Eteplirsen

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Eteplirsen là một chuỗi morpholino bổ sung phosphoramidite cho một phần của exon 51. [A18677] Nó thể hiện cơ chế hoạt động của nó bằng cách loại trừ exon 51 khỏi mRNA DMD trưởng thành. [A18677]

Dược động học:

Eteplirsen, là một oligonucleotide được nhắm mục tiêu gây ra việc bỏ qua exon của exon 51 và khôi phục khung đọc dịch. (2) Kết quả dự kiến là sản xuất một loại protein dystrophin bị xóa nhưng có chức năng. (2)

Dược lực học:

Đặc điểm xác định của DMD là thiếu dystrophin, đây là một loại protein đóng vai trò quan trọng trong việc duy trì tính toàn vẹn màng tế bào cơ. (2) Điều này được gây ra bởi một đột biến trong gen DMD dẫn đến sự phá vỡ khung đọc dịch, và cuối cùng là ở một protein không có chức năng. (2) Eteplirsen, là một oligonucleotide được nhắm mục tiêu gây ra việc bỏ qua exon của exon 51 và khôi phục khung đọc dịch. (2) Kết quả dự kiến là sản xuất một loại protein dystrophin bị xóa nhưng có chức năng. (2) Ba nghiên cứu lâm sàng đã được thực hiện để đánh giá eteplirsen. Tất cả các bệnh nhân trong các nghiên cứu đã được xác nhận đột biến gen DMD dễ bị bỏ qua 51 lần bỏ qua. Tất cả các bệnh nhân được điều trị bằng thuốc sản xuất axit ribonucleic messenger (mRNA) mã hóa cho một protein dystrophin bị cắt ngắn bên trong. Trong nghiên cứu 3, sau 48 tuần điều trị bằng eteplirsen, mức protein dystrophin trung bình là 0,44% so với bình thường (những gì sẽ tìm thấy ở một đối tượng khỏe mạnh) so với 0,16% so với bình thường trước khi điều trị. Có sự gia tăng trung bình 0,1% trong dystrophin bị cắt ngắn.