Galsulfase

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Galsulfase

Loại thuốc

Thuốc điều trị bệnh.

Dạng thuốc và hàm lượng

Dung dịch đậm đặc tiêm truyền tĩnh mạch: 1 mg/mL.

Dược động học:

Hấp thu

Nồng độ đỉnh trong huyết tương của galsulfase

Tuần 1: 0,8 mcg/mL.

Tuần 24: 1,5 mcg/mL.

Tổng diện tích dưới đường cong (AUC)

Tuần 1: 2,3 mcg.giờ/mL.

Tuần 24: 4,3 mcg.giờ/mL.

Phân bố

Thể tích phân bố Vd

Tuần 1: 103 mL/kg (khoảng 56 - 323 mL/kg).

Tuần 24: 69 mL/kg (khoảng 59 - 2.799 mL/kg).

Chuyển hóa

Không có thông tin.

Thải trừ

Độ thanh thải

Tuần 1: 4,7 - 10,5 mL/kg/phút.

Tuần 24: 1,1 - 55,9 mL/kg/phút.

Thời gian bán hủy

Tuần 1: 9 phút.

Tuần 24: 26 phút. 

Dược lực học:

Rối loạn dự trữ mucopolysaccharide (GAG) là do thiếu hụt các enzym lysosome cần thiết cho quá trình dị hóa GAG. Mucopolysaccharidosis VI (còn được gọi là MPS VI, hội chứng Maroteaux - Lamy) đặc trưng bởi sự vắng mặt hoặc giảm rõ rệt N-acetylgalactosamine 4-sulfatase. Sự thiếu hụt hoạt động của sulfatase dẫn đến sự tích tụ chất nền GAG, dermatan sulfat trong khắp cơ thể. Sự tích tụ này dẫn đến rối loạn chức năng tế bào, mô và cơ quan trên diện rộng.

Galsulfase một enzyme ngoại sinh, được đưa vào lysosome để làm tăng sự dị hóa của GAG. Sự hấp thu galsulfase của tế bào vào lysosome rất có thể được thực hiện qua trung gian liên kết của chuỗi oligosaccharide kết thúc bằng mannose-6-phosphate của galsulfase với các thụ thể mannose-6-phosphate.