CERE-110

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

CERE-110 là một sản phẩm trị liệu gen liên quan đến việc cung cấp in vivo các gen yếu tố tăng trưởng thần kinh (NGF) thông qua hệ thống phân phối vec tơ virus (AAV) liên quan đến adeno. Thuốc này được phát triển bởi Ceregene và hiện đang trong giai đoạn I của thử nghiệm lâm sàng.

Dược động học:

CERE-110 bao gồm một vec tơ AAV mang gen cho yếu tố tăng trưởng thần kinh (NGF), một loại protein xuất hiện tự nhiên giúp duy trì sự sống của các tế bào thần kinh trong não. CERE-110 được phẫu thuật cấy ghép bằng cách tiêm stereotactic vào NBM, một vùng não sâu nơi thoái hóa tế bào cholinergic xảy ra trong bệnh Alzheimer. Hệ thống cholinergic rất quan trọng trong bộ nhớ và chức năng nhận thức, và sự đảo ngược trong sự phong tỏa của hệ thống này có thể khôi phục bộ nhớ. Việc cung cấp NGF bằng vec tơ AAV có thể có khả năng gây ra biểu hiện NGF kéo dài, dẫn đến sự phục hồi hoạt động bình thường của các tế bào thần kinh quan trọng bị ảnh hưởng ở bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer.

Dược lực học: