Alglucerase

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Alglucerase

Loại thuốc

Enzyme lysosome

Dạng thuốc và hàm lượng

Dung dịch tiêm tĩnh mạch 80 đơn vị/ ml, lọ 5 ml

Dược động học:

Hấp thu

Sau khi truyền tĩnh mạch với các liều lượng khác nhau (từ 0,6 đến 234 đơn vị/ kg) Alglucerase trong khoảng thời gian 4 giờ, hoạt động của enzym ở trạng thái ổn định đã đạt được trong 60 phút. Hoạt động enzym ở trạng thái ổn định và diện tích dưới đường cong của hoạt tính tăng tuyến tính với liều truyền (0,6 và 121 đơn vị/ kg).

Phân bố

Sau khi kết thúc truyền, hoạt tính của enzym huyết tương giảm nhanh chóng với thể tích phân bố nằm trong khoảng 49,4 đến 282,1 mL/kg. Trong phạm vi liều 0,6 và 121 đơn vị/ kg, thể tích phân bố dường như không phụ thuộc vào liều truyền.

Chuyển hóa

Không có thông tin

Thải trừ

Sau khi kết thúc truyền, hoạt tính của enzym huyết tương giảm nhanh chóng với thời gian bán thải trong khoảng từ 3,6 đến 10,4 phút. Độ thanh thải trong huyết tương của Alglucerase, được tính toán từ hoạt tính enzym huyết tương của nó, có thể thay đổi và nằm trong khoảng 6,34 đến 25,39 mL/phút/kg. Trong phạm vi liều 0,6 và 121 đơn vị / kg, thời gian bán thải, độ thanh thải trong huyết tương dường như không phụ thuộc vào liều truyền.

Dược lực học:

Alglucerase là một dạng enzym β-glucocerebrosidase tái tổ hợp. Alglucerase xúc tác quá trình thủy phân glycolipid, glucocerebroside thành glucose và ceramide như một phần của con đường phân hủy bình thường đối với lipid màng.

Glucocerebroside chủ yếu có nguồn gốc từ sự luân chuyển tế bào huyết học. Bệnh Gaucher được đặc trưng bởi sự thiếu hụt chức năng trong hoạt động của enzym β-glucocerebrosidase và kết quả là sự tích tụ lipid glucocerebroside trong các đại thực bào, dẫn đến bị ứ đọng trong đại thực bào và được gọi là tế bào Gaucher.

Tế bào Gaucher thường được tìm thấy trong gan, lá lách và tủy xương và đôi khi, ở phổi, thận và ruột. Di chứng huyết học thứ phát bao gồm thiếu máu trầm trọng và giảm tiểu cầu cùng với phì đại gan lách tiến triển đặc trưng. Các biến chứng về xương, bao gồm hoại tử xương và giảm xương với gãy xương thứ phát, là một đặc điểm phổ biến của bệnh Gaucher.

Alglucerase có các tác dụng sau:

• Chứng lách to và gan to đã giảm đáng kể, có lẽ là do sự gián đoạn của các vị trí dự trữ lysosome và chuyển hóa glucocerebroside trong tế bào Gaucher.
• Các thiếu hụt huyết học về hemoglobin, hematocrit, số lượng hồng cầu và tiểu cầu được cải thiện đáng kể. Ở hầu hết các bệnh nhân, sự thay đổi huyết sắc tố là tác động đầu tiên có thể quan sát được. Ở một số bệnh nhân, nồng độ hemoglobin trở lại bình thường sau 6 tháng điều trị.
• Cải thiện quá trình khoáng hóa của xương, được phát hiện trên phim chụp X quang đơn giản của các xương dài, xảy ra ở bệnh nhân sau khi điều trị kéo dài do làm giảm các hoạt động tiêu xương của các tế bào Gaucher chứa nhiều lipid trong tủy.
• Giảm tình trạng biếng ăn và gầy còm ở trẻ em.