quản lý CF chủ yếu liên quan đến các liệu pháp kiểm soát nhiễm trùng, hỗ trợ dinh dưỡng, thanh thải chất nhầy và quản lý các triệu chứng thay vì cải thiện quá trình bệnh tiềm ẩn. Được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt sử dụng vào tháng 7 năm 2015 và bởi Bộ Y tế Canada vào tháng 1 năm 2016, Orkambi là sản phẩm kết hợp đầu tiên được phê duyệt để quản lý Xơ nang với đột biến delta-F508. Ivacaftor được sản xuất và phân phối bởi Vertex Cosmetics.

Opicapone, một loại thuốc điều tra ở Mỹ, là một chất ức chế catechol-o-methyltransferase (COMT) một lần mỗi ngày được sử dụng như một liệu pháp bổ trợ cho các chế phẩm của thuốc ức chế decodboxylase levodopa / DOPA cho bệnh nhân trưởng thành. bệnh và biến động của động cơ [L2335]. Vào tháng 6 năm 2016, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu cho OPC, được chỉ định là thuốc bổ sung thuốc ức chế levodopa decarboxylase ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh Parkinson và biến động vận động cuối liều [L2339]. Với chế độ điều trị mỗi ngày một lần thuận tiện, opicapone dùng đường uống là một chất ức chế COMT mới nổi để sử dụng như liệu pháp bổ trợ cho trị liệu L-Dopa / DDCI ở người lớn bị PD và biến động vận động liều cuối không thể ổn định trên các kết hợp đó [A32588] . Hầu hết tất cả những người mắc bệnh Parkinson được điều trị bằng levodopa cộng với chất ức chế dopa decarboxylase (DDC) (ví dụ carbidopa) sẽ phát triển biến chứng vận động kịp thời. Bước đầu tiên trong quản lý là thay đổi liều thuốc ức chế levodopa / DDC và sử dụng thuốc bổ trợ. Các lựa chọn khác nhau bao gồm bổ sung chất chủ vận dopamine, chất ức chế monoamin oxydase B (selegiline, rasagiline), chất ức chế _catechol-O-methyl transferase (COMT) _ hoặc amantadine hoặc sử dụng công thức giải phóng levodopa [L2]. Tùy chọn bổ trợ mới nhất là opicapone. Thuốc này là một chất ức chế COMT có thể đảo ngược chọn lọc ngoại vi, mang lại lợi ích của thời gian tác dụng vượt quá 24h, cho phép dùng một lần mỗi ngày [L2336]. Opicapone cho thấy nguy cơ gây độc tế bào thấp nhất so với các thuốc ức chế catechol-O-methyltransferase khác [L2337].