Phấn hoa Alnus rhombifolia là phấn hoa của cây Alnus rhombifolia. Phấn hoa Alnus rhombifolia chủ yếu được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

AKN-028 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị bệnh bạch cầu cấp tính Myeloid Leukemia.

Deutetrabenazine là một chất ức chế vận chuyển monoamin 2 (VMAT2) mới có tính chọn lọc cao được chỉ định để kiểm soát chứng múa giật liên quan đến bệnh Huntington. Nó là một dẫn xuất hexahydro-dimethoxybenzoquinolizine và bị khử [DB04844] [A32046]. Sự hiện diện của deuterium trong deutetrabenazine làm tăng thời gian bán hủy của chất chuyển hóa hoạt động và kéo dài hoạt động dược lý của chúng bằng cách làm giảm chuyển hóa CYP2D6 của hợp chất [A32046]. Điều này cho phép dùng liều ít thường xuyên hơn và liều thấp hơn hàng ngày với sự cải thiện về khả năng dung nạp [A32043]. Giảm dao động huyết tương của deutetrabenazine do chuyển hóa suy yếu có thể giải thích tỷ lệ thấp hơn của các phản ứng bất lợi liên quan đến deutetrabenazine [A32042]. Deutetrabenazine là một hỗn hợp chủng tộc chứa RR-Deutetrabenazine và SS-Deutetrabenazine [Nhãn FDA]. Bệnh Huntington (HD) là một rối loạn thoái hóa thần kinh tiến triển, di truyền, đặc trưng bởi rối loạn chức năng vận động, suy giảm nhận thức và rối loạn tâm thần kinh [A32043] gây cản trở hoạt động hàng ngày và làm giảm đáng kể chất lượng cuộc sống. Triệu chứng thực thể nổi bật nhất của HD có thể làm tăng nguy cơ chấn thương là chứng múa giật, đây là một chuyển động đột ngột, không tự nguyện có thể ảnh hưởng đến bất kỳ cơ nào và chảy ngẫu nhiên trên các vùng cơ thể [A32046]. Các triệu chứng tâm thần của HD, chẳng hạn như múa giật, có liên quan đến dẫn truyền thần kinh dopaminergic siêu hoạt động [A14081]. Deutetrabenazine làm suy giảm nồng độ dopamine trước khi sinh bằng cách ngăn chặn VMAT2, chất chịu trách nhiệm cho sự hấp thu của dopamine vào các túi synap trong tế bào thần kinh monoaminergic và giải phóng exocytotic [A14081]. Cũng như các tác nhân khác để điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh, deutetrabenazine là một loại thuốc làm giảm các triệu chứng vận động của HD và không được đề xuất để ngăn chặn sự tiến triển của bệnh [T28]. Trong các thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân mắc HD, 12 tuần điều trị deutetrabenazine cho kết quả cải thiện tổng thể về điểm số tối đa trung bình tối đa và dấu hiệu vận động so với giả dược [A32046]. Nó đã được FDA chấp thuận vào tháng 4 năm 2017 và được bán trên thị trường dưới tên thương mại Austedo dưới dạng viên uống.

Irosustat đã được điều tra để điều trị ung thư vú di căn và ung thư vú tiến triển cục bộ.

Edivoxetine là một loại thuốc hoạt động như một chất ức chế tái hấp thu norepinephrine chọn lọc và hiện đang được Eli Lilly phát triển để điều trị rối loạn tăng động giảm chú ý (ADHD) và điều trị chống trầm cảm. Đó là trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III, vào năm 2012, đối với chứng rối loạn trầm cảm lớn, nhưng không được chấp thuận.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Delavirdine

Loại thuốc

Thuốc ức chế enzyme sao chép ngược không có cấu trúc nucleoside (non-nucleoside reverse transcriptase inhibitor - NNRTI)

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén: 100 mg, 200 mg.

Thuốc đã ngừng lưu hành tại Mỹ.

Cyclopentamine là một loại thuốc kháng giao cảm, được phân loại là thuốc co mạch. Cyclopentamine trước đây được chỉ định là thuốc không kê đơn để sử dụng làm thuốc thông mũi, đáng chú ý là ở châu Âu và Úc, nhưng hiện tại đã bị ngưng sử dụng nhiều do có sẵn, hiệu quả và an toàn của một loại thuốc tương tự có cấu trúc, propylhexedrine .

