Efmoroctocog alfa là protein tổng hợp yếu tố tái tổ hợp VIII-Fc (rFVIIIFc) với thời gian bán hủy kéo dài so với các chế phẩm VIII (FVIII) tái tổ hợp, bao gồm các sản phẩm FVIII (rFVIII) tái tổ hợp như [A13] Nó là một chất chống sốt rét được sử dụng trong liệu pháp thay thế cho bệnh nhân mắc bệnh tan máu A (thiếu yếu tố VIII bẩm sinh). Nó phù hợp cho tất cả các nhóm tuổi. Haemophilia A là một rối loạn chảy máu hiếm gặp liên quan đến quá trình đông máu chậm do thiếu hụt yếu tố VIII. Bệnh nhân mắc chứng rối loạn này dễ bị chảy máu tái phát nhiều lần và chảy máu quá nhiều sau chấn thương nhẹ hoặc thủ tục phẫu thuật [A31551]. Điều trị dự phòng có thể cải thiện đáng kể việc kiểm soát bệnh xuất huyết nặng A trong tương lai bằng cách giảm chảy máu khớp và xuất huyết khác gây đau mãn tính và tàn tật cho bệnh nhân [A31551, A31552]. Dự phòng cũng đã cho thấy làm giảm sự hình thành các kháng thể trung hòa hoặc các chất ức chế [A31552]. Yếu tố VIII là yếu tố đông máu liên quan đến con đường nội tại để hình thành fibrin, hay cục máu đông. Efmoroctocog alfa là một loại protein tổng hợp rFVIII-Fc có sẵn trên thị trường (rFVIIIFc) trong đó phân tử liên hợp của rFVIII với polyethylen glycol được hợp nhất hóa với miền Fc của globulin miễn dịch của con người. Miền B của yếu tố VIII bị xóa. Trong các mô hình động vật của haemophilia, efmoroctocog alfa đã chứng minh thời gian dài gấp hai lần so với các sản phẩm rFVIII có bán trên thị trường [A31551]. Các sản phẩm thuốc khác có cấu trúc và chức năng tương tự Efmoroctocog alfa bao gồm [DB13999], được sản xuất bằng công nghệ DNA tái tổ hợp và giống hệt với yếu tố VIII được sản xuất nội sinh, nhưng không chứa miền B, không có chức năng sinh học, và [DB13192], yếu tố nội sinh VIII đã được tinh chế từ máu người và chứa cả tiểu đơn vị A và B. Nó thường được bán trên thị trường như Elocta hoặc Eloctate để tiêm tĩnh mạch. Cho đến nay, không có tự kháng thể ức chế được xác nhận đã được nhìn thấy ở những bệnh nhân được điều trị trước đây bao gồm trong các nghiên cứu lâm sàng và các tác dụng phụ xuất hiện trong điều trị thường phù hợp với những gì được mong đợi ở dân số bệnh nhân được nghiên cứu [A31551]. Thời gian bán hủy kéo dài của efmoroctocog alfa cung cấp một số lợi ích lâm sàng cho bệnh nhân, bao gồm giảm tần suất tiêm cần thiết và cải thiện tuân thủ điều trị dự phòng [A31551].

PF-00217830 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị tâm thần phân liệt.

Custirsen là một loại thuốc benzopyran có hoạt tính chống ung thư. Custirsen hoạt động như một bộ điều biến thụ thể estrogen chọn lọc (SERM), ức chế sự tăng sinh của các tế bào ung thư vú nhạy cảm với estrogen. Tác nhân này cũng ức chế sự tăng trưởng và gây ra apoptosis của các tế bào glioblastoma thông qua một cơ chế độc lập với các cơ chế liên quan đến thụ thể estrogen. Custirsen cũng đang được điều tra trong điều trị các khối u não nguyên phát.

Tế bào tiền thân tạo máu cuống rốn của con người bao gồm các tế bào tiền thân tạo máu, bạch cầu đơn nhân, tế bào lympho và bạch cầu hạt từ máu cuống rốn của con người. Chúng được sử dụng trong các thủ tục cấy ghép tế bào gốc tạo máu không liên quan và liên quan đến allogeneic ở những bệnh nhân bị rối loạn ảnh hưởng đến hệ thống tạo máu được di truyền, mắc phải hoặc kết quả từ điều trị suy tủy. Dây rốn của con người là một nguồn phong phú của các tế bào gốc tạo máu và tế bào tiền thân có khả năng tăng sinh _in vitro_. Các tế bào tiền thân tạo máu hoạt động và khả thi, hoặc các tế bào gốc tạo máu (HSC) biểu thị CD34 đánh dấu bề mặt tế bào rất quan trọng để xác định tế bào [A32216]. Sau khi phân chia và trưởng thành tại tủy xương sau khi tiêm tĩnh mạch cho bệnh nhân, các tế bào tiền thân tạo máu đi vào tuần hoàn hệ thống để khôi phục số lượng máu và chức năng [Nhãn FDA]. Sau ca ghép máu dây rốn đầu tiên vào năm 1988 ở một bệnh nhân bị thiếu máu Fanconi [A32220], việc sử dụng cấy ghép máu cuống rốn đã tăng lên trong môi trường lâm sàng. Các tế bào tiền thân tạo máu trong máu cuống rốn của con người có thể được thu thập từ cả các nhà tài trợ liên quan hoặc không liên quan. Cài đặt cấy ghép không liên quan của nhà tài trợ có một số lợi thế so với ghép nhà tài trợ liên quan và ghép tủy xương; nó cho phép thời gian ghép ngắn hơn và dung nạp kháng nguyên bạch cầu của con người 1 do2 do sự mở rộng của nhóm người hiến tặng, làm tăng cơ hội tìm được người hiến thích hợp, đặc biệt ở những bệnh nhân cần ghép khẩn cấp [A32219]. Các ưu điểm khác của ghép HSC bao gồm giảm nguy cơ lây nhiễm các vi rút tiềm ẩn và cải thiện việc nhắm mục tiêu của các dân tộc thiểu số làm tăng nhóm haplotypes hiếm [A32219]. Ghép tế bào máu dây rốn cũng liên quan đến việc giảm tỷ lệ mắc và mức độ nghiêm trọng của ghép so với bệnh chủ (GVHD) do đó cải thiện tỷ lệ sống sót của bệnh nhân ghép so với cài đặt ghép tủy xương allogeneic, có thể là do bản chất "ngây thơ" của tế bào lympho [A32223] . Hemacord được bán trên thị trường ở Mỹ dưới dạng liệu pháp tế bào tiền thân tạo máu dây rốn để sử dụng tiêm tĩnh mạch.

