ABC294640 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị U lympho tế bào B khuếch tán lớn.

Lesinurad là một chất ức chế vận chuyển axit uric 1 (URAT1) đường uống được chỉ định để điều trị tăng axit uric máu liên quan đến bệnh gút. Nó làm giảm nồng độ axit uric huyết thanh thông qua việc ức chế URAT1, một loại enzyme chịu trách nhiệm tái hấp thu axit uric từ ống thận và OAT4, một chất vận chuyển axit uric khác liên quan đến tăng axit uric do thuốc lợi tiểu. Được bán trên thị trường dưới dạng sản phẩm Zurampic, nó được chỉ định sử dụng kết hợp với chất ức chế xanthine oxyase để điều trị tăng axit uric máu liên quan đến bệnh gút ở những bệnh nhân không đạt được nồng độ axit uric huyết thanh đích với một chất ức chế xanthine oxyase. Vào tháng 8 năm 2017, một liệu pháp uống kết hợp bao gồm lesinurad và [DB00437] đã được FDA phê chuẩn dưới tên thương hiệu Duzallo được chỉ định để điều trị tăng axit uric máu liên quan đến bệnh gút ở bệnh nhân gút không kiểm soát được.

Asfotase Alfa là một liệu pháp thay thế enzyme nhắm mục tiêu xương hạng nhất được thiết kế để giải quyết nguyên nhân cơ bản của chứng giảm phosphatase (HPP) hypodosphatasia kiềm kiềm (ALP). Hypophosphatasia hầu như luôn gây tử vong khi bệnh xương nghiêm trọng rõ ràng khi sinh. Bằng cách thay thế ALP bị thiếu, điều trị bằng Asfotase Alfa nhằm mục đích cải thiện mức độ cơ chất của enzyme và cải thiện khả năng khoáng hóa xương của cơ thể, từ đó ngăn ngừa bệnh tật nghiêm trọng về xương và hệ thống của bệnh nhân và tử vong sớm. Asfotase alfa lần đầu tiên được Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế Nhật Bản (PMDA) phê duyệt vào ngày 3 tháng 7 năm 2015, sau đó được Cơ quan Y tế Châu Âu (EMA) phê duyệt vào ngày 28 tháng 8 năm 2015 và được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA chấp thuận) ) vào ngày 23 tháng 10 năm 2015. Asfotase Alfa được bán trên thị trường dưới tên thương hiệu Strensiq® của Alexion Enterprises, Inc. Giá trung bình hàng năm của điều trị Asfotase Alfa là 285.000 đô la.

Yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi cơ bản (bFGF) là yếu tố tăng trưởng polypeptide chuỗi đơn có vai trò quan trọng trong quá trình chữa lành vết thương và là tác nhân mạnh mẽ của sự hình thành sinh lý. Một số dạng khác nhau của protein người tồn tại trong phạm vi kích thước từ 18-24 kDa do sử dụng các vị trí bắt đầu thay thế trong gen fgf-2. Nó có 55% nhận dạng dư lượng axit amin đối với Yếu tố tăng trưởng Fibroblast 1 và có hoạt tính liên kết heparin mạnh. Yếu tố tăng trưởng là một chất cảm ứng cực kỳ mạnh mẽ của sự tổng hợp DNA trong nhiều loại tế bào từ dòng dõi mesoderm và neuroectoderm. Ban đầu nó được đặt tên là yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi cơ bản dựa trên đặc tính hóa học của nó và để phân biệt với yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi có tính axit (Yếu tố tăng trưởng Fibroblast 1). Mặc dù nó không được chấp thuận để sử dụng ở Canada hoặc Hoa Kỳ, bFGF hiện đang được điều tra trong một số thử nghiệm lâm sàng.

ACP-104, hoặc N-desmethylclozapine, là chất chuyển hóa chính của clozapine, và đang được ACADIA phát triển như một liệu pháp mới, độc lập cho bệnh tâm thần phân liệt. Nó kết hợp một hồ sơ hiệu quả chống loạn thần không điển hình với lợi ích tiềm năng bổ sung của nhận thức nâng cao, từ đó giải quyết một trong những thách thức lớn trong điều trị tâm thần phân liệt ngày nay.

Phấn hoa Amaranthus retroflexus là phấn hoa của cây Amaranthus retroflexus. Amaranthus retroflexus phấn hoa chủ yếu được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

AZD-9684 là thành viên đầu tiên của lớp chống huyết khối mới (chất ức chế CPU). Nó đang được phát triển bởi AstraZeneca.

ACR325 được phát triển để điều trị bệnh Parkinson và rối loạn tâm thần, bao gồm cả rối loạn lưỡng cực, trong đó các phương pháp điều trị bệnh hiện tại chỉ có tác dụng hạn chế và tác dụng phụ đáng kể. ACR325 là một chất ổn định dopaminergic, đã chứng minh kết quả đầy hứa hẹn trong các mô hình bệnh cho các chức năng vận động và rối loạn tâm thần.

Alizapride là một chất đối kháng dopamine với tác dụng prokinetic và chống nôn được sử dụng trong điều trị buồn nôn và nôn, bao gồm buồn nôn và nôn sau phẫu thuật.

AVI-4065, một loại phosphorodiamidate Morpholino oligome (PMO), là một loại thuốc chống nhiễm trùng HCV điều tra. Nó được phát triển bởi Sarepta Therapeutics, Inc. Sau khi thử nghiệm giai đoạn II, nó đã bị hủy do thiếu hiệu lực. [L2917]

AVR118 đại diện cho một loại hóa học biopolymer mới cũng có hoạt động điều hòa miễn dịch mới. Axit peptide-nucleic không độc hại này, cho đến nay không cho thấy độc tính của con người, dường như kích thích các phản ứng viêm cần thiết để chống lại nhiễm trùng virus như AIDS và virut papilloma ở người và làm giảm các phản ứng viêm tự miễn kiểu aberrant. AVR118 đang được nghiên cứu cho lời hứa cho thấy khả năng giảm thiểu tác dụng phụ độc hại của các loại thuốc khác (bao gồm cả những thuốc dùng để điều trị nhiễm HIV và thuốc hóa trị liệu được sử dụng trong điều trị ung thư); cho khả năng kích thích hệ thống miễn dịch tấn công các tế bào khối u (đặc biệt là các tế bào ung thư đã bị phá hủy bởi các tác nhân hóa trị liệu) và khả năng điều trị chứng suy nhược (lãng phí) ở bệnh nhân AIDS hoặc ung thư.

Auranofin là một hợp chất hữu cơ được Tổ chức Y tế Thế giới xếp vào loại thuốc chống thấp khớp. Auranofin xuất hiện để tạo ra heme oxyase 1 (HO-1) mRNA. Heme oxyase 1 là một enzyme phân hủy heme cảm ứng có đặc tính chống viêm.