Eftrenonacog alfa là một loại protein tổng hợp tái tổ hợp có tác dụng lâu dài được sử dụng trong điều trị bệnh Hemophilia B. Nó bao gồm một phân tử duy nhất của yếu tố con người IX (FIX) liên kết cộng hóa trị với miền không đổi (Fc) của công nghệ DNA tái tổ hợp một dòng tế bào thận phôi người (HEK293H) [A31556]. Sự hiện diện của miền Fc kéo dài thời gian bán hủy cuối cùng, mang lại lợi ích lâm sàng về hiệu quả điều trị kéo dài, tiêm tĩnh mạch ít thường xuyên hơn để thuận tiện cho bệnh nhân và cải thiện việc tuân thủ điều trị dự phòng. Hemophilia B là một rối loạn về máu với tỷ lệ mắc khoảng 30.000 ca sinh nam ở tất cả các nhóm dân tộc và dân tộc [A31557]. Đây là một bệnh di truyền liên kết X gây ra do đột biến gen gây ra yếu tố protein đông máu IX (FIX), dẫn đến giảm mức độ yếu tố nội sinh IX và tăng tính nhạy cảm với các đợt chảy máu tái phát gây ra một cách tự nhiên hoặc do chấn thương do phẫu thuật hoặc do tai nạn hoặc do chấn thương. Nhãn FDA]. Khi không được điều trị, hầu hết bệnh nhân tử vong do biến chứng chảy máu trước 25 tuổi [A31557]. Eftrenonacog alfa hoạt động như một liệu pháp thay thế để khôi phục mức độ của yếu tố IX và cho phép cầm máu bình thường. Eftrenonacog alfa được phát triển và bán trên thị trường với tên Alprolix để tiêm tĩnh mạch bằng Biogen. Nó đã được FDA chấp thuận lần đầu tiên vào tháng 3 năm 2014 và sau đó được EMA phê duyệt vào tháng 5 năm 2016. Điều trị bằng Eftrenonacog alfa đã chứng minh khả năng dung nạp tốt mà không có báo cáo về sự phát triển chất ức chế trong các nghiên cứu lâm sàng [A31556].

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Demecarium Bromide

Loại thuốc

Thuốc nhỏ mắt trị tăng nhãn áp.

Dạng thuốc và hàm lượng

Thuốc nhỏ mắt 0,125% và 0,25% (Đã ngừng sản xuất ở Mỹ).

Sinapultide (còn được gọi là KL4 peptide) là một protein tổng hợp được sử dụng để mô phỏng protein chất hoạt động bề mặt phổi của người B [L2502]. Protein này có trọng lượng 2469,40 [L2502]. Sinapultide là một peptide 21 phần còn lại được tạo thành từ các phần còn lại của lysine (K) và leucine (L) với trình tự KLLLLKLLLLKLLLLLLLLKK (1), trong sự phân tán trong dung dịch nước với các chất phospholipid (DP4) - [phospho-rac- (1-glycerol)) và axit palmitic, để tạo ra thuốc [DB04897] [L2506]. Sản phẩm ban đầu được phát triển bởi Viện nghiên cứu Scripps, sau đó được cấp phép cho Windtree Therapeutics [L2502]. Windtree Therapeutics lên kế hoạch thử nghiệm giai đoạn III cho hội chứng suy hô hấp năm 2018 [L2505]. Hội chứng suy hô hấp (RDS) là nguyên nhân chính gây tử vong và bệnh tật ở trẻ non tháng. Liệu pháp thay thế chất hoạt động bề mặt đã được sử dụng phổ biến để ngăn ngừa và điều trị RDS ở những trẻ sơ sinh này và hiện là một tiêu chuẩn chăm sóc. Các chất hoạt động bề mặt tổng hợp thế hệ đầu tiên đã được sử dụng trước đây, chẳng hạn như _Exosurf_ không chứa bất kỳ protein chất hoạt động bề mặt nào. Nhược điểm lớn này đã được khắc phục với các sản phẩm chất hoạt động bề mặt có nguồn gốc động vật có chứa các protein cụ thể nhưng bị hạn chế, nhưng phải được lấy từ các nguồn động vật. Điều này đã dẫn đến sự phát triển của các chất hoạt động bề mặt tổng hợp mới hơn như lucinactant (Surfaxin), có chứa sinapultide. Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 với Surfaxin cho thấy kết quả đầy hứa hẹn với hiệu quả tương tự như các chất hoạt động bề mặt có nguồn gốc động vật trong khi tránh sử dụng các sản phẩm có nguồn gốc động vật [L2504]. Windtree hiện đang phát triển chất hoạt động bề mặt KL4 khí dung để điều trị RDS ở trẻ đẻ non, và sau đó, để giải quyết một loạt các chỉ định ở quần thể bệnh nhân chăm sóc sức khỏe trẻ sơ sinh, trẻ em và người lớn [L2511].

Equine Botulinum Neurotoxin A FAB2 miễn dịch bao gồm một hỗn hợp các mảnh globulin miễn dịch được tinh chế từ huyết tương của những con ngựa trước đây đã được chủng ngừa bằng huyết thanh độc tố botulinum A. Nó được tiêm tĩnh mạch để điều trị bệnh ngộ độc thần kinh có triệu chứng sau khi được phơi nhiễm ở người lớn và bệnh nhi.

Evodenoson đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị bệnh tăng nhãn áp góc mở và tăng huyết áp mắt.