Protokylol là một chất chủ vận thụ thể ad-adrenergic được sử dụng như một thuốc giãn phế quản ở châu Âu và Hoa Kỳ.

Dopexamine đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu chẩn đoán và điều trị Flap miễn phí, Ung thư miệng, Hạ huyết áp, Sốc nhiễm khuẩn và Ung thư Đầu và Cổ.

ALX-0081 là một cuốn tiểu thuyết trị liệu Nanobody® trị liệu đầu tiên nhắm vào yếu tố von Willebrand (vWF), có thể làm giảm nguy cơ huyết khối ở bệnh nhân mắc hội chứng vành cấp tính. ALX-0081 nhằm mục đích ngăn ngừa huyết khối động mạch, mà không can thiệp vào haemostatis mong muốn (chữa lành vết thương) ở bệnh nhân dẫn đến các biến chứng chảy máu ít hơn.

Phấn hoa Atriplex canescens là phấn hoa của cây Atriplex canescens. Phấn hoa Atriplex canescens chủ yếu được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

AZD9164 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu khoa học cơ bản và điều trị bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính.

Một alcaloid được phân lập từ gỗ thân của cây Trung Quốc, Camptotheca acuminata . Hợp chất này ức chế chọn lọc enzyme DNA topoisomerase hạt nhân, loại I. Một số chất tương tự bán tổng hợp của camptothecin đã chứng minh hoạt động chống ung thư. [PubChem]

Aspergillus niger var. niger là một loại nấm có thể gây ra phản ứng dị ứng. Aspergillus niger var. chiết xuất niger được sử dụng trong thử nghiệm dị ứng.

Nhân tố chống đông máu, còn được gọi là Yếu tố đông máu VIII hoặc Yếu tố chống đông máu (AHF), là một chất không tái tổ hợp, cô đặc đông khô của yếu tố đông máu VIII, một protein nội sinh và thành phần thiết yếu của dòng đông máu. Yếu tố chống dị ứng được sản xuất với lượng kháng nguyên von Willebrand Factor (VWF: Ag) giảm và được tinh chế từ protein có nguồn gốc từ huyết tương ngoại lai bằng sắc ký ái lực. Một lượng nhỏ của VWF: Ag được sử dụng để tinh chế yếu tố VIII phức tạp và sau đó được loại bỏ khỏi sự chuẩn bị cuối cùng. Chất cô đặc tinh chế cuối cùng chứa albumin như một chất ổn định. [L1053]. Khu phức hợp được phát triển bởi CSL Behring hoặc Baxter Health Corporation và được phê duyệt vào những năm 90. Yếu tố nội sinh VIII rất cần thiết cho quá trình đông máu trong cơ thể do có liên quan đến dòng thác đông máu, nơi nó chịu trách nhiệm đóng vai trò là nhân tố của Yếu tố IX. Kích hoạt Factor IX dẫn đến một loạt các tín hiệu dẫn đến việc kích hoạt Factor X, sau đó dẫn đến việc chuyển prothrombin thành thrombin, và kết quả là dẫn đến việc chuyển fibrinogen thành fibrin, protein dạng sợi tạo ra giàn giáo của cục máu đông. Thay thế yếu tố VIII là điều cần thiết để điều trị Hemophilia A, nguyên nhân là do đột biến gen yếu tố VIII, dẫn đến thiếu hụt chức năng hoặc mất protein hoàn toàn. Mất bẩm sinh hoặc thiếu yếu tố VIII dẫn đến suy yếu sinh lý của dòng đông máu đông máu, và kết quả là, dẫn đến dễ bị bầm tím và chảy máu. Chảy máu có thể ở mức độ nghiêm trọng từ các mối quan tâm nhỏ, chẳng hạn như chảy máu cam, đến các sự kiện nghiêm trọng hơn như xuất huyết ở khớp, não hoặc đường tiêu hóa [A32280]. Sự thay thế ngoại sinh của Yếu tố VIII hiện là nền tảng của điều trị Hemophilia và được sử dụng để điều trị dự phòng và kiểm soát các đợt chảy máu. Việc điều trị đã được cải thiện mạnh mẽ từ những năm 1960 khi protein Factor VIII chủ yếu được tinh chế từ huyết tương người, thay vì được sản xuất thông qua công nghệ DNA tái tổ hợp. Thật không may, việc tinh chế protein từ huyết tương của con người làm tăng nguy cơ lây truyền các bệnh truyền qua đường máu như HIV và viêm gan, một phần góp phần vào vụ bê bối máu nhiễm độc vào những năm 1980 và 1990 [A31551, A32272]. Các sản phẩm thuốc khác có cấu trúc và chức năng tương tự như yếu tố Antihemophilic ở người bao gồm [DB13999], được sản xuất bằng công nghệ DNA tái tổ hợp và giống hệt với yếu tố VIII được sản xuất nội sinh, nhưng không chứa miền B, không có chức năng sinh học đã biết và [DB11607], là protein tổng hợp yếu tố tái tổ hợp VIII-Fc có thời gian bán hủy kéo dài so với yếu tố VIII thông thường do liên hợp với miền Fc dimeric của immunoglobulin G1, protein huyết tương tồn tại lâu dài [A31551] . Yếu tố chống dị ứng ở người được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê chuẩn cho sử dụng trong bệnh Hemophilia A (bệnh máu khó đông) để phòng ngừa và kiểm soát các đợt xuất huyết [Nhãn FDA].

