Laronidase

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Laronidase

Loại thuốc

Enzym

Dạng thuốc và hàm lượng

Dung dịch đậm đặc pha tiêm 100 U/ml lọ 5 ml (100 U tương ứng khoảng 0,58 mg laronidase).

Dược động học:

Phân bố

Thể tích phân bố khoảng 0,12-0,56 L/kg ở trẻ sơ sinh và trẻ em từ 6 tháng đến 5 tuổi, 0,24-0,6 L/kg ở trẻ em ≥ 6 tuổi và người lớn. Thể tích phân bố giảm khi tiếp tục điều trị, có thể liên quan đến sự hình thành kháng thể và/hoặc giảm thể tích gan.

Chuyển hóa

Laronidase là một protein và được chuyển hóa qua quá trình thủy phân peptid. Do đó, suy giảm chức năng gan sẽ không ảnh hưởng đến dược động học của Laronidase một cách đáng kể về mặt lâm sàng.

Thải trừ

Thời gian bán hủy: 0,3-1,9 giờ đối với trẻ sơ sinh và trẻ em từ 6 tháng đến 5 tuổi; 5-3,6 giờ đối với trẻ em ≥ 6 tuổi và người lớn.

Dược lực học:

Laronidase là một dạng tái tổ hợp (thay thế) của enzym alpha-L-iduronidase. Alpha-L-iduronidase là một enzym cần thiết để phá vỡ glycosaminoglycans nội sinh (GAGs) trong lysosome. Sự thiếu hụt alpha-L-iduronidase dẫn đến tích tụ GAGs, gây rối loạn chức năng tế bào, mô và cơ quan như đã thấy trong MPS I.

Laronidase làm khôi phục mức độ hoạt động của enzyme đủ để thủy phân chất nền đã tích lũy và ngăn ngừa sự tích tụ thêm. Sau khi truyền tĩnh mạch, laronidase nhanh chóng bị loại bỏ khỏi tuần hoàn và được tế bào đưa vào lysosome, có thể thông qua thụ thể mannose-6 phosphate.