Burosumab

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Burosumab (KRN23) là một kháng thể IgG1 đơn dòng hoàn toàn ở người liên kết với yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 23 (FGF23) dư thừa và đã được thử nghiệm thành công trong các thử nghiệm lâm sàng ở trẻ em bị còi xương do giảm phosphat liên kết X [A32593]. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Crysvita (burosumab) vào tháng 4 năm 2018. Đây là loại thuốc đầu tiên được chấp thuận để điều trị cho người lớn và trẻ em từ 1 tuổi trở lên bị chứng giảm phosphat liên kết X (XLH), một dạng bệnh còi xương hiếm gặp. Giảm phosphat máu liên kết X gây ra mức độ lưu thông phốt pho trong máu thấp. Nó gây ra sự tăng trưởng và phát triển xương bị suy yếu ở trẻ em và thanh thiếu niên và các vấn đề về khoáng hóa xương trong suốt cuộc đời của bệnh nhân [L2346]. XLH là một căn bệnh nghiêm trọng ảnh hưởng đến khoảng 3.000 trẻ em và 12.000 người lớn ở Hoa Kỳ. Hầu hết trẻ em bị XLH bị cong hoặc cong chân, tầm vóc ngắn, đau xương và đau răng nghiêm trọng. Một số người trưởng thành mắc bệnh này phải chịu đựng những khó chịu và biến chứng dai dẳng, không ngừng, chẳng hạn như đau khớp, di động bị suy giảm, áp xe răng và mất thính lực [L2346].

Dược động học:

Burosumab là một kháng thể đơn dòng tái tổ hợp của con người (IgG1), cả hai liên kết và ức chế các hành động của yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 23 (FGF23). Bằng cách ức chế yếu tố tăng trưởng này, burosumab làm tăng sự tái hấp thu của ống thận từ thận và do đó làm tăng nồng độ trong huyết thanh của 1, 25 dihydroxy-Vitamin D [L2347]. Dạng vitamin D này giúp tăng cường hấp thu phốt phát và canxi, hỗ trợ quá trình khoáng hóa xương [L2351].

Dược lực học:

Thuốc này có khả năng làm giảm sự mất phốt phát, cải thiện nồng độ phosphate huyết thanh bệnh lý thấp và các thay đổi trao đổi chất khác, cũng như làm giảm mức độ nghiêm trọng của bệnh còi xương khi nhìn thấy bằng tia phóng xạ [L2348]. Tóm lại, thuốc này hoạt động để hỗ trợ khoáng hóa xương [L2347].