Dạng không xác định của steroid, thường là chất chuyển hóa chính của TESTOSTERONE với hoạt tính androgenic. Nó đã được coi là một chất điều chỉnh sự tiết gonadotropin. [PubChem]

Acrothecium robustum là một loại nấm có thể gây ra phản ứng dị ứng. Acrothecium chiết xuất được sử dụng trong thử nghiệm dị ứng.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Dinoprostone

Loại thuốc

Thuốc dùng trong sản khoa, các chất tương tự prostaglandin.

Dạng thuốc và hàm lượng

Gel bôi âm đạo trong ống tiêm 3 g gel (2,5 ml): Chứa 0,5 mg, 1 mg, 2 mg dinoprostone.

Viên nén đặt âm đạo (1mg, 2mg).

Hệ phân phối đặt âm đạo (10 mg, 20mg).

Dung dịch tiêm tĩnh mạch (1mg/mL, 10mg/mL).

3-fluorotyrosine là chất rắn. Hợp chất này thuộc về axit phenylpropanoic. Đây là những hợp chất có cấu trúc chứa vòng benzen liên hợp với axit propanoic. 3-fluorotyrosine nhắm vào protein superoxide effutase [mn], ty thể.

ISS 1018 là một oligodeoxynucleotide (CpG ODN) ngắn, tổng hợp, chưa được methyl hóa với hoạt tính kích thích miễn dịch. ISS 1018 truyền tín hiệu thông qua thụ thể giống Toll 9 (TLR9) để tạo ra sự sản xuất immunoglobulin bởi các tế bào B và interferon (IFN) -alpha, IFN-beta, interleukin-12 (IL-12) và yếu tố hoại tử khối u - alpha (TNF) -alpha) bởi các tế bào đuôi gai plasmacytoid (pDC). ISS 1018 CpG ODN thúc đẩy trình bày kháng nguyên và biểu hiện phân tử đồng kích thích. ISS 1018 hiện đang được điều tra kết hợp với vắc-xin HBsAg như một phương pháp điều trị dự phòng để ngăn ngừa viêm gan B ở người lớn. Nó cũng đang được nghiên cứu kết hợp với rituximab để điều trị ung thư hạch tế bào b hoặc tế bào không hodgkin.

ACP-104, hoặc N-desmethylclozapine, là chất chuyển hóa chính của clozapine, và đang được ACADIA phát triển như một liệu pháp mới, độc lập cho bệnh tâm thần phân liệt. Nó kết hợp một hồ sơ hiệu quả chống loạn thần không điển hình với lợi ích tiềm năng bổ sung của nhận thức nâng cao, từ đó giải quyết một trong những thách thức lớn trong điều trị tâm thần phân liệt ngày nay.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Flucloxacillin.

Loại thuốc

Kháng sinh bán tổng hợp isoxazolyl penicilin chống tụ cầu khuẩn.

Dạng thuốc và hàm lượng

• Flucloxacillin dùng uống và tiêm, dưới dạng muối natri và magnesi, liều lượng được tính theo flucloxacillin base khan; 1 g flucloxacillin base khan tương ứng với 11,8 g flucloxacillin magnesi hoặc 1,09 g flucloxacillin natri.
• Viên nang: 250 mg và 500 mg dưới dạng muối natri.
• Hỗn dịch uống và sirô: 125 mg/5 ml (100 ml), 250 mg/5 ml (100 ml) (dưới dạng muối natri pha với nước).
• Thuốc tiêm tĩnh mạch và tiêm bắp: 250 mg và 500 mg (dưới dạng muối natri).

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Ammonium molybdate (Amoni molybdat)

Loại thuốc

Khoáng chất và điện giải.

Dạng thuốc và hàm lượng

• Ammonium molybdate được sử dụng dưới dạng ammonium molybdate tetrahydrate.
• Dung dịch tiêm 46 mcg/mL ammonium molybdate tetrahydrate tương đương 25 mcg/mL molybdenum.