AT2220 là một liệu pháp thử nghiệm, uống để điều trị bệnh Pompe và thuộc về một nhóm các phân tử được gọi là chaperones dược lý. Nó là một phân tử nhỏ được thiết kế để hoạt động như một người đi kèm dược lý, đặc biệt liên kết, ổn định và tạo điều kiện cho việc gấp và buôn bán thích hợp của α-glucosidase (GAA). GAA đến lysosome, nơi nó có thể thực hiện chức năng bình thường của nó. AT2220 đã được chứng minh là làm tăng hoạt động GAA trong các dòng tế bào có nguồn gốc từ bệnh nhân Pompe và trong các tế bào được biến đổi biểu hiện các dạng GAA không khớp.

Istradefylline đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu về điều trị và khoa học cơ bản về Lạm dụng ma túy, Rối loạn giấc ngủ, Suy gan, Bệnh Parkinson và Hội chứng chân không yên, trong số những người khác.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Azatadine 

Loại thuốc

Thuốc kháng histamin

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén 1mg (Đã ngưng sản xuất ở Mỹ và Canada năm 2009)

Mazindol là một tác nhân gây chán ăn ba vòng không liên quan và ít độc hơn amphetamine, nhưng có một số tác dụng phụ tương tự. Nó ức chế sự hấp thu catecholamine và ngăn chặn sự liên kết của cocaine với chất vận chuyển hấp thu dopamine. Mazindol chỉ được chấp thuận tại Hoa Kỳ để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, và không được bán trên thị trường hoặc có sẵn ở Hoa Kỳ để sử dụng trong điều trị béo phì.

Chiết xuất dị ứng Nutmeg được sử dụng trong thử nghiệm gây dị ứng.

Landogrozumab đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Ung thư tiến triển, teo cơ và ung thư tuyến tụy.

CT-322 là một liệu pháp protein Adnectin (TM) độc quyền, trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, đặc biệt liên kết với thụ thể yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu 2 (VEGFR-2), điều chỉnh con đường phát sinh khối u nguyên phát. Kết quả là, CT-322 chặn tất cả các phối tử đã biết đối với VEGFR-2.

Chất keo ong còn được gọi là 1- {3- [3- (4-chlorophenyl) propoxy] propyl} piperidine hoặc BF2.649 [A32025]. Nó là một chất chủ vận đảo ngược chọn lọc của thụ thể histamine H3 được sử dụng trong điều trị chứng ngủ rũ loại 1 hoặc 2 có hoặc không có cataplexy ở người lớn. Chứng ngủ rũ là một rối loạn thần kinh mãn tính ảnh hưởng đến 1 trên 2.000 cá nhân và được đặc trưng bởi buồn ngủ ban ngày quá mức, biểu hiện giấc ngủ REM bất thường, tê liệt giấc ngủ và ảo giác thôi miên [A32025]. Khoảng 60-70% bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ gặp chứng cataplexy, đó là sự mất trương lực cơ đột ngột được kích hoạt bởi cảm xúc tích cực hoặc tiêu cực [A32022]. Vì tín hiệu histaminergic trong tế bào thần kinh đóng vai trò trong việc duy trì sự tỉnh táo, nên chất keo ong hoạt động bằng cách ngăn chặn chất tự động histamine và tăng cường hoạt động của các tế bào thần kinh histaminergic não [L1471]. Trong một thử nghiệm lâm sàng ở châu Âu trên bệnh nhân trưởng thành mắc chứng ngủ rũ, việc giảm điểm số Epworth Sleepiness Scale (ESS) đã được ghi nhận từ điều trị bằng pitolant so với giả dược [A32024]. Hiệu quả điều trị của pitolisant tương đương với [DB00745] [A32024]. Điều trị bằng bướu cũng có hiệu quả trong điều trị chứng buồn ngủ chịu lửa ở bệnh nhân vị thành niên mắc chứng ngủ rũ, trong đó nó làm giảm điểm ESS và tăng độ trễ khởi phát giấc ngủ trung bình [A32023]. Bệnh nhân vị thành niên mắc bệnh cataplexy cũng trải qua một sự cải thiện nhẹ về tần suất và mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng [A32023], tuy nhiên, sự an toàn của việc sử dụng ở bệnh nhân vị thành niên hoặc trẻ em chưa được thiết lập bằng chất keo. Pitolisant được EMA bán trên thị trường dưới tên thương mại Wakix dưới dạng viên uống.

Nimorazole đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Hypoxia, xạ trị, điều chỉnh giảm oxy, hồ sơ gen, chữ ký gen và ung thư biểu mô tế bào vảy ở đầu và cổ, trong số những người khác.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Pancuronium

Loại thuốc

Chẹn thần kinh - cơ loại không khử cực.

Dạng thuốc và hàm lượng

Pancuronium thường được dùng dưới dạng muối bromid.

Ống tiêm: 1 mg/ml (ống 10ml), 2 mg/ml (ống 2 ml, 5 ml), 4 mg/2 ml, chỉ tiêm tĩnh mạch.

Chiết xuất dị ứng quýt được sử dụng trong thử nghiệm gây dị ứng.

Resatorvid là một hợp chất điều tra được thiết kế để điều trị nhiễm trùng huyết nặng.