Cannabidivarin, còn được gọi là cannabidivarol hoặc CBDV, là một cannabinoid không hoạt động tâm thần được tìm thấy trong [DB14009]. Đây là một trong hơn 100 cần sa được xác định từ cây Cần sa có thể điều chỉnh hoạt động sinh lý của cần sa, hoặc cần sa [A32584]. So với tương đồng của nó, [DB09061], CBDV được rút ngắn bởi hai nhóm methyl (CH2) trên chuỗi bên của nó. Đáng chú ý, cả [DB09061] và CBDV đã chứng minh hoạt động chống co giật trong mô hình động vật và người và đang chứng minh kết quả thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn [A33327, A31560, A33328, A33329]. Các cannabinoids khác với một số bằng chứng về hoạt động chống động kinh bao gồm [DB11755] (THCV) và axit Δ9-tetrahydrocannabinolic. Trong khi các thành phần chính của cần sa, CBD và THC, đã được chứng minh là điều chỉnh nhiều tác dụng sinh lý của chúng thông qua việc gắn với các thụ thể cannabinoid-1 (CB1R) và cannabinoid-2 (CB2R), cannabinoid điều tra không liên quan đến hai thụ thể endocannabinoid này. Hoạt tính chống động kinh của CBD và CBDV được cho là được điều biến bởi tác động của chúng đối với phân nhóm kênh cation tiềm năng thụ thể tạm thời V thành viên 1 (TRPV1), còn được gọi là thụ thể capsaicin, là thành viên của một nhóm lớn các kênh ion. có liên quan đến sự khởi phát và tiến triển của một số loại động kinh. CBD và CBDV đã được chứng minh là kích hoạt phụ thuộc vào liều và sau đó giải mẫn cảm TRPV1 cũng như các kênh TRPV2 và TRPA1 [A31560, A33334, A32976]. Giải mẫn cảm với các kênh ion này là một cơ chế tiềm năng trong đó các phân tử này gây ra giảm khả năng gây suy giảm tế bào thần kinh góp phần vào hoạt động động kinh và co giật. CBDV cũng đã được chứng minh là ức chế hoạt động của diacylglycerol (DAG) lipase-α, enzyme chính chịu trách nhiệm tổng hợp endocannabinoid, 2-arachidonoylglycerol (2-AG) [A33296, A33347]. Tuy nhiên, ý nghĩa lâm sàng của điều này là không rõ ràng, vì tương tác này chưa được chứng minh là ảnh hưởng đến hoạt động chống co giật của CBDV. Cannabidivarin đang được GW Dược phát triển tích cực như là hợp chất thử nghiệm GWP42006 vì nó đã "cho thấy khả năng điều trị động kinh trong các mô hình tiền lâm sàng của bệnh động kinh với tác dụng phụ ít hơn đáng kể so với các thuốc chống động kinh hiện đang được phê duyệt" [L2950]. Thật không may, kể từ tháng 2 năm 2018, công ty dược phẩm GW đã thông báo rằng nghiên cứu kiểm soát giả dược giai đoạn 2a của họ đối với bệnh động kinh khu trú không đạt đến điểm cuối chính. Tuy nhiên, họ sẽ tiếp tục nghiên cứu việc sử dụng nó trong bệnh động kinh, và đang mở rộng các nghiên cứu của họ để đưa vào sử dụng tiềm năng của nó trong Rối loạn phổ tự kỷ, hội chứng Rett và Fragile X trong số những người khác [L2949]. Vào tháng 10 năm 2017, CBDV đã được Cơ quan y tế châu Âu cấp cho chỉ định mồ côi để sử dụng trong Hội chứng Rett [L2952] và một lần nữa vào tháng 2 năm 2018 để điều trị Hội chứng Fragile X [L2951].

Auriclosene đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị bệnh chốc lở, viêm kết mạc do vi khuẩn, vi khuẩn không triệu chứng và viêm kết mạc do Adenovirus.

Arbaclofen, hay STX209, là R-enantome của baclofen. Nó được cho là một chất chủ vận thụ thể gamma-amino butyric loại B chọn lọc, và đã được nghiên cứu để điều trị rối loạn phổ tự kỷ và hội chứng X mong manh trong các thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, dùng giả dược. Nó cũng đã được điều tra như là một điều trị cho co cứng do đa xơ cứng và chấn thương tủy sống. Arbaclofen đã được điều tra như là một điều trị cho bệnh trào ngược dạ dày thực quản (GERD); tuy nhiên, với kết quả đáng thất vọng.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Apraclonidine

Loại thuốc

Chất chủ vận α2–adrenergic chọn lọc, thuốc nhỏ mắt.

Dạng thuốc và hàm lượng

Dung dịch nhỏ mắt 0,5%, 1% w/v (10 mg/mL) dưới dạng apraclonidine hydrochloride.