Plerixafor là một chất vận động tế bào gốc tạo máu. Nó được sử dụng để kích thích giải phóng các tế bào gốc từ tủy xương vào máu ở những bệnh nhân mắc ung thư hạch không Hodgkin và đa u tủy với mục đích kích thích hệ thống miễn dịch. Những tế bào gốc này sau đó được thu thập và sử dụng trong cấy ghép tế bào gốc tự thân để thay thế các tế bào tạo máu đã bị phá hủy bằng hóa trị. Plerixafor có tình trạng ma túy mồ côi ở Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu; nó đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt vào ngày 15 tháng 12 năm 2008.

Protein S người là một glycoprotein huyết tương phụ thuộc vitamin K có đặc tính chống đông máu [A19561]. Nó phục vụ như một cơ chế phản hồi tiêu cực trong các tầng đông máu.

TAK-475 là một "chất ức chế tổng hợp squalene", một loại thuốc làm giảm cholesterol chưa được đưa ra thị trường.

Volixibat, còn được gọi là SHP626 hoặc LUM002, là một loại thuốc điều tra có khả năng sẽ được sử dụng để điều trị viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH). Nếu được chấp thuận sử dụng, đây sẽ là tác nhân đầu tiên có sẵn để điều trị NASH. Volixibat là một chất ức chế chọn lọc của chất vận chuyển axit mật phụ thuộc natri đỉnh (ASBT), một loại protein xuyên màng chủ yếu được biểu hiện bởi các tế bào ruột của hồi tràng. Còn được gọi là chất vận chuyển axit mật ileal (IBAT), ASBT chịu trách nhiệm chính cho sự tái tuần hoàn ruột của axit mật và cuối cùng là chuyển hóa lipid gan và glucose [A32120]. Ức chế enzyme này dẫn đến việc giảm axit mật trở lại gan, rất hữu ích cho việc điều trị NASH vì chuyển hóa cholesterol bất thường và tích lũy cholesterol tự do trong gan đã được liên quan đến sinh bệnh học [A32119]. Theo Shire, nhà sản xuất dược phẩm của Volixibat, nó đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm cấp giấy phép theo dõi nhanh do kết quả ban đầu đầy hứa hẹn và nhu cầu điều trị cho NASH [L1662].

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Tetracaine

Loại thuốc

Gây tê

Dạng thuốc và hàm lượng

• Dung dịch dùng tại chỗ: 0,25%; 0,5%, 2%
• Dung dịch nhỏ mắt: 0,25%; 0,5%
• Kem: 1%
• Gel: 4%
• Thuốc mỡ: 0,5% (đơn thành phần hoặc dạng phối hợp)
• Dung dịch tiêm: 1% (có chứa aceton natri bisulfit)
• Bột pha tiêm: 20 mg
• Viên ngậm: 0,2 mg

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Penbutolol

Loại thuốc

Thuốc chẹn kênh beta-adrenergic không chọn lọc.

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén: 20 mg.

Larotrectinib là một chất ức chế kinase thụ thể kinase (Trk) dùng đường uống với hoạt tính chống ung thư đã được chứng minh. Sau khi dùng, larotrectinib liên kết với Trk, do đó ngăn chặn sự tương tác neurotrophin-Trk và kích hoạt Trk, dẫn đến cả việc gây ra apoptosis tế bào và ức chế sự phát triển của tế bào trong các khối u biểu hiện quá mức Trk. Trk, một tyrosine kinase thụ thể được kích hoạt bởi neurotrophins, bị đột biến trong nhiều loại tế bào ung thư và đóng vai trò quan trọng trong sự phát triển và sống sót của tế bào khối u. Được phát hiện lần đầu bởi Array BioPharma, tác nhân cuối cùng đã được cấp phép cho Loxo Oncology vào năm 2013. Larotrectinib là một ví dụ khác về các loại thuốc điều trị ung thư mới cải tiến nhắm vào các trình điều khiển sinh học di truyền cụ thể của ung thư thay vì các loại khối u cụ thể [L4847].

TAFA93 là một sản phẩm mới của thuốc ức chế mTOR rapamycin đã hoàn thành thành công giai đoạn 1 phát triển lâm sàng. Các chất ức chế mTOR hiện đang được sử dụng trong phòng ngừa thải ghép nội tạng trong điều trị cấy ghép, điều trị các bệnh tự miễn và ung thư, và là một thành phần của stent phủ để điều trị bệnh động mạch vành.

Tipifarnib (R-115777) là một chất đang được nghiên cứu trong điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML) và các loại ung thư khác. Nó thuộc họ thuốc gọi là thuốc ức chế farnesyltransferase. Nó cũng được gọi là Zarn nhạc. Vào tháng 6 năm 2005, FDA đã ban hành Thư không thể chấp nhận cho Zarnestra.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Leflunomide (Leflunomid)

Loại thuốc

Thuốc điều hòa miễn dịch kháng viêm khớp làm thay đổi bệnh do tác dụng chống viêm và ức chế miễn dịch.

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén bao phim: 10 mg, 20 mg, 100 mg

Tesamorelin là một chất tương tự peptide tổng hợp ổn định của peptide vùng dưới đồi, Hormone tăng trưởng giải phóng Hormone (GHRH) được chỉ định để giảm mỡ bụng dư thừa ở bệnh nhân nhiễm HIV bị loạn dưỡng mỡ. Loạn dưỡng mỡ là một tình trạng chuyển hóa đặc trưng bởi kháng insulin, phân phối lại chất béo và tăng lipid máu liên quan đến điều trị bằng thuốc kháng vi-rút cho nhiễm HIV.

Chiết xuất dị ứng quýt được sử dụng trong thử nghiệm gây dị ứng.